A Deferiprone késleltetett felszabadulású tabletták biztonságossága és elfogadhatósága szisztémás vastúlterhelésben szenvedő betegeknél (TWICE)
2021. június 17. frissítette: ApoPharma
A deferipron késleltetett hatóanyag-leadású (DR) tabletta napi kétszeri adagolásának biztonságossága, tolerálhatósága és elfogadhatósága szisztémás vastúlterhelésben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Részletes leírás
Ez a tanulmány a deferipron késleltetett felszabadulású (DR) tabletta napi kétszeri adagolásának biztonságosságát, tolerálhatóságát és elfogadhatóságát vizsgálja olyan szisztémás vastúlterhelésben szenvedő betegeknél, akik jelenleg naponta háromszor szednek deferipron azonnali hatóanyag-leadású tablettát (Ferriprox).
A Ferriprox dózisa napi 75 milligramm/testtömeg-kilogramm (mg/kg) és napi 100 mg/kg között van.
A vizsgálatban részt vevő betegek fele olyan adagot kap, amely közelebb van a tartomány alsó határához, fele pedig a felső határhoz közelebb eső adagot.
Mindkét csoportot egy hónapra átállítják a deferiprone DR tablettákra, körülbelül ugyanazzal a teljes napi adaggal, mint amit a Ferriprox esetében szedtek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
-
-
-
-
Athens
-
Goudí, Athens, Görögország, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
-
-
-
-
Regione Gonzole
-
Orbassano (TO), Regione Gonzole, Olaszország, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő 18 évesnél idősebb.
- Thalassemia-szindróma, sarlósejtes betegség vagy más olyan rendellenesség diagnosztizálása, amely rendszeres vörösvérsejt-transzfúziót igényel.
- Stabil (≥3 hónapos) Ferriprox tabletta szedése a szisztémás vastúlterhelés kezelésére.
- Abszolút neutrofilszám ≥1,5 x 10^9/L a szűréskor.
- Legalább 12 mért alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen, a Ferriproxon kívüli vaskelátképző (vagyis kombinált terápia) vétele az elmúlt 3 hónapban, vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor azt tervezi, hogy kapni fog.
- ALT és/vagy AST érték > a normál felső határ (ULN) 5-szöröse a szűréskor
- Aktív hepatitis B vagy C eset a szűréskor.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Alacsony adagolás
Az ebbe a csoportba tartozó betegek a deferiprone DR tabletták teljes napi adagját a napi 75 mg/ttkg-hoz közelítik.
A teljes adagot két egyenlő részre osztják, körülbelül 12 órás különbséggel.
|
Deferiprone DR tabletta 1000 mg
|
|
Kísérleti: Magas dózisú
Az ebbe a csoportba tartozó betegek a deferiprone DR tabletták teljes napi adagját a napi 100 mg/ttkg-hoz közelítik.
A teljes adagot két egyenlő részre osztják, körülbelül 12 órás különbséggel.
|
Deferiprone DR tabletta 1000 mg
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek százalékos aránya az egyes kezelési csoportokban, akiknél az adagolás utáni májenzimszintek biztonsági aggálynak minősülnek.
Időkeret: 28. nap
|
A májenzimek, az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintjét a vizsgálat során értékelni fogják, hogy megállapítsák, van-e olyan betegnél, akinél előfordult-e olyan, az adagolás utáni növekedés, amely biztonsági aggálynak tekinthető. A biztonsági aggodalomra okot adó kritériumok megfelelnek a következők egyikének:
|
28. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek százalékos aránya az egyes kezelési csoportokban, akik beadás után gasztrointesztinális (GI) szorongásról számoltak be.
Időkeret: 28. nap
|
A betegeket felkérik, hogy jelentsenek minden olyan GI-zavart, mint a hányinger, hányás, hasmenés, hasi fájdalom és dyspepsia.
|
28. nap
|
|
Azon betegek százalékos aránya az egyes csoportokban, akik jelezték, hogy előnyben részesítik a Deferiprone DR készítményt az azonnali felszabadulású készítménynél.
Időkeret: 28. nap
|
A vizsgálat végén a betegek egy kérdőívet töltenek ki, hogy jelezzék, melyik készítményt részesítik előnyben.
|
28. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. március 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. december 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. december 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. január 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 11.
Első közzététel (Tényleges)
2019. január 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. július 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 17.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LA61-0218
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .