Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arimoclomol i Amyotropic Lateral Sclerosis - Open Label Extension Trial

22. august 2023 oppdatert av: ZevraDenmark

Open Label, ikke-randomisert utvidelsesforsøk for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av arimoklomol hos personer med amyotrop lateral sklerose som har fullført ORARIALS-01-forsøket

En multisenter, ikke-randomisert, åpen studie for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av Arimoclomol hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som har fullført ORARIALS-01-studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den planlagte varigheten av den åpne studien var 152 uker, men studien ble avsluttet tidlig som følge av resultatene av ORARIALS-01 som ikke oppfylte noen av effekt-endepunktene. Derfor var den faktiske gjennomsnittlige varigheten av åpen behandling ca. 28 uker (intervall ca. 2 til 71 uker).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Catholic University Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University Of Virginia Health System
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Italia
      • Milano, Italia, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Citi Clinic
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, 90737
        • Umeå University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Subjektet er i stand til å forstå og er villig til å gi skriftlig informert samtykke og er i stand til og villig til å overholde prøveprosedyrer, eller i det tilfellet at forsøkspersonen er inhabil, gis informert samtykke/samtykke i samsvar med lokale regler og/eller prosedyrer
  • Forsøkspersonen har fullført ORARIALS-01-studien (dvs. møtt et av surrogatoverlevelsesendepunktene for trakeostomi eller PAV eller har fullført den randomiserte behandlingsperioden på 76 uker)
  • Forsøksperson fullførte ORARIALS-01 under behandling, der under behandling er definert som å ha tatt siste dose IMP innen 2 uker etter avsluttet prøvebesøk (enten i uke 76 eller tidligere)

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt allergi eller intoleranse mot IMP (Arimoklomol eller bestanddeler)
  • Eksponering for annen undersøkelsesbehandling, legemiddel for avansert terapi eller bruk av andre forbudte samtidige medisiner
  • Kvinner som ammer eller er gravide, eller menn eller kvinner som ikke vil bruke en svært effektiv prevensjonsmetode hvis den ikke er kirurgisk steril (definert som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinner; vasektomi for menn) for kvinnelige deltakere inntil 4 uker etter siste dose og for mannlige deltakere inntil 3 måneder etter siste dose. Kvinner før overgangsalder må ha en negativ graviditetstest før de doseres med prøvemedisin.

  • En av følgende medisinske tilstander:

    1. Klinisk signifikant nyre- eller leversykdom ELLER klinisk laboratorievurdering (resultater ≥ 3 ganger øvre normalgrense [ULN] for aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase, bilirubin ≥ 2 ganger ULN, eller kreatinin ≥ 1,5 ganger ULN).
    2. Enhver ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som etter utrederens oppfatning vil sette forsøkspersonen i urimelig risiko.
  • Enhver alvorlig bivirkning eller moderat/alvorlig bivirkning fra ORARIALS-01-studien som pågår på tidspunktet for overgang til ORARIALS-02 og vurderes som sannsynligvis relatert til IMP

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arimoklomol
248 mg arimoklomol base (tilsvarer 400 mg arimoklomol citrat) 3 ganger daglig
Legemiddel: Arimoklomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoklomolbase; tilsvarende 2 x 200 mg arimoklomolcitrat) tatt 3 ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av den åpne behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker

Bivirkningsdata (AE) ble samlet inn gjennom hele studien frem til tidlig avslutning. Gjennomsnittlig eksponeringsvarighet var 198,7 dager (omtrent 28 uker; standardavvik 99,57 dager; minimum 16 dager, maksimalt 494 dager). 58 deltakere (48,3%) ble eksponert mindre enn 6 måneder; 55 deltakere (45,8 %) ble eksponert 6 til mindre enn 12 måneder; 7 deltakere (5,8 %) ble eksponert 12 til mindre enn 18 måneder. Ingen deltaker ble behandlet på 76 uker.

Deltakere med TEAE under behandling er rapportert. En TEAE under behandling er enhver TEAE i behandlingsperioden definert som tiden fra første dose av IMP til 14 dager siden siste foregående administrering av IMP (enten før et midlertidig IMP-avbrudd med varighet >14 dager eller siste dose kl. slutten av rettssaken). En deltaker kan ha flere behandlingsperioder atskilt med avbruddsintervaller.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - hematologi (1)
Tidsramme: Uke 76
Standard hematologiske parametere. Differansetall for hvite blodlegemer for basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler, og antall blodplater.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - hematologi (2)
Tidsramme: Uke 76
Standard hematologiske parametere. Prosentandelen av leukocytter ble bestemt for basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - erytrocytter
Tidsramme: Uke 76
Standard hematologiparameter.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - hematokrit
Tidsramme: Uke 76
Standard hematologiparameter.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - Hemoglobin
Tidsramme: Uke 76
Standard hematologiparameter.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - klinisk kjemi (1)
Tidsramme: Uke 76
Standard klinisk kjemi parametere. Alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma glutamyltransferase og laktatdehydrogenase.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - klinisk kjemi (2)
Tidsramme: Uke 76
Standard klinisk kjemi parametere. Kalsium, Kalsiumkorrigert, Kolesterol, Glukose, HDL Kolesterol, LDL Kolesterol, Kalium, Natrium, Triglyserider og Urea Nitrogen.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - klinisk kjemi (3)
Tidsramme: Uke 76
Standard klinisk kjemi parametere. Bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og indirekte bilirubin.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - Albumin og protein
Tidsramme: Uke 76
Standard klinisk kjemi parametere.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i kliniske sikkerhetslaboratorietester - Cystatin C
Tidsramme: Uke 76
Standard klinisk kjemiparameter.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i vitale tegn - blodtrykk
Tidsramme: Uke 76
Standard vitale tegn. Systolisk og diastolisk blodtrykk.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i vitale tegn - pulsfrekvens
Tidsramme: Uke 76
Standard måling av vitale tegn.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i vitale tegn - respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Uke 76
Standard måling av vitale tegn.
Uke 76
Gjennomsnitt og endring fra baseline i vitale tegn - temperatur
Tidsramme: Uke 76
Standard måling av vitale tegn.
Uke 76
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i kliniske sikkerhetslaboratorietester og vitale tegn i løpet av den åpne behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker
Kliniske sikkerhetslaboratoriedata og vitale tegn ble samlet inn gjennom hele studien frem til tidlig avslutning. Gjennomsnittlig eksponeringsvarighet var 198,7 dager (omtrent 28 uker; standardavvik 99,57 dager; minimum 16 dager, maksimalt 494 dager). 58 deltakere (48,3%) ble eksponert mindre enn 6 måneder; 55 deltakere (45,8 %) ble eksponert 6 til mindre enn 12 måneder; 7 deltakere (5,8 %) ble eksponert 12 til mindre enn 18 måneder. Ingen pasienter ble behandlet på 76 uker.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker
Columbia-Severity Rating Scale (C-SSRS) over den åpne behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker
C-SSRS er et detaljert spørreskjema som vurderer både selvmordsatferd og selvmordstanker gjennom en serie enkle spørsmål i vanlig språk administrert som et intervju av en kvalifisert etterforsker eller delegat.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig avslutning, i gjennomsnitt ca. 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ALS funksjonell vurderingsskala – revidert (ALSFRS-R) fra baseline til uke 76
Tidsramme: Uke 76
ALSFRS-R er en ordinær vurderingsskala som brukes til å bestemme individers subjektive vurdering av deres evne og uavhengighet med 12 funksjonelle aktiviteter ('tale', 'spyttspytt', 'svelge', håndskrift', 'kutte mat og håndtere redskaper', ' påkledning og hygiene', 'vending i sengen og justering av sengetøy', 'gåing', 'dyspné', 'ortopné' og 'åndedrettssvikt'). Hver aktivitet er vurdert på en 5-punkts skala (fra 0 [ingen evne] til 4 [normal]), noe som gir en maksimal ALSFRS-R-score på 48. En lavere poengsum tilsvarer en lavere evne og uavhengighet.
Uke 76
Endring i prosentandel (%) spådd sakte vitalkapasitet (SVC) fra baseline til uke 76 (for forsøkspersoner som ikke oppfylte overlevelsesendepunktet i ORARIALS-01-prøven)
Tidsramme: 76 uker

Slow vital capacity (SVC) måler volumet som kan pustes ut fra en full innånding etter utpust til et maksimum så sakte som mulig. Forutsagt SVC ble utledet i henhold til European Community of Coal and Steel (ECCS) referanseligninger:

  • Hvis mann: Anslått SVC = 0,061 x høyde (cm) - 0,028 x alder (år) - 4,65
  • Hvis kvinne: Anslått SVC = 0,0466 x høyde (cm) - 0,024 x alder (år) - 3,28
76 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ZevraDenmark

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

2. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ORARIALS-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Arimoklomol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere