Seguridad y aceptabilidad de las tabletas de liberación retardada de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro (TWICE)
17 de junio de 2021 actualizado por: ApoPharma
Seguridad, tolerabilidad y aceptabilidad de la dosificación dos veces al día con tabletas de liberación retardada (DR) de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Este estudio analiza la seguridad, la tolerabilidad y la aceptabilidad de la dosificación dos veces al día con tabletas de liberación retardada (DR) de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro que actualmente están tomando tabletas de liberación inmediata de deferiprona (Ferriprox) tres veces al día.
Las dosis de Ferriprox varían de 75 miligramos por kilogramo de peso corporal (mg/kg) por día a 100 mg/kg por día.
La mitad de los pacientes en el estudio recibirán una dosis más cercana al extremo inferior del rango, y la otra mitad recibirá una dosis más cercana al extremo superior.
Ambos grupos cambiarán durante un mes a tabletas de deferiprona DR a aproximadamente la misma dosis diaria total que han estado tomando para Ferriprox.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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Athens
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Goudí, Athens, Grecia, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de ≥ 18 años.
- Diagnóstico de síndrome de talasemia, enfermedad de células falciformes u otro trastorno que requiera un régimen regular de transfusiones de glóbulos rojos.
- Con un régimen estable (≥3 meses) de tabletas de Ferriprox para el tratamiento de la sobrecarga de hierro sistémica.
- Recuento absoluto de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L en la selección.
- Un registro de al menos 12 niveles medidos de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST).
Criterio de exclusión:
- Recibir cualquier quelante de hierro que no sea Ferriprox (es decir, terapia combinada) en los últimos 3 meses, o planear recibirlo en cualquier momento durante el período del estudio.
- Valor de ALT y/o AST > 5 veces el límite superior normal (LSN) en la selección
- Caso activo de hepatitis B o C en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosificación baja
Los pacientes de este grupo recibirán una dosis diaria total de comprimidos de deferiprona DR más cercana a los 75 mg/kg/día.
La dosis total se dividirá en dos partes iguales, tomadas con unas 12 horas de diferencia.
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Deferiprona DR tabletas 1000 mg
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Experimental: Alta dosificación
Los pacientes de este grupo recibirán una dosis diaria total de comprimidos de deferiprona DR más cercana a 100 mg/kg/día.
La dosis total se dividirá en dos partes iguales, tomadas con unas 12 horas de diferencia.
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Deferiprona DR tabletas 1000 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El porcentaje de pacientes en cada grupo de tratamiento que experimenta aumentos posteriores a la dosis en los niveles de enzimas hepáticas que se consideran un problema de seguridad.
Periodo de tiempo: Día 28
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Los niveles de las enzimas hepáticas alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) se evaluarán a lo largo del estudio para determinar si algún paciente presenta aumentos posteriores a la dosis que se consideren un problema de seguridad. Los criterios para ser considerado un problema de seguridad son cumplir con uno de los siguientes:
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Día 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El porcentaje de pacientes en cada grupo de tratamiento que informan casos de malestar gastrointestinal (GI) posteriores a la dosis.
Periodo de tiempo: Día 28
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Se les pedirá a los pacientes que informen cualquier evento de malestar gastrointestinal durante el estudio, como náuseas, vómitos, diarrea, dolor abdominal y dispepsia.
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Día 28
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El porcentaje de pacientes en cada grupo que indican que prefieren la formulación de deferiprona DR sobre la formulación de liberación inmediata.
Periodo de tiempo: Día 28
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Al final del estudio, los pacientes completarán un cuestionario para indicar qué formulación prefieren.
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Día 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
4 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
19 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
14 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LA61-0218
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .