Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arimoclomol i Amyotropic Lateral Sclerosis - Open Label Extension Trial

22. august 2023 opdateret af: ZevraDenmark

Open Label, ikke-randomiseret forlængelsesforsøg for at vurdere langsigtet sikkerhed og effektivitet af Arimoclomol hos forsøgspersoner med amyotrop lateral sklerose, som har gennemført ORARIALS-01-forsøget

Et multicenter, ikke-randomiseret, åbent forsøg til vurdering af langsigtet sikkerhed og effekt af Arimoclomol hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som har gennemført ORARIALS-01-studiet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den planlagte varighed af det åbne forsøg var 152 uger, men forsøget blev afsluttet tidligt som følge af resultaterne af ORARIALS-01, som ikke opfyldte nogen af ​​dets effekt-endepunkter. Derfor var den faktiske gennemsnitlige varighed af åben behandling ca. 28 uger (interval ca. 2 til 71 uger).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Catholic University Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Italien
      • Milano, Italien, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Citi Clinic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, 90737
        • Umea University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er i stand til at forstå og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og er i stand og villig til at overholde forsøgsprocedurer, eller i det tilfælde, at forsøgspersonen er inkompetent, gives informeret samtykke/samtykke i overensstemmelse med lokale regler og/eller procedurer
  • Forsøgspersonen har gennemført ORARIALS-01-forsøget (dvs. opfyldt et af surrogatoverlevelsesendepunkterne for trakeostomi eller PAV eller har gennemført den randomiserede behandlingsperiode på 76 uger)
  • Forsøgsperson afsluttede ORARIALS-01 under behandling, hvor under behandling defineres som at have taget den sidste dosis IMP inden for 2 uger efter afslutningen af ​​forsøgsbesøget (uanset om det var i uge 76 eller tidligere)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt allergi eller intolerance over for IMP (Arimoclomol eller bestanddele)
  • Eksponering for enhver anden undersøgelsesbehandling, lægemiddel til avanceret terapi eller brug af anden forbudt samtidig medicin
  • Kvinder, der ammer eller er gravide, eller mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, hvis den ikke er kirurgisk steril (defineret som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinder; vasektomi for mænd) for kvindelige deltagere indtil 4 uger efter sidste dosis og for mandlige deltagere indtil 3 måneder efter sidste dosis. Præmenopausale kvinder skal have en negativ graviditetstest før dosering med prøvemedicin.

  • Enhver af følgende medicinsk signifikante tilstande:

    1. Klinisk signifikant nyre- eller leversygdom ELLER klinisk laboratorievurdering (resultater ≥ 3 gange den øvre grænse for normal [ULN] for aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase, bilirubin ≥ 2 gange ULN eller kreatinin ≥ 1,5 gange ULN).
    2. Enhver ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, som efter efterforskerens mening ville bringe forsøgspersonen i unødig risiko.
  • Enhver alvorlig uønsket hændelse eller moderat/alvorlig hændelse fra ORARIALS-01 forsøget, som er i gang på tidspunktet for overgangen til ORARIALS-02 og vurderes som sandsynligvis relateret til IMP

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arimoclomol
248 mg arimoclomol base (svarende til 400 mg arimoclomol citrat) 3 gange dagligt
Medicin: Arimoclomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoclomol base; svarende til 2 x 200 mg arimoclomol citrat) taget 3 gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i løbet af den åbne behandlingsperiode
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger

Bivirkningsdata (AE) blev indsamlet gennem hele forsøget indtil tidlig afslutning. Den gennemsnitlige eksponeringsvarighed var 198,7 dage (ca. 28 uger; standardafvigelse 99,57) dage; minimum 16 dage, maksimum 494 dage). 58 deltagere (48,3%) blev eksponeret mindre end 6 måneder; 55 deltagere (45,8%) blev eksponeret 6 til mindre end 12 måneder; 7 deltagere (5,8%) blev eksponeret 12 til mindre end 18 måneder. Ingen deltager blev behandlet i 76 uger.

Deltagere med TEAE'er under behandling er rapporteret. En TEAE under behandling er enhver TEAE i behandlingsperioden defineret som tiden fra første dosis af IMP til 14 dage siden den sidste forudgående administration af IMP (enten før en midlertidig IMP-afbrydelse med varighed >14 dage eller den sidste dosis kl. slutningen af ​​retssagen). En deltager kan have flere behandlingsperioder adskilt af afbrydelsesintervaller.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - hæmatologi (1)
Tidsramme: Uge 76
Standard hæmatologiske parametre. Differentialtal for hvide blodlegemer for basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter og neutrofiler og blodpladetal.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - hæmatologi (2)
Tidsramme: Uge 76
Standard hæmatologiske parametre. Procentdelen af ​​leukocytter blev bestemt for basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og neutrofiler
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - erytrocytter
Tidsramme: Uge 76
Standard hæmatologisk parameter.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - hæmatokrit
Tidsramme: Uge 76
Standard hæmatologisk parameter.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - hæmoglobin
Tidsramme: Uge 76
Standard hæmatologisk parameter.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - klinisk kemi (1)
Tidsramme: Uge 76
Standard klinisk kemi parametre. Alanin Aminotransferase, Alkaline Phosphatase, Aspartate Aminotransferase, Kreatinkinase, Gamma Glutamyl Transferase og Lactat Dehydrogenase.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - klinisk kemi (2)
Tidsramme: Uge 76
Standard klinisk kemi parametre. Calcium, Calcium Corrected, Cholesterol, Glucose, HDL-kolesterol, LDL-kolesterol, Kalium, Natrium, Triglycerider og Urea Nitrogen.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - klinisk kemi (3)
Tidsramme: Uge 76
Standard klinisk kemi parametre. Bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og indirekte bilirubin.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - albumin og protein
Tidsramme: Uge 76
Standard klinisk kemi parametre.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i kliniske sikkerhedslaboratorietests - Cystatin C
Tidsramme: Uge 76
Standard klinisk kemi parameter.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i vitale tegn - blodtryk
Tidsramme: Uge 76
Standard vitale tegn. Systolisk og diastolisk blodtryk.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i vitale tegn - pulsfrekvens
Tidsramme: Uge 76
Standard måling af vitale tegn.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i vitale tegn - respirationsfrekvens
Tidsramme: Uge 76
Standard måling af vitale tegn.
Uge 76
Gennemsnit og ændring fra baseline i vitale tegn - temperatur
Tidsramme: Uge 76
Standard måling af vitale tegn.
Uge 76
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i kliniske sikkerhedslaboratorietest og vitale tegn i løbet af den åbne behandlingsperiode
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger
Kliniske sikkerhedslaboratoriedata og vitale tegn blev indsamlet gennem hele forsøget indtil tidlig afslutning. Den gennemsnitlige eksponeringsvarighed var 198,7 dage (ca. 28 uger; standardafvigelse 99,57) dage; minimum 16 dage, maksimum 494 dage). 58 deltagere (48,3%) blev eksponeret mindre end 6 måneder; 55 deltagere (45,8%) blev eksponeret 6 til mindre end 12 måneder; 7 deltagere (5,8%) blev eksponeret 12 til mindre end 18 måneder. Ingen patient blev behandlet i 76 uger.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger
Columbia-Severity Rating Scale (C-SSRS) over den åbne behandlingsperiode
Tidsramme: Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger
C-SSRS er et detaljeret spørgeskema, der vurderer både selvmordsadfærd og selvmordstanker gennem en række simple spørgsmål i almindeligt sprog administreret som et interview af en kvalificeret efterforsker eller delegeret.
Fra dag 1 i ORARIALS-02 til tidlig opsigelse, i gennemsnit cirka 28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ALS funktionel vurderingsskala - revideret (ALSFRS-R) fra baseline til uge 76
Tidsramme: Uge 76
ALSFRS-R er en ordinær vurderingsskala, der bruges til at bestemme forsøgspersoners subjektive vurdering af deres evner og uafhængighed med 12 funktionelle aktiviteter ('tale', 'salivation', 'synke', håndskrift', 'skære mad og håndtere redskaber', ' påklædning og hygiejne', 'vende i sengen og tilpasse sengetøj', 'gå', 'dyspnø', 'ortopnø' og 'åndedrætsinsufficiens'). Hver aktivitet er bedømt på en 5-punkts skala (fra 0 [ingen evne] til 4 [normal]), hvilket giver en maksimal ALSFRS-R-score på 48. En lavere score svarer til en lavere kapacitet og uafhængighed.
Uge 76
Ændring i procent (%) forudsagt langsom vitalkapacitet (SVC) fra baseline til uge 76 (for forsøgspersoner, der ikke opfyldte overlevelsesendepunktet i ORARIALS-01-forsøget)
Tidsramme: 76 uger

Langsom vital kapacitet (SVC) måler det volumen, der kan udåndes fra en fuld indånding efter udånding til et maksimum så langsomt som muligt. Forudsagt SVC blev udledt i henhold til referenceligninger fra European Community of Coal and Steel (ECCS):

  • Hvis han: Forudsagt SVC = 0,061 x højde (cm) - 0,028 x alder (år) - 4,65
  • Hvis kvinde: Forudsagt SVC = 0,0466 x højde (cm) - 0,024 x alder (år) - 3,28
76 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ZevraDenmark

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

2. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ORARIALS-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Arimoclomol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner