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Sicherheit und Akzeptanz von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Freisetzung bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung (TWICE)

17. Juni 2021 aktualisiert von: ApoPharma
Sicherheit, Verträglichkeit und Akzeptanz der zweimal täglichen Gabe von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Freisetzung (DR) bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Akzeptanz einer zweimal täglichen Gabe von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Wirkstofffreisetzung (DR) bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung, die derzeit dreimal täglich Deferipron-Tabletten mit sofortiger Wirkstofffreisetzung (Ferriprox) einnehmen. Ferriprox-Dosen reichen von 75 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) pro Tag bis 100 mg/kg pro Tag. Die Hälfte der Patienten in der Studie wird eine Dosierung erhalten, die näher am unteren Ende des Bereichs liegt, und die Hälfte wird eine Dosierung erhalten, die näher am oberen Ende liegt. Beide Gruppen werden für einen Monat auf Deferipron DR-Tabletten mit ungefähr der gleichen täglichen Gesamtdosis umgestellt, die sie für Ferriprox eingenommen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
    • Athens
      • Goudí, Athens, Griechenland, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Italien
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italien, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 18 Jahren.
  2. Diagnose des Thalassämie-Syndroms, der Sichelzellenanämie oder einer anderen Störung, die eine regelmäßige Transfusion von roten Blutkörperchen erfordert.
  3. Bei einem stabilen Behandlungsschema (≥ 3 Monate) mit Ferriprox-Tabletten zur Behandlung einer systemischen Eisenüberladung.
  4. Absolute Neutrophilenzahl ≥1,5 x 10^9/L beim Screening.
  5. Eine Aufzeichnung von mindestens 12 gemessenen Alaninaminotransferase (ALT)- und Aspartataminotransferase (AST)-Spiegeln.

Ausschlusskriterien:

  1. Erhalt eines anderen Eisenchelators als Ferriprox (d. h. Kombinationstherapie) in den letzten 3 Monaten oder Planung, ihn zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Studienzeitraums zu erhalten.
  2. ALT- und/oder AST-Wert > 5-mal die obere Normgrenze (ULN) beim Screening
  3. Aktiver Fall von Hepatitis B oder C beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrige Dosierung
Patienten in dieser Gruppe erhalten eine tägliche Gesamtdosis von Deferipron DR-Tabletten, die näher an 75 mg/kg/Tag liegt. Die Gesamtdosis wird in zwei gleiche Teile aufgeteilt, die im Abstand von etwa 12 Stunden eingenommen werden.
Arzneimittel: Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Niedrige Dosierung)
Deferipron DR Tabletten 1000 mg
Experimental: Hohe Dosierung
Patienten in dieser Gruppe erhalten eine tägliche Gesamtdosis von Deferipron DR-Tabletten, die näher an 100 mg/kg/Tag liegt. Die Gesamtdosis wird in zwei gleiche Teile aufgeteilt, die im Abstand von etwa 12 Stunden eingenommen werden.
Arzneimittel: Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Hochdosiert)
Deferipron DR Tabletten 1000 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der prozentuale Anteil der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, bei denen nach der Einnahme Anstiege der Leberenzymwerte auftreten, die als Sicherheitsbedenken betrachtet werden.
Zeitfenster: Tag 28

Die Spiegel der Leberenzyme Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) werden während der gesamten Studie bewertet, um festzustellen, ob bei Patienten nach der Dosiserhöhung ein Sicherheitsrisiko besteht. Die Kriterien für die Einstufung als Sicherheitsbedenken erfüllen eines der folgenden Kriterien:

  • Für einen Patienten, dessen Wert zu Studienbeginn im normalen Bereich lag, ist das Kriterium das Erreichen eines Werts, der dem 5-fachen der oberen Normgrenze (ULN) entspricht.
  • Für einen Patienten, dessen Wert zu Studienbeginn über dem ULN lag, ist das Kriterium entweder das 5-fache des Ausgangswertes oder das 10-fache des ULN
Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, die über das Auftreten von gastrointestinalen (GI) Beschwerden nach der Einnahme berichten.
Zeitfenster: Tag 28
Die Patienten werden gebeten, während der Studie alle gastrointestinalen Beschwerden wie Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Bauchschmerzen und Dyspepsie zu melden.
Tag 28
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Gruppe, die angeben, dass sie die Deferiprone DR-Formulierung gegenüber der Formulierung mit sofortiger Wirkstofffreisetzung bevorzugen.
Zeitfenster: Tag 28
Am Ende der Studie füllen die Patienten einen Fragebogen aus, um anzugeben, welche Formulierung sie bevorzugen.
Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LA61-0218

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Niedrige Dosierung)

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