Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Arimoclomol w stwardnieniu zanikowym bocznym - otwarta próba przedłużenia etykiety

22 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: ZevraDenmark

Otwarte, nierandomizowane rozszerzenie badania w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności arymoklomolu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym, którzy ukończyli badanie ORARIALS-01

Wieloośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Arimoklomolu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), którzy ukończyli badanie ORARIALS-01.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Planowany czas trwania otwartego badania wynosił 152 tygodnie, jednak badanie zostało zakończone przedwcześnie ze względu na wyniki badania ORARALS-01, które nie osiągnęły żadnego z punktów końcowych dotyczących skuteczności. Zatem rzeczywisty średni czas trwania leczenia metodą otwartej próby wynosił około 28 tygodni (zakres od około 2 do 71 tygodni).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Catholic University Leuven
  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polska, 02-473
        • Citi Clinic
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja, 90737
        • Umea University Hospital
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest w stanie zrozumieć i jest chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody oraz jest w stanie i chętny do przestrzegania procedur próbnych lub w sytuacji, gdy uczestnik jest niekompetentny, świadoma zgoda/zgoda jest udzielana zgodnie z lokalnymi przepisami i/lub procedurami
  • Uczestnik ukończył badanie ORARIALS-01 (tj. osiągnął jeden z zastępczych punktów końcowych przeżycia tracheostomii lub PAV lub ukończył 76-tygodniowy okres leczenia z randomizacją)
  • Uczestnik ukończył ORARIALS-01 podczas leczenia, gdzie leczenie definiuje się jako przyjęcie ostatniej dawki IMP w ciągu 2 tygodni od wizyty kończącej badanie (niezależnie od tego, czy w 76. tygodniu lub wcześniej)

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana alergia lub nietolerancja na IMP (Arimoclomol lub jego składniki)
  • Narażenie na jakiekolwiek inne leczenie eksperymentalne, produkt leczniczy terapii zaawansowanej lub jednoczesne stosowanie jakichkolwiek innych zabronionych leków
  • Kobiety w okresie laktacji lub ciąży, mężczyźni lub kobiety, którzy nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli nie jest ona sterylna chirurgicznie (zdefiniowana jako obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia u kobiet; wazektomia u mężczyzn) dla kobiet do 4 tygodnia życia po ostatniej dawce, a dla uczestników płci męskiej do 3 miesięcy po ostatniej dawce. Kobiety przed menopauzą muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem leku próbnego.

  • Którykolwiek z następujących istotnych z medycznego punktu widzenia stanów:

    1. Klinicznie istotna choroba nerek lub wątroby LUB kliniczna ocena laboratoryjna (wyniki ≥ 3-krotność górnej granicy normy [GGN] dla aminotransferazy asparaginianowej i (lub) aminotransferazy alaninowej, bilirubina ≥ 2-krotność GGN lub kreatynina ≥ 1,5-krotność GGN).
    2. Każdy nowy stan lub pogorszenie stanu istniejącego, które w opinii badacza naraziłyby uczestnika na nadmierne ryzyko.
  • Każde poważne zdarzenie niepożądane lub umiarkowane/ciężkie zdarzenie niepożądane z badania ORARIALS-01, które trwa w momencie przejścia do badania ORARIALS-02 i zostało ocenione jako prawdopodobnie związane z IMP

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Arimoklomol
248 mg zasady arimoklomolu (co odpowiada 400 mg cytrynianu arimoklomolu) 3 razy dziennie
Lek: Arimoklomol
2 kapsułki (2 x 124 mg zasady arimoklomolu; co odpowiada 2 x 200 mg cytrynianu arimoklomolu) przyjmowane 3 razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w okresie leczenia metodą otwartej próby
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni

Dane dotyczące zdarzeń niepożądanych (AE) zbierano przez cały czas trwania badania aż do jego wcześniejszego zakończenia. Średni czas ekspozycji wyniósł 198,7 dni (około 28 tygodni; odchylenie standardowe 99,57 dni; minimum 16 dni, maksymalnie 494 dni). 58 uczestników (48,3%) było narażonych na działanie krócej niż 6 miesięcy; 55 uczestników (45,8%) było narażonych na działanie leku przez okres od 6 do mniej niż 12 miesięcy; 7 uczestników (5,8%) było narażonych na działanie leku przez okres od 12 do mniej niż 18 miesięcy. Żaden uczestnik nie był leczony przez 76 tygodni.

Zgłasza się uczestników, u których wystąpiły TEAE w trakcie leczenia. TEAE w trakcie leczenia to dowolny TEAE w okresie leczenia zdefiniowanym jako czas od pierwszej dawki IMP do 14 dni od ostatniego poprzedniego podania IMP (albo przed tymczasową przerwą w IMP trwającą > 14 dni, albo ostatnią dawką o godz. koniec rozprawy). Uczestnik może mieć kilka okresów leczenia oddzielonych przerwami.
Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni
Średnia i zmiana od wartości początkowej w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego – hematologia (1)
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry hematologiczne. Liczba różnicowa białych krwinek dla bazofilów, eozynofili, leukocytów, limfocytów, monocytów i neutrofili oraz liczba płytek krwi.
Tydzień 76
Średnia i zmiana od wartości początkowej w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego – hematologia (2)
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry hematologiczne. Określono procent leukocytów dla bazofilów, eozynofili, limfocytów, monocytów i neutrofili
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa klinicznego – Erytrocyty
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy parametr hematologiczny.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa klinicznego – hematokryt
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy parametr hematologiczny.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa klinicznego – Hemoglobina
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy parametr hematologiczny.
Tydzień 76
Średnia i zmiana od wartości początkowej w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego – chemia kliniczna (1)
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry chemii klinicznej. Aminotransferaza alaninowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa, kinaza kreatynowa, transferaza gamma-glutamylowa i dehydrogenaza mleczanowa.
Tydzień 76
Średnia i zmiana od wartości początkowej w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego – chemia kliniczna (2)
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry chemii klinicznej. Wapń, wapń skorygowany, cholesterol, glukoza, cholesterol HDL, cholesterol LDL, potas, sód, trójglicerydy i azot mocznikowy.
Tydzień 76
Średnia i zmiana od wartości początkowej w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego – chemia kliniczna (3)
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry chemii klinicznej. Bilirubina, kreatynina, bilirubina bezpośrednia i bilirubina pośrednia.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa klinicznego – albumina i białko
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry chemii klinicznej.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa klinicznego – Cystatyna C
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy parametr chemii klinicznej.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie parametrów życiowych – ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowe parametry życiowe. Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie parametrów życiowych – częstość tętna
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy pomiar parametrów życiowych.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie parametrów życiowych – częstość oddechów
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy pomiar parametrów życiowych.
Tydzień 76
Średnia i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie parametrów życiowych – temperatura
Ramy czasowe: Tydzień 76
Standardowy pomiar parametrów życiowych.
Tydzień 76
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego i parametrach życiowych w okresie leczenia metodą otwartej próby
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni
Przez cały czas trwania badania, aż do jego wcześniejszego zakończenia, zbierano dane laboratoryjne dotyczące bezpieczeństwa klinicznego oraz parametry życiowe. Średni czas ekspozycji wyniósł 198,7 dni (około 28 tygodni; odchylenie standardowe 99,57 dni; minimum 16 dni, maksymalnie 494 dni). 58 uczestników (48,3%) było narażonych na działanie krócej niż 6 miesięcy; 55 uczestników (45,8%) było narażonych na działanie leku przez okres od 6 do mniej niż 12 miesięcy; 7 uczestników (5,8%) było narażonych na działanie leku przez okres od 12 do mniej niż 18 miesięcy. Żaden pacjent nie był leczony przez 76 tygodni.
Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni
Skala oceny ciężkości samobójstw Columbia-Suicide (C-SSRS) w okresie leczenia metodą otwartej próby
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni
C-SSRS to szczegółowy kwestionariusz oceniający zarówno zachowania samobójcze, jak i myśli samobójcze za pomocą serii prostych pytań zadawanych prostym językiem w trakcie rozmowy kwalifikacyjnej prowadzonej przez wykwalifikowanego badacza lub delegata.
Od pierwszego dnia badania ORARALS-02 do wcześniejszego zakończenia leczenia, średnio około 28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Skali Oceny Funkcjonalności ALS – poprawiona (ALSFRS-R) od wartości początkowej do 76. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 76
ALSFRS-R to porządkowa skala ocen stosowana do określenia subiektywnej oceny przez badanego swoich możliwości i niezależności na podstawie 12 czynności funkcjonalnych („mowa”, „ślinienie”, „połykanie”, charakter pisma ręcznego, „krojenie jedzenia i obchodzenie się z przyborami kuchennymi”, „ ubieranie się i higiena”, „przewracanie się w łóżku i poprawianie pościeli”, „chodzenie”, „duszność”, „ortopnoe” i „niewydolność oddechowa”). Każda aktywność jest oceniana w 5-punktowej skali (od 0 [brak umiejętności] do 4 [normalna]), co daje maksymalny wynik ALSFRS-R wynoszący 48. Niższy wynik oznacza mniejsze możliwości i niezależność.
Tydzień 76
Zmiana procentowa (%) przewidywanej powolnej pojemności życiowej (SVC) od wartości początkowej do 76. tygodnia (dla pacjentów, którzy nie osiągnęli punktu końcowego dotyczącego przeżycia w badaniu ORARALS-01)
Ramy czasowe: 76 tygodni

Wolna pojemność życiowa (SVC) mierzy objętość, którą można wydychać z pełnego wdechu po wydechu do maksimum, tak wolno, jak to możliwe. Przewidywaną SVC obliczono na podstawie równań referencyjnych Europejskiej Wspólnoty Węgla i Stali (ECCS):

  • Jeśli mężczyzna: przewidywana SVC = 0,061 x wzrost (cm) - 0,028 x wiek (lata) - 4,65
  • Jeśli kobieta: przewidywana SVC = 0,0466 x wzrost (cm) - 0,024 x wiek (lata) - 3,28
76 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ZevraDenmark

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ORARIALS-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj