Sikkerhed og accept af deferipron-tabletter med forsinket frigivelse hos patienter med systemisk jernoverbelastning (TWICE)
17. juni 2021 opdateret af: ApoPharma
Sikkerhed, tolerabilitet og accept af dosering to gange dagligt med deferipron-tabletter med forsinket frigivelse (DR) hos patienter med systemisk jernoverbelastning.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse ser på sikkerheden, tolerabiliteten og acceptabiliteten af dosering to gange dagligt med deferipron tabletter med forsinket frigivelse (DR) hos patienter med systemisk jernoverskud, som i øjeblikket tager deferipron tabletter med øjeblikkelig frigivelse (Ferriprox) tre gange dagligt.
Ferriprox doser spænder fra 75 milligram pr. kg kropsvægt (mg/kg) pr. dag til 100 mg/kg pr. dag.
Halvdelen af patienterne i undersøgelsen vil være på en dosis, der er tættere på den lave ende af området, og halvdelen vil være på en dosis, der er tættere på den høje ende.
Begge grupper vil i en måned blive skiftet til deferipron DR-tabletter med omtrent den samme samlede daglige dosis, som de har taget for Ferriprox.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Grækenland, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italien, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde i alderen ≥ 18 år.
- Diagnose af thalassæmisyndrom, seglcellesygdom eller anden lidelse, der kræver et regelmæssigt regime med transfusioner af røde blodlegemer.
- På et stabilt regime (≥3 måneder) af Ferriprox-tabletter til behandling af systemisk jernoverbelastning.
- Absolut neutrofiltal ≥1,5 x 10^9/L ved screening.
- En registrering af mindst 12 målte niveauer af alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
Ekskluderingskriterier:
- Modtagelse af enhver anden jernchelator end Ferriprox (dvs. kombinationsbehandling) inden for de sidste 3 måneder, eller planlægger at modtage den på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsesperioden.
- ALAT- og/eller AST-værdi > 5 gange den øvre normalgrænse (ULN) ved screening
- Aktivt tilfælde af hepatitis B eller C ved screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav dosering
Patienter i denne gruppe vil modtage en samlet daglig dosis af deferipron DR-tabletter, der er tættere på 75 mg/kg/dag.
Den samlede dosis vil blive opdelt i to lige store dele, taget med ca. 12 timers mellemrum.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
|
Eksperimentel: Høj dosering
Patienter i denne gruppe vil modtage en samlet daglig dosis af deferipron DR-tabletter, der er tættere på 100 mg/kg/dag.
Den samlede dosis vil blive opdelt i to lige store dele, taget med ca. 12 timers mellemrum.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdelen af patienter i hver behandlingsgruppe, der oplever stigninger i leverenzymniveauer efter dosis, der betragtes som en sikkerhedsmæssig bekymring.
Tidsramme: Dag 28
|
Niveauer af leverenzymerne alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) vil blive vurderet gennem hele undersøgelsen for at afgøre, om nogen patienter har post-dosisforhøjelser, der anses for at være et sikkerhedsproblem. Kriterierne for at blive betragtet som et sikkerhedsproblem opfylder et af følgende:
|
Dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdelen af patienter i hver behandlingsgruppe, der rapporterer post-dosis forekomster af gastrointestinal (GI) lidelse.
Tidsramme: Dag 28
|
Patienterne vil blive bedt om at rapportere alle hændelser af gastrointestinale lidelser under undersøgelsen, såsom kvalme, opkastning, diarré, mavesmerter og dyspepsi.
|
Dag 28
|
|
Procentdelen af patienter i hver gruppe, der angiver, at de foretrækker Deferipron DR-formuleringen frem for formuleringen med øjeblikkelig frigivelse.
Tidsramme: Dag 28
|
Ved afslutningen af undersøgelsen vil patienter udfylde et spørgeskema for at angive, hvilken formulering de foretrækker.
|
Dag 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. marts 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
19. december 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. januar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. januar 2019
Først opslået (Faktiske)
14. januar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juni 2021
Sidst verificeret
1. juni 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LA61-0218
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .