Безопасность и приемлемость таблеток деферипрона с отсроченным высвобождением у пациентов с системной перегрузкой железом (TWICE)
17 июня 2021 г. обновлено: ApoPharma
Безопасность, переносимость и приемлемость приема таблеток деферипрона с отсроченным высвобождением (DR) два раза в день у пациентов с системной перегрузкой железом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
В этом исследовании изучается безопасность, переносимость и приемлемость приема деферипрона в таблетках с отсроченным высвобождением (DR) дважды в день у пациентов с системной перегрузкой железом, которые в настоящее время принимают деферипрон в таблетках с немедленным высвобождением (Ferriprox) три раза в день.
Дозы Феррипрокса варьируются от 75 миллиграммов на килограмм массы тела (мг/кг) в сутки до 100 мг/кг в сутки.
Половина пациентов в исследовании будет принимать дозу, близкую к нижнему пределу диапазона, а половина — дозировку, близкую к верхнему пределу.
Обе группы будут переведены на один месяц на таблетки деферипрона DR примерно в той же общей суточной дозе, что и для Ferriprox.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Греция, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Италия, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте ≥ 18 лет.
- Диагноз синдрома талассемии, серповидно-клеточной анемии или другого заболевания, требующего регулярного режима переливания эритроцитарной массы.
- При стабильном режиме (≥3 месяцев) приема таблеток Феррипрокс для лечения системной перегрузки железом.
- Абсолютное количество нейтрофилов ≥1,5 x 10^9/л при скрининге.
- Запись не менее 12 измеренных уровней аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ).
Критерий исключения:
- Прием любого хелатора железа, кроме Феррипрокса (т. е. комбинированная терапия) в течение последних 3 месяцев, или планирование его приема в любое время в течение периода исследования.
- Значение АЛТ и/или АСТ более чем в 5 раз превышает верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге
- Активный случай гепатита В или С при скрининге.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Низкая дозировка
Пациенты в этой группе будут получать общую суточную дозу таблеток деферипрона DR, близкую к 75 мг/кг/сут.
Общая доза будет разделена на две равные части с интервалом примерно 12 часов.
|
Деферипрон ДР таблетки 1000 мг
|
|
Экспериментальный: Высокая дозировка
Пациенты этой группы будут получать общую суточную дозу таблеток деферипрона DR, близкую к 100 мг/кг/сут.
Общая доза будет разделена на две равные части с интервалом примерно 12 часов.
|
Деферипрон ДР таблетки 1000 мг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов в каждой группе лечения, у которых наблюдается постдозовое повышение уровня ферментов печени, что считается проблемой безопасности.
Временное ограничение: День 28
|
Уровни ферментов печени аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) будут оцениваться на протяжении всего исследования, чтобы определить, есть ли у каких-либо пациентов повышение дозы после приема, которое считается проблемой безопасности. Критерии для того, чтобы считаться проблемой безопасности, соответствуют одному из следующих:
|
День 28
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов в каждой группе лечения, которые сообщают о случаях желудочно-кишечного расстройства (ЖКТ) после введения дозы.
Временное ограничение: День 28
|
Пациентов попросят сообщить о любых явлениях желудочно-кишечного расстройства во время исследования, таких как тошнота, рвота, диарея, боль в животе и диспепсия.
|
День 28
|
|
Процент пациентов в каждой группе, которые указали, что они предпочитают лекарственную форму деферипрона для лекарств с немедленным высвобождением.
Временное ограничение: День 28
|
В конце исследования пациенты заполнят анкету, чтобы указать, какой препарат они предпочитают.
|
День 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 марта 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 января 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2021 г.
Последняя проверка
1 июня 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LA61-0218
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .