Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en aanvaardbaarheid van Deferipron-tabletten met vertraagde afgifte bij patiënten met systemische ijzerstapeling (TWICE)

17 juni 2021 bijgewerkt door: ApoPharma
Veiligheid, verdraagbaarheid en aanvaardbaarheid van tweemaal daagse dosering met deferipron-tabletten met vertraagde afgifte (DR) bij patiënten met systemische ijzerstapeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze studie wordt gekeken naar de veiligheid, verdraagbaarheid en aanvaardbaarheid van tweemaal daagse dosering met deferipron-tabletten met vertraagde afgifte (DR) bij patiënten met systemische ijzerstapeling die momenteel driemaal daags deferipron-tabletten met directe afgifte (Ferriprox) gebruiken. Ferriprox-doses variëren van 75 milligram per kilogram lichaamsgewicht (mg/kg) per dag tot 100 mg/kg per dag. De helft van de patiënten in het onderzoek krijgt een dosering die dichter bij de lage kant van het bereik ligt, en de andere helft krijgt een dosering die dichter bij de hoge kant ligt. Beide groepen zullen gedurende een maand worden overgezet op deferipron DR-tabletten met ongeveer dezelfde totale dagelijkse dosering als die ze voor Ferriprox gebruikten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Griekenland
    • Athens
      • Goudí, Athens, Griekenland, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Italië
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italië, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥ 18 jaar.
  2. Diagnose van het thalassemiesyndroom, sikkelcelziekte of een andere aandoening die een regelmatig regime van rode bloedceltransfusies vereist.
  3. Op een stabiel regime (≥3 maanden) van Ferriprox-tabletten voor de behandeling van systemische ijzerstapeling.
  4. Absoluut aantal neutrofielen ≥1,5 x 10^9/L bij screening.
  5. Een record van ten minste 12 gemeten niveaus van alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST).

Uitsluitingscriteria:

  1. Ontvangst van een andere ijzerchelator dan Ferriprox (d.w.z. combinatietherapie) in de afgelopen 3 maanden, of van plan om deze op enig moment tijdens de studieperiode te ontvangen.
  2. ALAT- en/of ASAT-waarde > 5 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening
  3. Actief geval van hepatitis B of C bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosering
Patiënten in deze groep krijgen een totale dagelijkse dosis deferipron DR-tabletten die dichter bij 75 mg/kg/dag ligt. De totale dosering wordt verdeeld in twee gelijke delen, met een tussenpoos van ongeveer 12 uur.
Geneesmiddel: Deferipron DR tabletten 1000 mg (Lage dosering)
Deferipron DR tabletten 1000 mg
Experimenteel: Hoge dosering
Patiënten in deze groep krijgen een totale dagelijkse dosis deferipron DR-tabletten die dichter bij 100 mg/kg/dag ligt. De totale dosering wordt verdeeld in twee gelijke delen, met een tussenpoos van ongeveer 12 uur.
Geneesmiddel: Deferipron DR tabletten 1000 mg (Hoge dosering)
Deferipron DR tabletten 1000 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten in elke behandelingsgroep dat post-dosis verhogingen van leverenzymen ervaart die als een veiligheidsprobleem worden beschouwd.
Tijdsspanne: Dag 28

Niveaus van de leverenzymen alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST) zullen tijdens het onderzoek worden beoordeeld om te bepalen of er bij patiënten post-dosisverhogingen zijn die als een veiligheidsrisico worden beschouwd. De criteria om als een veiligheidsprobleem te worden beschouwd, voldoen aan een van de volgende criteria:

  • Voor een patiënt wiens niveau bij aanvang binnen het normale bereik lag, is het criterium het bereiken van een waarde van 5 keer de bovengrens van normaal (ULN)
  • Voor een patiënt wiens niveau boven de ULN lag bij baseline, is het criterium het bereiken van 5 keer de baselinewaarde of 10 x ULN
Dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten in elke behandelingsgroep dat melding maakt van gastro-intestinale (GI) klachten na toediening.
Tijdsspanne: Dag 28
Patiënten zullen worden gevraagd om tijdens het onderzoek eventuele gastro-intestinale problemen te melden, zoals misselijkheid, braken, diarree, buikpijn en dyspepsie.
Dag 28
Het percentage patiënten in elke groep dat aangeeft de voorkeur te geven aan de deferipron DR-formulering boven de formulering met onmiddellijke afgifte.
Tijdsspanne: Dag 28
Aan het einde van het onderzoek vullen patiënten een vragenlijst in om aan te geven welke formulering hun voorkeur heeft.
Dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApoPharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LA61-0218

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Deferipron DR tabletten 1000 mg (Lage dosering)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren