Segurança e aceitabilidade dos comprimidos de liberação retardada de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro (TWICE)
17 de junho de 2021 atualizado por: ApoPharma
Segurança, tolerabilidade e aceitabilidade da dosagem duas vezes ao dia com comprimidos de liberação retardada (DR) de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este estudo está analisando a segurança, tolerabilidade e aceitabilidade da dosagem duas vezes ao dia com comprimidos de liberação retardada (DR) de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro que estão atualmente tomando comprimidos de liberação imediata de deferiprona (Ferriprox) três vezes ao dia.
As doses de Ferriprox variam de 75 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) por dia a 100 mg/kg por dia.
Metade dos pacientes no estudo estará em uma dosagem mais próxima do limite inferior da faixa e metade estará em uma dosagem mais próxima do limite superior.
Ambos os grupos serão trocados por um mês para comprimidos de deferiprona DR em aproximadamente a mesma dosagem diária total que eles estão tomando para Ferriprox.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Grécia, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Itália, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com idade ≥ 18 anos.
- Diagnóstico de síndrome de talassemia, doença falciforme ou outro distúrbio que requeira um regime regular de transfusões de glóbulos vermelhos.
- Em um regime estável (≥3 meses) de Ferriprox comprimidos para o tratamento da sobrecarga sistêmica de ferro.
- Contagem absoluta de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L na triagem.
- Um registro de pelo menos 12 níveis medidos de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST).
Critério de exclusão:
- Recebimento de qualquer quelante de ferro que não seja Ferriprox (ou seja, terapia combinada) nos últimos 3 meses, ou planejamento de recebê-lo a qualquer momento durante o período do estudo.
- Valor de ALT e/ou AST > 5 vezes o limite superior do normal (LSN) na triagem
- Caso ativo de hepatite B ou C na triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dosagem baixa
Os pacientes neste grupo receberão uma dosagem diária total de comprimidos de deferiprona DR mais próxima de 75 mg/kg/dia.
A dosagem total será dividida em duas partes iguais, tomadas com cerca de 12 horas de intervalo.
|
Deferiprona DR comprimidos 1000 mg
|
|
Experimental: Dosagem alta
Os pacientes neste grupo receberão uma dosagem diária total de comprimidos de deferiprona DR mais próxima de 100 mg/kg/dia.
A dosagem total será dividida em duas partes iguais, tomadas com cerca de 12 horas de intervalo.
|
Deferiprona DR comprimidos 1000 mg
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que experimentam aumentos pós-dose nos níveis de enzimas hepáticas que são considerados uma preocupação de segurança.
Prazo: Dia 28
|
Os níveis das enzimas hepáticas alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) serão avaliados ao longo do estudo para determinar se algum paciente teve aumentos pós-dose que são considerados uma preocupação de segurança. Os critérios para ser considerado uma preocupação de segurança atendem a um dos seguintes:
|
Dia 28
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que relatam ocorrências pós-dose de desconforto gastrointestinal (GI).
Prazo: Dia 28
|
Os pacientes serão solicitados a relatar quaisquer eventos de desconforto GI durante o estudo, como náuseas, vômitos, diarreia, dor abdominal e dispepsia.
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Dia 28
|
|
A porcentagem de pacientes em cada grupo que indica que prefere a formulação de deferiprona DR à formulação de liberação imediata.
Prazo: Dia 28
|
No final do estudo, os pacientes preencherão um questionário para indicar qual formulação eles preferem.
|
Dia 28
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de março de 2019
Conclusão Primária (Real)
4 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
19 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LA61-0218
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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