근위축성 측삭 경화증에서의 아리모클로몰 - 오픈 라벨 연장 시험
2023년 8월 22일 업데이트: ZevraDenmark
ORARIALS-01 시험을 완료한 근위축성 측삭 경화증 대상자에서 아리모클로몰의 장기적 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 비무작위 확장 시험
ORARIALS-01 시험을 완료한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 아리모클로몰의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관, 비무작위, 공개 라벨 시험.
연구 개요
상세 설명
공개 라벨 시험의 계획 기간은 152주였지만, ORARIALS-01의 효능 종점을 전혀 충족하지 못한 결과로 인해 시험이 조기 종료되었습니다.
따라서 공개 라벨 치료의 실제 평균 기간은 약 28주(범위는 약 2~71주)였습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
120
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584CX
- University Medical Center Utrecht
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Berlin, 독일, 13353
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
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Ulm, 독일, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital For Special Surgery
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence Brain & Spine Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Leuven, 벨기에
- Catholic University Leuven
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Umeå, 스웨덴, 90737
- Umea University Hospital
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
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London, 영국, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
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Milano, 이탈리아, 20138
- Instituti Clinica Scientifici Maugeri
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Warsaw, 폴란드, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Warsaw, 폴란드, 02-473
- Citi Clinic
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
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Paris, 프랑스, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 서면 동의서를 이해하고 제공할 의향이 있으며 시험 절차를 준수할 능력과 의지가 있거나 피험자가 무능력한 상황에서 현지 규정 및/또는 절차에 따라 사전 동의/동의가 제공됩니다.
- 피험자는 ORARIALS-01 시험을 완료했습니다(즉, 기관절개술 또는 PAV의 대리 생존 종료점 중 하나를 충족했거나 76주 무작위 치료 기간을 완료함).
- 피험자는 치료 중 ORARIALS-01을 완료했으며, 여기서 치료 중은 시험 방문 종료 후 2주 이내에(76주차 또는 그 이전에) IMP의 마지막 용량을 복용한 것으로 정의됩니다.
제외 기준:
- IMP(Arimoclomol 또는 성분)에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기 또는 불내성
- 다른 조사 치료, 고급 치료 의약품에 대한 노출 또는 기타 금지된 병용 약물 사용
- 수유 중이거나 임신한 여성, 또는 4주까지 여성 참가자의 외과적 불임(여성의 경우 양측 난관 결찰술, 양측 난소 절제술 또는 자궁 절제술, 남성의 경우 정관 절제술로 정의됨)이 아닌 경우 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성 또는 여성 마지막 투여 후 및 남성 참가자의 경우 마지막 투여 후 3개월까지. 폐경 전 여성은 시험약을 투여하기 전에 임신 테스트에서 음성 판정을 받아야 합니다.
다음과 같은 의학적으로 중요한 상태:
- 임상적으로 유의미한 신장 또는 간 질환 또는 임상 실험실 평가(결과가 아스파르테이트 아미노전이효소 및/또는 알라닌 아미노전이효소에 대한 정상 상한치[ULN]의 3배 이상, 빌리루빈 ≥ 2배 ULN 또는 크레아티닌 ≥ 1.5배 ULN).
- 연구자의 의견에 따라 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화.
- ORARIALS-02로 전환하는 시점에 진행 중이고 아마도 IMP와 관련이 있는 것으로 평가된 ORARIALS-01 시험의 모든 심각한 부작용 또는 중등도/중증 부작용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아리모클로몰
아리모클로몰 염기 248mg(아리모클로몰 구연산염 400mg에 해당) 1일 3회
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2 캡슐(2 x 124mg 아리모클로몰 베이스, 2 x 200mg 아리모클로몰 구연산염과 동일)을 하루 3회 복용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공개 치료 기간 동안 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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부작용(AE) 데이터는 임상시험이 조기 종료될 때까지 수집되었습니다. 평균 노출 기간은 198.7일(약 28주, 표준편차 99.57)이었습니다. 날; 최소 16일, 최대 494일). 58명의 참가자(48.3%)가 6개월 이내에 노출되었습니다. 55명의 참가자(45.8%)가 6개월에서 12개월 미만 동안 노출되었습니다. 7명의 참가자(5.8%)가 12개월에서 18개월 미만 동안 노출되었습니다. 76주 동안 참가자는 치료를 받지 않았습니다. 치료 중 TEAE가 있는 참가자가 보고되었습니다. 치료 중 TEAE는 IMP의 첫 번째 투여부터 IMP의 마지막 이전 투여 이후 14일(14일 이상의 기간으로 일시적인 IMP 중단 전 또는 마지막 투여 시점 전)까지의 시간으로 정의된 치료 중 모든 TEAE입니다. 재판 종료). 참가자는 중단 간격으로 구분된 여러 치료 중 기간을 가질 수 있습니다. |
ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선과의 평균 및 변화 - 혈액학(1)
기간: 76주차
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표준 혈액학 매개변수.
호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구에 대한 백혈구 감별 수 및 혈소판 수.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선과의 평균 및 변화 - 혈액학(2)
기간: 76주차
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표준 혈액학 매개변수.
호염기구, 호산구, 림프구, 단핵구 및 호중구에 대한 백혈구 백분율이 측정되었습니다.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 적혈구
기간: 76주차
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표준 혈액학 매개변수.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 헤마토크릿
기간: 76주차
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표준 혈액학 매개변수.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선과의 평균 및 변화 - 헤모글로빈
기간: 76주차
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표준 혈액학 매개변수.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 임상 화학(1)
기간: 76주차
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표준 임상 화학 매개변수.
알라닌 아미노트랜스퍼라제, 알칼리성 포스파타제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제, 크레아틴 키나제, 감마 글루타밀 트랜스퍼라제 및 젖산염 탈수소효소.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 임상 화학(2)
기간: 76주차
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표준 임상 화학 매개변수.
칼슘, 보정된 칼슘, 콜레스테롤, 포도당, HDL 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드 및 요소 질소.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 임상 화학(3)
기간: 76주차
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표준 임상 화학 매개변수.
빌리루빈, 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 간접 빌리루빈.
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76주차
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임상 안전성 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 알부민 및 단백질
기간: 76주차
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표준 임상 화학 매개변수.
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76주차
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임상 안전 실험실 테스트의 기준선 대비 평균 및 변화 - 시스타틴 C
기간: 76주차
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표준 임상 화학 매개변수.
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76주차
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활력징후 기준치의 평균 및 변화 - 혈압
기간: 76주차
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표준 활력징후.
수축기 및 확장기 혈압.
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76주차
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활력 징후의 기준선에서의 평균 및 변화 - 맥박수
기간: 76주차
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표준 활력징후 측정.
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76주차
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활력 징후 - 호흡수 기준선의 평균 및 변화
기간: 76주차
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표준 활력징후 측정.
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76주차
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활력징후 기준치의 평균 및 변화 - 온도
기간: 76주차
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표준 활력징후 측정.
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76주차
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공개 라벨 치료 기간 동안 임상 안전성 실험실 테스트 및 활력 징후에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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임상 안전성 실험실 데이터와 활력징후는 조기 종료 시까지 임상시험 전반에 걸쳐 수집되었습니다.
평균 노출 기간은 198.7일(약 28주, 표준편차 99.57)이었습니다.
날; 최소 16일, 최대 494일).
58명의 참가자(48.3%)가 6개월 이내에 노출되었습니다. 55명의 참가자(45.8%)가 6개월에서 12개월 미만 동안 노출되었습니다. 7명의 참가자(5.8%)가 12개월에서 18개월 미만 동안 노출되었습니다.
76주 동안 어떤 환자도 치료받지 않았습니다.
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ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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오픈 라벨 치료 기간 동안 컬럼비아-자살 심각도 등급 척도(C-SSRS)
기간: ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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C-SSRS는 자격을 갖춘 조사관 또는 대리인이 인터뷰를 통해 실시하는 일련의 간단하고 쉬운 언어 질문을 통해 자살 행동과 자살 생각을 모두 평가하는 상세한 설문지입니다.
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ORARIALS-02 1일차부터 조기 종료까지 평균 약 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALS 기능 평가 척도 변경 - 개정(ALSFRS-R) 기준선에서 76주차까지
기간: 76주차
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ALSFRS-R은 12가지 기능 활동('말하기', '타액 분비', '삼키기', 필기', '음식 자르기 및 도구 취급', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기', '음식 자르기'))을 통해 피험자의 능력과 독립성에 대한 주관적 평가를 결정하는 데 사용되는 순서형 평가 척도입니다. 옷 입기 및 위생', '침대에 누우기 및 침구 조정', '걷기', '호흡곤란', '보조호흡' 및 '호흡부전').
각 활동은 5점 척도(0점(능력 없음)부터 4점(정상))으로 평가되며 최대 ALSFRS-R 점수는 48점입니다.
점수가 낮을수록 능력과 독립성이 낮다는 것을 의미합니다.
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76주차
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기준선에서 76주차까지 예측된 느린 폐활량(SVC)의 백분율 변화(ORARIALS-01 시험에서 생존 종점을 충족하지 못한 피험자의 경우)
기간: 76주
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느린 폐활량(SVC)은 최대한 천천히 숨을 내쉰 후 완전히 들이마신 후 내쉴 수 있는 양을 측정합니다. 예측된 SVC는 유럽석탄철강공동체(ECCS) 참조 방정식에 따라 도출되었습니다.
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76주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 2일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 8일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)