全身性铁过载患者使用去铁酮缓释片的安全性和可接受性 (TWICE)
2021年6月17日 更新者：ApoPharma
全身性铁过载患者每天服用两次去铁酮延迟释放 (DR) 片剂的安全性、耐受性和可接受性。
研究概览
详细说明
这项研究正在研究每天两次服用去铁酮延迟释放 (DR) 片剂的安全性、耐受性和可接受性，用于目前每天服用 3 次去铁酮速释片 (Ferriprox) 的全身性铁超载患者。
Ferriprox 剂量范围从每天每公斤体重 (mg/kg) 75 毫克到每天 100 毫克/公斤。
研究中一半的患者将接受更接近范围低端的剂量，一半将接受更接近高端的剂量。
两组将在一个月内换用去铁酮 DR 片剂，其每日总剂量与他们服用 Ferriprox 的剂量大致相同。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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Athens
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Goudí、Athens、希腊、11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO)、Regione Gonzole、意大利、10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York、New York、美国、10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 18 岁的男性或女性。
- 地中海贫血综合征、镰状细胞病或其他需要定期输注红细胞的疾病的诊断。
- 使用 Ferriprox 片剂的稳定方案（≥ 3 个月）治疗全身性铁过载。
- 筛选时中性粒细胞绝对计数≥1.5 x 10^9/L。
- 记录至少 12 次测量的丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平。
排除标准：
- 在过去 3 个月内收到除 Ferriprox 以外的任何铁螯合剂（即联合治疗），或计划在研究期间的任何时间接受它。
- 筛选时 ALT 和/或 AST 值 > 正常值上限 (ULN) 的 5 倍
- 筛选时乙型或丙型肝炎的活跃病例。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：低剂量
该组中的患者将接受接近 75 mg/kg/天的去铁酮 DR 片剂的每日总剂量。
总剂量将分成两个相等的部分，间隔约 12 小时服用。
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去铁酮 DR 片剂 1000 毫克
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实验性的：高剂量
该组中的患者将接受接近 100 mg/kg/天的去铁酮 DR 片剂的每日总剂量。
总剂量将分成两个相等的部分，间隔约 12 小时服用。
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去铁酮 DR 片剂 1000 毫克
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每个治疗组中经历剂量后肝酶水平升高的患者百分比被认为是安全问题。
大体时间：第28天
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将在整个研究过程中评估肝酶丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 的水平，以确定是否有任何患者出现被认为是安全问题的给药后增加。 被视为安全问题的标准满足以下条件之一：
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第28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每个治疗组中报告发生胃肠道 (GI) 不适的给药后患者的百分比。
大体时间：第28天
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患者将被要求报告研究期间任何胃肠道不适事件，例如恶心、呕吐、腹泻、腹痛和消化不良。
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第28天
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每组中表示他们更喜欢去铁酮 DR 制剂而不是速释制剂的患者百分比。
大体时间：第28天
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在研究结束时，患者将完成一份问卷，以表明他们更喜欢哪种配方。
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第28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月6日
初级完成 (实际的)
2019年12月4日
研究完成 (实际的)
2019年12月19日
研究注册日期
首次提交
2019年1月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月11日
首次发布 (实际的)
2019年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月17日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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