Säkerhet och acceptans av deferipron-tabletter med fördröjd frisättning hos patienter med systemisk järnöverbelastning (TWICE)
17 juni 2021 uppdaterad av: ApoPharma
Säkerhet, tolerabilitet och acceptans av dosering två gånger dagligen med tabletter med deferipron fördröjd frisättning (DR) hos patienter med systemisk järnöverbelastning.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie tittar på säkerheten, tolerabiliteten och acceptansen av dosering två gånger dagligen med deferipron tabletter med fördröjd frisättning (DR) hos patienter med systemisk järnöverskott som för närvarande tar deferipron tabletter med omedelbar frisättning (Ferriprox) tre gånger om dagen.
Ferriprox doser varierar från 75 milligram per kilo kroppsvikt (mg/kg) per dag till 100 mg/kg per dag.
Hälften av patienterna i studien kommer att ha en dos som ligger närmare den nedre delen av intervallet och hälften kommer att ha en dos som ligger närmare den höga delen.
Båda grupperna kommer att bytas under en månad till deferipron DR-tabletter med ungefär samma totala dagliga dos som de har tagit för Ferriprox.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Grekland, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italien, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna i åldern ≥ 18 år.
- Diagnos av talassemisyndrom, sicklecellssjukdom eller annan störning som kräver en regelbunden regim av transfusioner av röda blodkroppar.
- På en stabil regim (≥3 månader) av Ferriprox tabletter för behandling av systemisk järnöverskott.
- Absolut neutrofilantal ≥1,5 x 10^9/L vid screening.
- En registrering av minst 12 uppmätta nivåer av alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST).
Exklusions kriterier:
- Mottagande av någon annan järnkelator än Ferriprox (dvs kombinationsbehandling) under de senaste 3 månaderna, eller planerar att få den när som helst under studieperioden.
- ALAT- och/eller AST-värde > 5 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening
- Aktivt fall av hepatit B eller C vid screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Låg dos
Patienter i denna grupp kommer att få en total daglig dos av deferipron DR-tabletter som är närmare 75 mg/kg/dag.
Den totala dosen kommer att delas upp i två lika delar, som tas med cirka 12 timmars mellanrum.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
|
Experimentell: Hög dos
Patienter i denna grupp kommer att få en total daglig dos av deferipron DR-tabletter som är närmare 100 mg/kg/dag.
Den totala dosen kommer att delas upp i två lika delar, som tas med cirka 12 timmars mellanrum.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen patienter i varje behandlingsgrupp som upplever ökningar av leverenzymnivåer efter dosering som anses vara ett säkerhetsproblem.
Tidsram: Dag 28
|
Nivåer av leverenzymerna alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) kommer att bedömas under hela studien för att avgöra om några patienter har ökade doser efter dos som anses vara ett säkerhetsproblem. Kriterierna för att betraktas som ett säkerhetsproblem uppfyller ett av följande:
|
Dag 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen patienter i varje behandlingsgrupp som rapporterar förekomster av gastrointestinala (GI) besvär efter dos.
Tidsram: Dag 28
|
Patienterna kommer att uppmanas att rapportera alla händelser av gastrointestinala störningar under studien, såsom illamående, kräkningar, diarré, buksmärtor och dyspepsi.
|
Dag 28
|
|
Andelen patienter i varje grupp som indikerar att de föredrar Deferipron DR-formuleringen framför formuleringen med omedelbar frisättning.
Tidsram: Dag 28
|
I slutet av studien kommer patienter att fylla i ett frågeformulär för att ange vilken formulering de föredrar.
|
Dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 mars 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
4 december 2019
Avslutad studie (Faktisk)
19 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 januari 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2019
Första postat (Faktisk)
14 januari 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 juli 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LA61-0218
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .