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Arimoclomol bei Amyotroper Lateralsklerose – Offene Verlängerungsstudie

22. August 2023 aktualisiert von: ZevraDenmark

Offene, nicht randomisierte Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Arimoclomol bei Patienten mit amyotroper Lateralsklerose, die die Studie ORARIALS-01 abgeschlossen haben

Eine multizentrische, nicht randomisierte, offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Arimoclomol bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die die Studie OARIALS-01 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Dauer der offenen Studie betrug 152 Wochen, die Studie wurde jedoch aufgrund der Ergebnisse von ORARIALS-01, das keinen seiner Wirksamkeitsendpunkte erreichte, vorzeitig abgebrochen. Daher betrug die tatsächliche mittlere Dauer der offenen Behandlung etwa 28 Wochen (Bereich etwa 2 bis 71 Wochen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

120

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Catholic University Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Italien
      • Milano, Italien, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Citi Clinic
  • Schweden
      • Umeå, Schweden, 90737
        • Umea University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband ist in der Lage zu verstehen und ist bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, und ist in der Lage und bereit, sich an Gerichtsverfahren zu halten, oder in dem Fall, dass der Proband inkompetent ist, wird eine Einverständniserklärung/Zustimmung gemäß den örtlichen Vorschriften und/oder Verfahren erteilt
  • Der Proband hat die Studie ORARIALS-01 abgeschlossen (d. h. einen der Surrogat-Überlebensendpunkte Tracheostomie oder PAV erreicht oder die 76-wöchige randomisierte Behandlungsphase abgeschlossen)
  • Der Proband hat OARIALS-01 während der Behandlung abgeschlossen, wobei die Behandlung so definiert ist, dass er die letzte IMP-Dosis innerhalb von 2 Wochen nach dem Besuch am Ende der Studie eingenommen hat (ob in Woche 76 oder davor).

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber dem IMP (Arimoclomol oder Bestandteile)
  • Exposition gegenüber anderen Prüfbehandlungen, Arzneimitteln für neuartige Therapien oder Verwendung anderer verbotener Begleitmedikationen
  • Frauen, die stillen oder schwanger sind, oder Männer oder Frauen, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie nicht chirurgisch steril sind (definiert als bilaterale Tubenligatur, bilaterale Ovarektomie oder Hysterektomie für Frauen; Vasektomie für Männer) für weibliche Teilnehmer bis 4 Wochen nach der letzten Dosis und für männliche Teilnehmer bis 3 Monate nach der letzten Dosis. Frauen vor der Menopause müssen vor der Verabreichung der Studienmedikation einen negativen Schwangerschaftstest haben.

  • Eine der folgenden medizinisch signifikanten Bedingungen:

    1. Klinisch signifikante Nieren- oder Lebererkrankung ODER klinische Laborbeurteilung (Ergebnisse ≥ 3-mal die Obergrenze des Normalwerts [ULN] für Aspartat-Aminotransferase und/oder Alanin-Aminotransferase, Bilirubin ≥ 2-mal die ULN oder Kreatinin ≥ 1,5-mal die ULN).
    2. Jeder neue Zustand oder jede Verschlechterung eines bestehenden Zustands, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem unangemessenen Risiko aussetzen würde.
  • Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder mittelschweren/schweren unerwünschten Ereignisse aus der OARIALS-01-Studie, die zum Zeitpunkt des Übergangs zu OARIALS-02 noch laufen und als wahrscheinlich mit IMP zusammenhängend bewertet wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arimoclomol
248 mg Arimoclomol-Base (entsprechend 400 mg Arimoclomolcitrat) 3-mal täglich
Arzneimittel: Arimoclomol
2 Kapseln (2 x 124 mg Arimoclomol-Base; entsprechend 2 x 200 mg Arimoclomolcitrat) dreimal täglich eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) während des offenen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen

Daten zu unerwünschten Ereignissen (UE) wurden während der gesamten Studie bis zum vorzeitigen Abbruch gesammelt. Die durchschnittliche Expositionsdauer betrug 198,7 Tage (ungefähr 28 Wochen; Standardabweichung 99,57). Tage; mindestens 16 Tage, höchstens 494 Tage). 58 Teilnehmer (48,3 %) waren weniger als 6 Monate exponiert; 55 Teilnehmer (45,8 %) waren 6 bis weniger als 12 Monate lang exponiert; 7 Teilnehmer (5,8 %) waren 12 bis weniger als 18 Monate lang exponiert. Kein Teilnehmer wurde 76 Wochen lang behandelt.

Teilnehmer mit TEAEs während der Behandlung werden gemeldet. Ein TEAE während der Behandlung ist jedes TEAE im Behandlungszeitraum, definiert als die Zeit von der ersten IMP-Dosis bis 14 Tage nach der letzten vorangegangenen IMP-Verabreichung (entweder vor einer vorübergehenden IMP-Unterbrechung mit einer Dauer von > 14 Tagen oder vor der letzten Dosis). Ende des Prozesses). Ein Teilnehmer kann mehrere Behandlungsphasen haben, die durch Unterbrechungsintervalle getrennt sind.
Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Hämatologie (1)
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der Hämatologie. Differenzialzahl der weißen Blutkörperchen für Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile sowie Thrombozytenzahl.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Hämatologie (2)
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der Hämatologie. Der Prozentsatz der Leukozyten wurde für Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile bestimmt
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Erythrozyten
Zeitfenster: Woche 76
Standard-Hämatologieparameter.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Labortests zur klinischen Sicherheit – Hämatokrit
Zeitfenster: Woche 76
Standard-Hämatologieparameter.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Labortests zur klinischen Sicherheit – Hämoglobin
Zeitfenster: Woche 76
Standard-Hämatologieparameter.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Klinische Chemie (1)
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der klinischen Chemie. Alanin-Aminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Kreatinkinase, Gamma-Glutamyltransferase und Laktatdehydrogenase.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Klinische Chemie (2)
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der klinischen Chemie. Kalzium, korrigiertes Kalzium, Cholesterin, Glukose, HDL-Cholesterin, LDL-Cholesterin, Kalium, Natrium, Triglyceride und Harnstoffstickstoff.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Klinische Chemie (3)
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der klinischen Chemie. Bilirubin, Kreatinin, direktes Bilirubin und indirektes Bilirubin.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Albumin und Protein
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der klinischen Chemie.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Labortests zur klinischen Sicherheit – Cystatin C
Zeitfenster: Woche 76
Standardparameter der klinischen Chemie.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalfunktionen – Blutdruck
Zeitfenster: Woche 76
Standard-Vitalfunktionen. Systolischer und diastolischer Blutdruck.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalfunktionen – Pulsfrequenz
Zeitfenster: Woche 76
Standardmäßige Messung der Vitalfunktionen.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalfunktionen – Atemfrequenz
Zeitfenster: Woche 76
Standardmäßige Messung der Vitalfunktionen.
Woche 76
Mittelwert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Vitalfunktionen – Temperatur
Zeitfenster: Woche 76
Standardmäßige Messung der Vitalfunktionen.
Woche 76
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien bei Labortests zur klinischen Sicherheit und Vitalfunktionen während des offenen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen
Während der gesamten Studie bis zum vorzeitigen Abbruch wurden Labordaten zur klinischen Sicherheit und Vitalfunktionen erfasst. Die durchschnittliche Expositionsdauer betrug 198,7 Tage (ungefähr 28 Wochen; Standardabweichung 99,57). Tage; mindestens 16 Tage, höchstens 494 Tage). 58 Teilnehmer (48,3 %) waren weniger als 6 Monate exponiert; 55 Teilnehmer (45,8 %) waren 6 bis weniger als 12 Monate lang exponiert; 7 Teilnehmer (5,8 %) waren 12 bis weniger als 18 Monate lang exponiert. 76 Wochen lang wurde kein Patient behandelt.
Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) über den offenen Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen
Beim C-SSRS handelt es sich um einen detaillierten Fragebogen, der sowohl das Suizidverhalten als auch die Suizidgedanken anhand einer Reihe einfacher, verständlicher Fragen bewertet, die in Form eines Interviews von einem qualifizierten Ermittler oder Delegierten beantwortet werden.
Vom ersten Tag in ORARIALS-02 bis zum vorzeitigen Abbruch vergehen durchschnittlich etwa 28 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der ALS-Funktionsbewertungsskala – überarbeitet (ALSFRS-R) vom Ausgangswert bis Woche 76
Zeitfenster: Woche 76
Der ALSFRS-R ist eine ordinale Bewertungsskala, mit der die subjektive Einschätzung der Leistungsfähigkeit und Unabhängigkeit der Probanden anhand von 12 funktionellen Aktivitäten („Sprache“, „Speichelfluss“, „Schlucken“, Handschrift“, „Essen schneiden und mit Utensilien umgehen“, „ Anziehen und Hygiene“, „Umdrehen im Bett und Anpassen der Bettwäsche“, „Gehen“, „Dyspnoe“, „Orthopnoe“ und „Ateminsuffizienz“). Jede Aktivität wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (von 0 [keine Fähigkeit] bis 4 [normal]), was einen maximalen ALSFRS-R-Score von 48 ergibt. Eine niedrigere Punktzahl entspricht einer geringeren Leistungsfähigkeit und Unabhängigkeit.
Woche 76
Änderung des Prozentsatzes (%) der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC) vom Ausgangswert bis Woche 76 (für Probanden, die den Überlebensendpunkt in der ORARIALS-01-Studie nicht erreicht haben)
Zeitfenster: 76 Wochen

Die langsame Vitalkapazität (SVC) misst das Volumen, das bei einer vollständigen Einatmung ausgeatmet werden kann, nachdem man möglichst langsam bis zum Maximum ausgeatmet hat. Der vorhergesagte SVC wurde anhand der Referenzgleichungen der Europäischen Gemeinschaft für Kohle und Stahl (ECCS) abgeleitet:

  • Bei Männern: Voraussichtlicher SVC = 0,061 x Größe (cm) – 0,028 x Alter (Jahre) – 4,65
  • Bei Frauen: Voraussichtlicher SVC = 0,0466 x Größe (cm) – 0,024 x Alter (Jahre) – 3,28
76 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ZevraDenmark

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ORARIALS-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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