Deferiprone-viivästyneesti vapauttavien tablettien turvallisuus ja hyväksyttävyys potilailla, joilla on systeeminen raudan ylikuormitus (TWICE)
torstai 17. kesäkuuta 2021 päivittänyt: ApoPharma
Deferipronin viivästyneen vapautumisen (DR) tablettien kahdesti vuorokaudessa antamisen turvallisuus, siedettävyys ja hyväksyttävyys potilailla, joilla on systeeminen raudan ylikuormitus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan deferipronin viivästyneen vapautumisen (DR) tablettien kahdesti vuorokaudessa antamisen turvallisuutta, siedettävyyttä ja hyväksyttävyyttä potilailla, joilla on systeeminen raudan ylikuormitus ja jotka tällä hetkellä ottavat deferipronia välittömästi vapauttavia tabletteja (Ferriprox) kolme kertaa päivässä.
Ferriprox-annokset vaihtelevat 75 milligrammasta painokiloa (mg/kg) kohti vuorokaudessa 100 mg/kg:aan päivässä.
Puolet tutkimuksessa olevista potilaista saa annosta, joka on lähempänä alueen alhaista päätä, ja puolet annosta, joka on lähempänä huippua.
Molemmat ryhmät siirtyvät kuukaudeksi käyttämään deferiproni DR -tabletteja suunnilleen samalla kokonaispäiväannoksella, jota he ovat ottaneet Ferriproxia varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Kreikka, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥ 18 vuotta.
- Talassemiaoireyhtymän, sirppisolusairauden tai muun häiriön diagnosointi, joka vaatii säännöllistä punasolujen siirtoa.
- Vakaalla hoito-ohjelmalla (≥ 3 kuukautta) Ferriprox-tabletteja systeemisen raudan ylikuormituksen hoitoon.
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,5 x 10^9/l seulonnassa.
- Tietue vähintään 12 mitatusta alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasosta.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun rautakelaattorin kuin Ferriproxin (eli yhdistelmähoidon) saaminen viimeisen kolmen kuukauden aikana tai aiot saada niitä milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- ALT- ja/tai AST-arvo > 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Aktiivinen B- tai C-hepatiittitapaus seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
Tämän ryhmän potilaat saavat deferiproni DR -tablettien päivittäisen kokonaisannoksen, joka on lähempänä 75 mg/kg/vrk.
Kokonaisannos jaetaan kahteen yhtä suureen osaan noin 12 tunnin välein.
|
Deferiprone DR -tabletit 1000 mg
|
|
Kokeellinen: Suuri annos
Tämän ryhmän potilaat saavat deferiproni DR -tablettien päivittäisen kokonaisannoksen, joka on lähempänä 100 mg/kg/vrk.
Kokonaisannos jaetaan kahteen yhtä suureen osaan noin 12 tunnin välein.
|
Deferiprone DR -tabletit 1000 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus kussakin hoitoryhmässä, jotka kokevat turvallisuusriskinä pidetyn maksaentsyymitason nousun annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Maksaentsyymien alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasoja arvioidaan koko tutkimuksen ajan sen määrittämiseksi, onko potilailla annoksen jälkeisiä lisäyksiä, joita pidetään turvallisuusriskinä. Kriteerit, joiden perusteella katsotaan turvallisuusongelmaksi, täyttävät yhden seuraavista:
|
Päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus kussakin hoitoryhmässä, jotka raportoivat annoksen jälkeisistä maha-suolikanavan (GI) vaivoista.
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Potilaita pyydetään raportoimaan kaikista tutkimuksen aikana ilmenneistä GI-häiriötapahtumista, kuten pahoinvointia, oksentelua, ripulia, vatsakipua ja dyspepsiaa.
|
Päivä 28
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus kussakin ryhmässä, jotka ilmoittavat pitävänsä parempana Deferiprone DR -formulaatiota välittömästi vapautuvan formulaation sijaan.
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Tutkimuksen lopussa potilaat täyttävät kyselylomakkeen osoittaakseen, mitä formulaatiota he pitävät.
|
Päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA61-0218
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .