筋萎縮性側索硬化症におけるアリモクロモール - 非盲検延長試験
2023年8月22日 更新者：ZevraDenmark
ORARIALS-01試験を完了した筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるアリモクロモールの長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検非無作為延長試験
ORARIALS-01 試験を完了した筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の被験者におけるアリモクロモールの長期的な安全性と有効性を評価するための多施設非無作為化非盲検試験。
調査の概要
詳細な説明
非盲検試験の計画期間は152週間であったが、ORARIALS-01の結果が有効性のエンドポイントをいずれも満たさなかったため、試験は早期に終了した。
したがって、非盲検治療の実際の平均期間は約 28 週間 (範囲は約 2 ～ 71 週間) でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
120
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Providence Brain & Spine Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
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London、イギリス、WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
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Milano、イタリア、20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
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Utrecht、オランダ、3584CX
- University Medical Center Utrecht
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Umeå、スウェーデン、90737
- Umeå University Hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Montpellier、フランス、34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
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Paris、フランス、75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
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Leuven、ベルギー
- Catholic University Leuven
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Warsaw、ポーランド、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw、ポーランド、02-473
- Citi Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者は理解することができ、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、治験手順を順守する能力があり、喜んで遵守するか、または被験者が能力がない状況では、現地の規制および/または手順に従ってインフォームドコンセント/同意が提供されます
- -被験者はORARIALS-01試験を完了しました（つまり、気管切開またはPAVの代理生存エンドポイントの1つを満たしたか、76週間の無作為化治療期間を完了しました）
- -被験者は治療中にORARIALS-01を完了しました。治療中は、治験訪問の終了から2週間以内にIMPの最後の用量を服用したと定義されます（76週目またはそれ以前）
除外基準:
- -IMP（アリモクロモールまたは成分）に対する既知または疑いのあるアレルギーまたは不耐性
- -他の治験治療、高度な治療薬への曝露、またはその他の禁止されている併用薬の使用
- -授乳中または妊娠中の女性、または避妊の非常に効果的な方法を使用したくない男性または女性 外科的に無菌（両側卵管結紮、両側卵巣摘出術、または女性の子宮摘出術として定義;男性の精管切除術として定義） 4週間までの女性参加者最後の投与後および男性参加者の場合は最後の投与から3か月後まで。 閉経前の女性は、治験薬を投与する前に妊娠検査で陰性でなければなりません。
以下の医学的に重要な状態のいずれか：
- -臨床的に重要な腎疾患または肝疾患または臨床検査評価（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼの正常上限[ULN]の3倍以上、ビリルビンがULNの2倍以上、またはクレアチニンがULNの1.5倍以上）。
- -研究者の意見では、被験者を過度の危険にさらす可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化。
- ORARIALS-02への移行時に進行中で、IMPにおそらく関連していると評価された、ORARIALS-01試験からの重篤な有害事象または中等度/重度の有害事象
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アリモクロモール
アリモクロモール塩基248 mg（クエン酸アリモクロモール400 mgに相当）を1日3回
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2カプセル（アリモクロモール塩基124 mg x 2、クエン酸アリモクロモール2 x 200 mgに相当）を1日3回摂取
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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非盲検治療期間中に治療中に発現した有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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有害事象（AE）データは、早期終了までの試験期間を通じて収集されました。 平均曝露期間は 198.7 日 (約 28 週間、標準偏差 99.57) でした。 日々;最短 16 日、最長 494 日）。 58 人の参加者 (48.3%) は 6 か月未満で曝露されました。 55 人の参加者 (45.8%) は 6 か月から 12 か月未満の間暴露されました。参加者 7 名 (5.8%) は 12 か月から 18 か月未満で曝露されました。 76週間治療を受けなかった参加者はいなかった。 治療中の TEAE を有する参加者が報告されます。 治療中の TEAE は、IMP の最初の投与から、前回の IMP 投与から 14 日までの期間として定義される治療期間中の TEAE です（期間が 14 日を超える一時的な IMP 中断の前、または最後の投与の前のいずれか）。裁判の終了）。 参加者には、中断間隔で区切られた複数の治療期間がある場合があります。 |
ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 血液学 (1)
時間枠：76週目
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標準的な血液学パラメータ。
好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球の白血球分画数、および血小板数。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 血液学 (2)
時間枠：76週目
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標準的な血液学パラメータ。
白血球の割合は好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、好中球について測定されました。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 赤血球
時間枠：76週目
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標準的な血液学パラメータ。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - ヘマトクリット
時間枠：76週目
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標準的な血液学パラメータ。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - ヘモグロビン
時間枠：76週目
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標準的な血液学パラメータ。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 臨床化学 (1)
時間枠：76週目
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標準的な臨床化学パラメータ。
アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、クレアチンキナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、および乳酸デヒドロゲナーゼ。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 臨床化学 (2)
時間枠：76週目
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標準的な臨床化学パラメータ。
カルシウム、カルシウム補正、コレステロール、ブドウ糖、HDLコレステロール、LDLコレステロール、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、尿素窒素。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - 臨床化学 (3)
時間枠：76週目
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標準的な臨床化学パラメータ。
ビリルビン、クレアチニン、直接ビリルビン、間接ビリルビン。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - アルブミンとタンパク質
時間枠：76週目
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標準的な臨床化学パラメータ。
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76週目
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臨床安全性臨床検査における平均値とベースラインからの変化 - シスタチン C
時間枠：76週目
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標準的な臨床化学パラメータ。
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76週目
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バイタルサインの平均とベースラインからの変化 - 血圧
時間枠：76週目
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標準的なバイタルサイン。
収縮期血圧と拡張期血圧。
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76週目
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バイタルサイン - 脈拍数の平均値とベースラインからの変化
時間枠：76週目
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標準的なバイタルサイン測定。
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76週目
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バイタルサイン - 呼吸数の平均値とベースラインからの変化
時間枠：76週目
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標準的なバイタルサイン測定。
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76週目
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バイタルサインの平均値とベースラインからの変化 - 体温
時間枠：76週目
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標準的なバイタルサイン測定。
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76週目
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非盲検治療期間中の臨床安全検査およびバイタルサインにおいて臨床的に重大な異常を示す可能性のある参加者の数
時間枠：ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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臨床安全性検査室のデータとバイタルサインは、早期終了までの試験期間を通じて収集されました。
平均曝露期間は 198.7 日 (約 28 週間、標準偏差 99.57) でした。
日々;最短 16 日、最長 494 日）。
58 人の参加者 (48.3%) は 6 か月未満で曝露されました。 55 人の参加者 (45.8%) は 6 か月から 12 か月未満の間暴露されました。参加者 7 名 (5.8%) は 12 か月から 18 か月未満で曝露されました。
76週間治療を受けなかった患者はいなかった。
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ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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非盲検治療期間にわたるコロンビア自殺重症度評価スケール (C-SSRS)
時間枠：ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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C-SSRS は、資格のある調査員または代表者による面接として行われる一連の単純で平易な質問を通じて、自殺行動と自殺念慮の両方を評価する詳細な質問票です。
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ORARIALS-02 の 1 日目から早期終了まで、平均約 28 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS 機能評価スケールの変更 - 改訂版 (ALSFRS-R) ベースラインから 76 週目まで
時間枠：76週目
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ALSFRS-R は、12 の機能的活動 (「発話」、「唾液分泌」、「嚥下」、「手書き」、「食べ物を切る、道具を扱う」、「服装と衛生」、「寝返りと寝具の調整」、「歩行」、「呼吸困難」、「起座呼吸」、「呼吸不全」）。
各アクティビティは 5 段階評価 (0 [能力なし] から 4 [正常]) で評価され、ALSFRS-R スコアの最大値は 48 になります。
スコアが低いほど、能力と独立性が低くなります。
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76週目
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ベースラインから76週目までの予測低速肺活量（SVC）の割合（%）の変化（ORARIALS-01試験で生存エンドポイントを満たさなかった対象）
時間枠：76週間
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低速肺活量（SVC）は、できるだけゆっくりと最大限に吐き出した後、完全に吸い込んだ状態から吐き出すことができる量を測定します。 予測 SVC は、欧州石炭鉄鋼共同体 (ECCS) の参照式に従って導出されました。
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76週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Michael Benatar, MD PhD、University of Miami
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月19日
一次修了 (実際)
2021年7月2日
研究の完了 (実際)
2021年7月2日
試験登録日
最初に提出
2019年2月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月8日
最初の投稿 (実際)
2019年2月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月22日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。