Bezpečnost a přijatelnost deferipronových tablet se zpožděným uvolňováním u pacientů se systémovým přetížením železem (TWICE)
17. června 2021 aktualizováno: ApoPharma
Bezpečnost, snášenlivost a přijatelnost podávání tablet deferipronu s opožděným uvolňováním (DR) dvakrát denně u pacientů se systémovým přetížením železem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Tato studie se zabývá bezpečností, snášenlivostí a přijatelností podávání tablet deferipronu s opožděným uvolňováním (DR) dvakrát denně u pacientů se systémovým přetížením železem, kteří v současné době užívají tablety s okamžitým uvolňováním deferipronu (Ferriprox) třikrát denně.
Dávky přípravku Ferriprox se pohybují od 75 miligramů na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) za den do 100 mg/kg za den.
Polovina pacientů ve studii bude užívat dávku, která je blíže dolní hranici rozmezí, a polovina bude užívat dávku, která se blíží horní hranici.
Obě skupiny budou převedeny na jeden měsíc na tablety deferipron DR v přibližně stejné celkové denní dávce, jakou užívaly pro Ferriprox.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Itálie, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Řecko, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
- Diagnóza thalasemického syndromu, srpkovité anémie nebo jiné poruchy vyžadující pravidelný režim transfuzí červených krvinek.
- Na stabilním režimu (≥ 3 měsíce) tablet Ferriprox k léčbě systémového přetížení železem.
- Absolutní počet neutrofilů ≥1,5 x 10^9/l při screeningu.
- Záznam nejméně 12 naměřených hladin alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST).
Kritéria vyloučení:
- Příjem jakéhokoli chelátoru železa jiného než Ferriprox (tj. kombinovaná terapie) v posledních 3 měsících nebo plánování jeho užívání kdykoli během období studie.
- Hodnota ALT a/nebo AST > 5násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu
- Aktivní případ hepatitidy B nebo C při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízké dávkování
Pacienti v této skupině dostanou celkovou denní dávku tablet deferipronu DR, která se blíží 75 mg/kg/den.
Celková dávka bude rozdělena na dvě stejné části, které se užívají s odstupem asi 12 hodin.
|
Deferipron DR tablety 1000 mg
|
|
Experimentální: Vysoké dávkování
Pacienti v této skupině dostanou celkovou denní dávku tablet deferipronu DR, která se blíží 100 mg/kg/den.
Celková dávka bude rozdělena na dvě stejné části, které se užívají s odstupem asi 12 hodin.
|
Deferipron DR tablety 1000 mg
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů v každé léčebné skupině, u kterých došlo po dávce ke zvýšení hladin jaterních enzymů, které jsou považovány za bezpečnostní problém.
Časové okno: Den 28
|
Hladiny jaterních enzymů alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) budou hodnoceny v průběhu studie, aby se určilo, zda u některých pacientů došlo po dávce ke zvýšení, které je považováno za bezpečnostní problém. Kritéria pro to, aby byla považována za bezpečnostní problém, splňují jedno z následujících:
|
Den 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů v každé léčebné skupině, kteří hlásili výskyt gastrointestinálních (GI) potíží po podání dávky.
Časové okno: Den 28
|
Pacienti budou požádáni, aby během studie hlásili jakékoli příhody zažívacího traktu, jako je nauzea, zvracení, průjem, bolest břicha a dyspepsie.
|
Den 28
|
|
Procento pacientů v každé skupině, kteří uvádějí, že preferují přípravek Deferipron DR před přípravkem s okamžitým uvolňováním.
Časové okno: Den 28
|
Na konci studie pacienti vyplní dotazník, aby uvedli, jakou formulaci preferují.
|
Den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. března 2019
Primární dokončení (Aktuální)
4. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
19. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. června 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LA61-0218
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .