Sikkerhet og aksept av deferipron-tabletter med forsinket frigjøring hos pasienter med systemisk jernoverbelastning (TWICE)
17. juni 2021 oppdatert av: ApoPharma
Sikkerhet, tolerabilitet og aksept av dosering to ganger daglig med deferipron-tabletter med forsinket frigivelse (DR) hos pasienter med systemisk jernoverskudd.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Denne studien ser på sikkerheten, toleransen og akseptabiliteten av dosering to ganger daglig med deferipron-tabletter med forsinket frigjøring (DR) hos pasienter med systemisk jernoverskudd som for tiden tar deferipron-tabletter med umiddelbar frigivelse (Ferriprox) tre ganger daglig.
Ferriprox-doser varierer fra 75 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) per dag til 100 mg/kg per dag.
Halvparten av pasientene i studien vil ha en dose som er nærmere den lave enden av området, og halvparten vil ha en dosering som er nærmere den høye enden.
Begge gruppene vil bli byttet i én måned til deferipron DR-tabletter med omtrent samme totale daglige dose som de har tatt for Ferriprox.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Hellas, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen ≥ 18 år.
- Diagnose av talassemisyndrom, sigdcellesykdom eller annen lidelse som krever et regelmessig regime med transfusjoner av røde blodlegemer.
- På et stabilt regime (≥3 måneder) med Ferriprox-tabletter for behandling av systemisk jernoverskudd.
- Absolutt nøytrofiltall ≥1,5 x 10^9/L ved screening.
- En registrering av minst 12 målte nivåer av alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
Ekskluderingskriterier:
- Mottak av andre jernkelatorer enn Ferriprox (dvs. kombinasjonsbehandling) i løpet av de siste 3 månedene, eller planlegger å motta det når som helst i løpet av studien.
- ALAT- og/eller AST-verdi > 5 ganger øvre normalgrense (ULN) ved screening
- Aktivt tilfelle av hepatitt B eller C ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lav dosering
Pasienter i denne gruppen vil få en total daglig dose av deferipron DR-tabletter som er nærmere 75 mg/kg/dag.
Den totale dosen deles i to like deler, tatt med ca. 12 timers mellomrom.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
|
Eksperimentell: Høy dosering
Pasienter i denne gruppen vil få en total daglig dose av deferipron DR-tabletter som er nærmere 100 mg/kg/dag.
Den totale dosen deles i to like deler, tatt med ca. 12 timers mellomrom.
|
Deferipron DR tabletter 1000 mg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandelen av pasienter i hver behandlingsgruppe som opplever økninger i leverenzymnivåer etter dose som anses som et sikkerhetsproblem.
Tidsramme: Dag 28
|
Nivåer av leverenzymene alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) vil bli vurdert gjennom hele studien for å avgjøre om noen pasienter har post-doseøkninger som anses å være et sikkerhetsproblem. Kriteriene for å bli ansett som et sikkerhetsproblem oppfyller ett av følgende:
|
Dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandelen av pasienter i hver behandlingsgruppe som rapporterer forekomster av gastrointestinal (GI) plager etter dose.
Tidsramme: Dag 28
|
Pasienter vil bli bedt om å rapportere alle hendelser med GI-besvær under studien, slik som kvalme, oppkast, diaré, magesmerter og dyspepsi.
|
Dag 28
|
|
Prosentandelen av pasienter i hver gruppe som indikerer at de foretrekker Deferipron DR-formuleringen fremfor formuleringen med umiddelbar frigjøring.
Tidsramme: Dag 28
|
På slutten av studien vil pasientene fylle ut et spørreskjema for å indikere hvilken formulering de foretrekker.
|
Dag 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. mars 2019
Primær fullføring (Faktiske)
4. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
19. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. januar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. januar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2021
Sist bekreftet
1. juni 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LA61-0218
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .