전신 철 과부하 환자에서 데페리프론 지연 방출 정제의 안전성 및 수용 가능성 (TWICE)
2021년 6월 17일 업데이트: ApoPharma
전신성 철 과부하가 있는 환자에서 데페리프론 지연 방출(DR) 정제를 1일 2회 투여하는 안전성, 내약성 및 허용 가능성.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 현재 데페리프론 속방정(페리프록스)을 1일 3회 복용하고 있는 전신성 철분과부하 환자를 대상으로 데페리프론 지연방출정(DR) 1일 2회 투여의 안전성, 내약성 및 수용성을 살펴보고 있습니다.
페리프록스 용량은 하루 75mg/kg에서 100mg/kg까지 다양합니다.
연구에 참여하는 환자의 절반은 범위의 하한에 가까운 용량을, 절반은 상한에 가까운 용량을 사용할 것입니다.
두 그룹 모두 Ferriprox에 대해 복용했던 것과 거의 동일한 총 일일 복용량으로 1개월 동안 데페리프론 DR 정제로 전환됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens
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Goudí, Athens, 그리스, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO), Regione Gonzole, 이탈리아, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성.
- 지중해 빈혈 증후군, 낫적혈구병 또는 정기적인 적혈구 수혈 요법이 필요한 기타 장애의 진단.
- 전신 철 과부하 치료를 위한 페리프록스 정제의 안정적인 요법(≥3개월).
- 스크리닝 시 절대 호중구 수 ≥1.5 x 10^9/L.
- 최소 12회 측정된 ALT(alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) 수준의 기록.
제외 기준:
- 지난 3개월 동안 Ferriprox 이외의 철 킬레이트제(즉, 병용 요법)를 받았거나 연구 기간 동안 언제든지 받을 계획입니다.
- ALT 및/또는 AST 값 > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 5배
- 스크리닝 시 활성 B형 또는 C형 간염 사례.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량
이 그룹의 환자는 75mg/kg/일에 가까운 데페리프론 DR 정제의 총 일일 복용량을 받게 됩니다.
총 복용량은 약 12시간 간격으로 두 개의 동일한 부분으로 나누어집니다.
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데페리프론 DR 정제 1000 mg
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실험적: 고용량
이 그룹의 환자는 100mg/kg/일에 가까운 데페리프론 DR 정제의 총 일일 복용량을 받게 됩니다.
총 복용량은 약 12시간 간격으로 두 개의 동일한 부분으로 나누어집니다.
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데페리프론 DR 정제 1000 mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 문제로 간주되는 간 효소 수치의 투여 후 증가를 경험한 각 치료 그룹의 환자 비율.
기간: 28일
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간 효소 ALT(alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) 수치를 연구 전반에 걸쳐 평가하여 어떤 환자가 안전성 문제로 간주되는 투여 후 증가를 보이는지 결정합니다. 안전 문제로 간주되는 기준은 다음 중 하나를 충족합니다.
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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위장관(GI) 고통의 투여 후 발생을 보고한 각 치료 그룹 내 환자의 백분율.
기간: 28일
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환자는 연구 기간 동안 메스꺼움, 구토, 설사, 복통 및 소화불량과 같은 GI 고통 사건을 보고하도록 요청받을 것입니다.
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28일
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속방형 제제보다 데페리프론 DR 제제를 선호한다고 나타내는 각 그룹의 환자 비율.
기간: 28일
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연구가 끝날 때 환자는 설문지를 작성하여 선호하는 제제를 표시합니다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 6일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 4일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
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