Bezpieczeństwo i akceptacja tabletek deferypronu o opóźnionym uwalnianiu u pacjentów z ogólnoustrojowym przeciążeniem żelazem (TWICE)
17 czerwca 2021 zaktualizowane przez: ApoPharma
Bezpieczeństwo, tolerancja i akceptowalność dawkowania dwa razy dziennie tabletek deferypronu o opóźnionym uwalnianiu (DR) u pacjentów z ogólnoustrojowym przeciążeniem żelazem.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
W badaniu tym ocenia się bezpieczeństwo, tolerancję i akceptację dawkowania deferypronu w postaci tabletek o opóźnionym uwalnianiu (DR) dwa razy dziennie u pacjentów z ogólnoustrojowym przeciążeniem żelazem, którzy obecnie przyjmują tabletki deferypronu o natychmiastowym uwalnianiu (Ferriprox) trzy razy dziennie.
Dawki Ferriproxu wahają się od 75 miligramów na kilogram masy ciała (mg/kg) na dobę do 100 mg/kg na dobę.
Połowa pacjentów biorących udział w badaniu będzie przyjmować dawkę bliższą dolnej granicy zakresu, a połowa będzie przyjmować dawkę bliższą górnej granicy.
Obie grupy zostaną zamienione na jeden miesiąc na tabletki deferypronu DR w mniej więcej takiej samej całkowitej dawce dobowej, jaką przyjmowały Ferriprox.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Grecja, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Włochy, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat.
- Rozpoznanie zespołu talasemii, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej lub innego zaburzenia wymagającego regularnego schematu transfuzji krwinek czerwonych.
- W stałym schemacie (≥3 miesiące) tabletek Ferriprox w leczeniu ogólnoustrojowego obciążenia żelazem.
- Bezwzględna liczba neutrofili ≥1,5 x 10^9/l podczas badania przesiewowego.
- Zapis co najmniej 12 zmierzonych poziomów aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST).
Kryteria wyłączenia:
- Przyjmowanie jakiegokolwiek chelatora żelaza innego niż Ferriprox (tj. terapia skojarzona) w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowanie jego przyjmowania w dowolnym momencie w okresie badania.
- Wartość ALT i/lub AST > 5-krotność górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego
- Aktywny przypadek wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C podczas badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka
Pacjenci z tej grupy otrzymają całkowitą dzienną dawkę deferypronu w tabletkach DR, która jest bliższa 75 mg/kg mc./dobę.
Całkowita dawka zostanie podzielona na dwie równe części, pobrane w odstępie około 12 godzin.
|
Tabletki Deferiprone DR 1000 mg
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka
Pacjenci z tej grupy otrzymają całkowitą dzienną dawkę deferypronu w tabletkach DR, która jest bliższa 100 mg/kg mc./dobę.
Całkowita dawka zostanie podzielona na dwie równe części, pobrane w odstępie około 12 godzin.
|
Tabletki Deferiprone DR 1000 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów w każdej grupie terapeutycznej, u których po podaniu dawki wystąpił wzrost poziomu enzymów wątrobowych, który uważa się za problem dotyczący bezpieczeństwa.
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Poziomy enzymów wątrobowych aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) będą oceniane w trakcie badania w celu ustalenia, czy u któregokolwiek pacjenta występuje wzrost po podaniu dawki, który uważa się za zagrożenie dla bezpieczeństwa. Kryteria uznania za zagrożenie bezpieczeństwa to spełnienie jednego z następujących warunków:
|
Dzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów w każdej grupie terapeutycznej, którzy zgłaszają występowanie zaburzeń żołądkowo-jelitowych po podaniu dawki.
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Pacjenci zostaną poproszeni o zgłaszanie podczas badania wszelkich zdarzeń dotyczących przewodu pokarmowego, takich jak nudności, wymioty, biegunka, ból brzucha i niestrawność.
|
Dzień 28
|
|
Odsetek pacjentów w każdej grupie, którzy wskazują, że wolą preparat Deferiprone DR niż preparat o natychmiastowym uwalnianiu.
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Na koniec badania pacjenci wypełnią kwestionariusz, aby wskazać, który preparat preferują.
|
Dzień 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 marca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 stycznia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 stycznia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 stycznia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 czerwca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LA61-0218
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .