Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arimoclomol u amyotropní laterální sklerózy – otevřená prodlužovací studie

22. srpna 2023 aktualizováno: ZevraDenmark

Otevřená, nerandomizovaná rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti arimoklomolu u pacientů s amyotropní laterální sklerózou, kteří dokončili studii ORARIALS-01

Multicentrická, nerandomizovaná, otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti arimoklomolu u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), kteří dokončili studii ORARIALS-01.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plánovaná délka otevřené studie byla 152 týdnů, ale studie byla předčasně ukončena v důsledku výsledků ORARIALS-01, které nesplňovaly žádný z jejích koncových bodů účinnosti. Skutečná průměrná délka otevřené léčby proto byla přibližně 28 týdnů (rozmezí přibližně 2 až 71 týdnů).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Catholic University Leuven
  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polsko, 02-473
        • Citi Clinic
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Švédsko
      • Umeå, Švédsko, 90737
        • Umea University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je schopen porozumět a je ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a je schopen a ochoten dodržovat zkušební postupy, nebo v případě, že subjekt je nekompetentní, je poskytnut informovaný souhlas/souhlas v souladu s místními předpisy a/nebo postupy
  • Subjekt dokončil studii ORARIALS-01 (tj. splnil jeden z koncových bodů náhradního přežití tracheostomie nebo PAV nebo dokončil 76týdenní randomizované léčebné období)
  • Subjekt dokončil ORARIALS-01 během léčby, kde léčba je definována jako užití poslední dávky IMP během 2 týdnů od návštěvy na konci studie (ať už v týdnu 76 nebo dříve)

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní alergie nebo intolerance na IMP (arimoclomol nebo jeho složky)
  • Vystavení jakékoli jiné hodnocené léčbě, léčivému přípravku pro moderní terapii nebo užívání jakýchkoli jiných zakázaných souběžných léků
  • Ženy, které kojí nebo jsou těhotné, nebo muži nebo ženy, kteří nechtějí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, pokud není chirurgicky sterilní (definovaná jako bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie pro ženy; vasektomie pro muže) pro ženy do 4 týdnů po poslední dávce a pro mužské účastníky do 3 měsíců po poslední dávce. Ženy před menopauzou musí mít negativní těhotenský test před podáním zkušebního léku.

  • Kterákoli z následujících lékařsky významných stavů:

    1. Klinicky významné onemocnění ledvin nebo jater NEBO klinické laboratorní vyšetření (výsledky ≥ 3násobek horní hranice normy [ULN] pro aspartátaminotransferázu a/nebo alaninaminotransferázu, bilirubin ≥ 2násobek ULN nebo kreatinin ≥ 1,5násobek ULN).
    2. Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, který by podle názoru zkoušejícího vystavil subjekt nepřiměřenému riziku.
  • Jakákoli závažná nežádoucí příhoda nebo středně těžká/závažná nežádoucí příhoda ze studie ORARIALS-01, která probíhá v době přechodu na ORARIALS-02 a je hodnocena jako pravděpodobně související s IMP

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Arimoclomol
248 mg arimoklomolové báze (odpovídá 400 mg arimoklomol citrátu) 3krát denně
Lék: Arimoclomol
2 tobolky (2 x 124 mg arimoklomolové báze; ekvivalentní 2 x 200 mg arimoklomol citrátu) užívané 3krát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během otevřeného léčebného období
Časové okno: Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů

Údaje o nežádoucích účincích (AE) byly shromažďovány v průběhu studie až do předčasného ukončení. Průměrná délka expozice byla 198,7 dne (přibližně 28 týdnů; směrodatná odchylka 99,57 dny; minimálně 16 dní, maximálně 494 dní). 58 účastníků (48,3 %) bylo exponováno méně než 6 měsíců; 55 účastníků (45,8 %) bylo vystaveno 6 až méně než 12 měsícům; 7 účastníků (5,8 %) bylo vystaveno 12 až méně než 18 měsícům. Žádný účastník nebyl léčen po dobu 76 týdnů.

Jsou hlášeni účastníci s TEAE v průběhu léčby. TEAE při léčbě je jakákoli TEAE v období léčby definované jako doba od první dávky IMP do 14 dnů od posledního předchozího podání IMP (buď před dočasným přerušením IMP s trváním >14 dnů nebo poslední dávkou v konec soudu). Účastník může mít několik léčebných období oddělených intervaly přerušení.
Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti – hematologie (1)
Časové okno: 76. týden
Standardní hematologické parametry. Diferenciální počet bílých krvinek pro bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty a neutrofily a počet krevních destiček.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti – hematologie (2)
Časové okno: 76. týden
Standardní hematologické parametry. Procento leukocytů bylo stanoveno pro bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty a neutrofily
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti – erytrocyty
Časové okno: 76. týden
Standardní hematologický parametr.
76. týden
Průměr a změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické bezpečnosti - Hematokrit
Časové okno: 76. týden
Standardní hematologický parametr.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti - Hemoglobin
Časové okno: 76. týden
Standardní hematologický parametr.
76. týden
Průměr a změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické bezpečnosti – klinická chemie (1)
Časové okno: 76. týden
Standardní parametry klinické chemie. Alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, gamaglutamyltransferáza a laktátdehydrogenáza.
76. týden
Průměr a změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické bezpečnosti – klinická chemie (2)
Časové okno: 76. týden
Standardní parametry klinické chemie. Vápník, vápník korigovaný, cholesterol, glukóza, HDL cholesterol, LDL cholesterol, draslík, sodík, triglyceridy a močovinový dusík.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti – klinická chemie (3)
Časové okno: 76. týden
Standardní parametry klinické chemie. Bilirubin, kreatinin, přímý bilirubin a nepřímý bilirubin.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti – albumin a protein
Časové okno: 76. týden
Standardní parametry klinické chemie.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty v laboratorních testech klinické bezpečnosti - Cystatin C
Časové okno: 76. týden
Standardní parametr klinické chemie.
76. týden
Průměr a změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích - krevní tlak
Časové okno: 76. týden
Standardní vitální funkce. Systolický a diastolický krevní tlak.
76. týden
Průměr a změna od základní linie ve vitálních funkcích - tepová frekvence
Časové okno: 76. týden
Standardní měření životních funkcí.
76. týden
Průměr a změna od základní hodnoty ve vitálních funkcích - Respirační frekvence
Časové okno: 76. týden
Standardní měření životních funkcí.
76. týden
Průměr a změna od základní linie ve vitálních funkcích - teplota
Časové okno: 76. týden
Standardní měření životních funkcí.
76. týden
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami v laboratorních testech klinické bezpečnosti a vitálních funkcích během otevřeného léčebného období
Časové okno: Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů
Laboratorní data klinické bezpečnosti a vitální funkce byly shromažďovány v průběhu studie až do předčasného ukončení. Průměrná délka expozice byla 198,7 dne (přibližně 28 týdnů; směrodatná odchylka 99,57 dny; minimálně 16 dní, maximálně 494 dní). 58 účastníků (48,3 %) bylo exponováno méně než 6 měsíců; 55 účastníků (45,8 %) bylo vystaveno 6 až méně než 12 měsícům; 7 účastníků (5,8 %) bylo vystaveno 12 až méně než 18 měsícům. Žádný pacient nebyl léčen po dobu 76 týdnů.
Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů
Columbia-Suicide Stupnice závažnosti (C-SSRS) během otevřeného léčebného období
Časové okno: Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů
C-SSRS je podrobný dotazník hodnotící jak sebevražedné chování, tak sebevražedné myšlenky prostřednictvím řady jednoduchých, srozumitelně formulovaných otázek podávaných jako rozhovor kvalifikovaným vyšetřovatelem nebo delegátem.
Od 1. dne v ORARIALS-02 do předčasného ukončení, v průměru přibližně 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkční hodnotící stupnice ALS – revidovaná (ALSFRS-R) z výchozího stavu na týden 76
Časové okno: 76. týden
ALSFRS-R je ordinální hodnotící stupnice používaná k určení subjektivního hodnocení subjektivních schopností a nezávislosti s 12 funkčními aktivitami („řeč“, „slinění“, „polykání“, rukopis, „krájení jídla a manipulace s náčiním“, „ oblékání a hygiena“, „obracení na lůžku a úprava ložního prádla“, „chůze“, „dušnost“, „ortopnoe“ a „respirační nedostatečnost“). Každá aktivita je hodnocena na 5bodové stupnici (od 0 [žádná schopnost] do 4 [normální]), což dává maximální skóre ALSFRS-R 48. Nižší skóre odpovídá nižší schopnosti a nezávislosti.
76. týden
Změna v procentech (%) předpokládané pomalé vitální kapacity (SVC) od výchozího stavu do týdne 76 (pro subjekty, které nesplnily koncový bod přežití ve studii ORARIALS-01)
Časové okno: 76 týdnů

Pomalá vitální kapacita (SVC) měří objem, který lze vydechnout z plného nádechu po výdechu na maximum co nejpomaleji. Předpokládaná hodnota SVC byla odvozena podle referenčních rovnic Evropského společenství uhlí a oceli (ECCS):

  • U mužů: Předpokládaná SVC = 0,061 x výška (cm) - 0,028 x věk (roky) - 4,65
  • U ženy: Předpokládaná SVC = 0,0466 x výška (cm) - 0,024 x věk (roky) - 3,28
76 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ZevraDenmark

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

2. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

2. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ORARIALS-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit