レット症候群患者におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の有効性と安全性 (ARCH)
2022年8月31日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
レット症候群患者におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の有効性と安全性を調査するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験
レット症候群の参加者において、プラセボと比較した場合の症状の重症度の軽減におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の有効性を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-0021
- Clinical Trial Site
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110-1093
- Clinical Trial Site
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Clinical Trial Site
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、SE1 7EU
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、SE5 8BB
- Clinical Trial Site
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Genoa、イタリア、16147
- Clinical Trial Site
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Messina、イタリア、98124
- Clinical Trial Site
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Milan、イタリア、20142
- Clinical Trial Site
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Rome、イタリア、00165
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン、08022
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン、08950
- Clinical Trial Site
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Madrid、スペイン、28040
- Clinical Trial Site
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Madrid、スペイン、28009
- Clinical Trial Site
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Valencia、スペイン、46026
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 参加者（調査官の意見では、十分な理解がある場合）および/またはその親/法定代理人は、治験への参加についてインフォームドコンセント/同意を喜んで提供できます。
- 参加者とその介護者は、(治験責任医師の意見では) 試験のすべての要件 (試験全体で同じ介護者によるすべての介護者評価の完了を含む) を順守する意思と能力がある。
- 参加者は体重が 10 キログラム以上ある必要があります。
- RettSearch コンソーシアム基準に従って定義されたレット症候群 (定型または非定型) の臨床診断
- MECP2遺伝子の病原性遺伝子変異が確認されている
- -参加者は退行後でなければなりません（手の使用または口頭言語または総運動退行の最後の喪失から6か月以上）。
- -参加者は、臨床重症度スケール（CSS）に従って定義された10〜36の疾患重症度を持っている必要があります。
- -レット症候群関連の症状に対するすべての投薬または介入（抗てんかん薬[AED]および非薬理学的介入を含む-栄養補助食品、プロバイオティクス、理学療法、言語療法など）は、スクリーニング前の4週間安定していなければならず、参加者/介護者は、試験を通じて安定したレジメンを維持する意思がある必要があります。
- -液体溶液として提供される治験薬（IMP）を飲み込む能力、または胃瘻（G）または経鼻胃（NG）栄養チューブを介してIMPを送達する能力（ポリウレタンまたはシリコンで作られたGチューブまたはNGチューブのみが許可された）
- -参加者および/または親/法定代理人は、現地の法律で義務付けられている場合、責任ある当局に治験への参加を通知することを許可します。
- -参加者および/または親/法定代理人は、参加者のプライマリケア開業医（いる場合）およびコンサルタント（いる場合）に、プライマリケア開業医/コンサルタントが参加する場合、治験への参加を通知することを許可します捜査官とは違う。
主な除外基準:
- -参加者は、レット症候群の診断の除外基準を満たしています（外傷性脳損傷、神経代謝疾患、または神経学的問題を引き起こす重度の感染;生後6か月以内の著しく異常な精神運動発達）。
- -参加者は、研究者の意見では、臨床的に重要な異常な検査値を持っています。
- 参加者は 2 つ以上の AED を同時に服用しています。
- -過去1か月またはスクリーニング時の自殺行動または自殺念慮の履歴
- -スクリーニングまたは無作為化で測定された心電図（ECG）の臨床的に関連する異常
- -治験責任医師の意見では、心電図を評価する能力を妨げる、または参加者を危険にさらす可能性のある同時心血管疾患 治験への参加
- 調査官の意見では、重大な心電図異常の病歴を持つ第1度または第2度近親者（例： 早期心停止、突然死）
- -カンナビノイドまたはIMPの賦形剤（アクティブまたはプラセボ）のいずれかに対する既知または疑われる過敏症、ゴマ油など
- -参加者は、スクリーニング時に中程度の肝機能障害を持っています。これは、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×正常上限（ULN）または総ビリルビン> 2×ULNとして定義されます。
- 参加者は出産の可能性がありますが、参加者またはそのパートナーが避妊の非常に効果的な方法を使用することを希望する場合を除きます (例: [エストロゲンとプロゲストーゲンを含む] 排卵の抑制に関連するホルモン避妊法 [経口、膣内、または経皮]、プロゲストーゲン) -排卵の阻害に関連するホルモン避妊のみ [経口、注射可能、または埋め込み可能]、子宮内器具/ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナー、性的禁欲) 試験中およびその後3か月間。
- 妊娠中（妊娠検査陽性）または授乳中
- -スクリーニング前の3か月以内にIMPを受け取った
- -参加者は、スクリーニング前に1年未満フェルバメートを服用しています。
- -娯楽用または医療用大麻、カンナビノイドベースの医薬品（Sativex®を含む）、またはカンナビジオール経口溶液（CBD-OS [GWP42003-P]を含む）を現在使用しているか、使用したことがある スクリーニング前の3か月以内であり、その期間中は控えたくない裁判の
- -参加者は、スクリーニング時にデルタ-9-テトラヒドロカンナビノール（THC）テストが陽性です。
- 治験責任医師の意見では、治験への参加のために参加者を危険にさらす可能性がある、または治験の結果に影響を与える可能性がある、または治験に参加する参加者の能力
- -参加者の身体検査の後に特定された異常は、治験責任医師の意見では、参加者が治験に参加した場合に参加者の安全を脅かす可能性があります
- -参加者は以前にこの試験に無作為に割り付けられました。
- 参加者は、治験中に予定されていた居住国以外に旅行しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：5 ミリグラム/キログラム/日 (mg/kg/日) GWP42003-P
1 ミリリットルあたり 100 ミリグラム (mg/mL) の GWP42003-P 経口溶液。
1日2回（朝晩）服用。
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GWP42003-Pは、カンナビジオールを含む経口溶液として提示されました
他の名前：
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実験的：15mg/kg/日 GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 経口溶液。
1日2回（朝晩）服用。
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GWP42003-Pは、カンナビジオールを含む経口溶液として提示されました
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ経口溶液 (0 mg/mL GWP42003-P) の容量は、5 mg/kg/日または 15 mg/kg/日 GWP42003-P に一致します。
1日2回（朝晩）服用。
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一致するプラセボ経口溶液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラセボと比較した 15 mg/kg/日 GWP42003-P 用量レベルの 24 週目の平均レット症候群行動アンケート (RSBQ) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 24週目
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RSBQ は、レット症候群患者の現在の疾患の特徴 (45 項目) の頻度を測定する、介護者が記入するアンケートです。
各項目は 3 段階 (0 ～ 2) で評価されます。 0 は「あなたの知る限り真実ではない」、1 は「ある程度、または時々真実である」、2 は「非常に真実である、またはしばしば真実である」という項目を示します。
項目 31 (「視線を使用して感情、ニーズ、および希望を伝える」) は逆スコア付けされています (0 は「非常に正しい、またはしばしば当てはまる」を示し、1 は「ある程度または時々当てはまる」を示し、2 は「あなたが知る限り真実ではない」を示します)。 」）。
合計スコアの範囲は 0 ～ 90 で、スコアが高いほど深刻度が高くなります。
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ベースライン; 24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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プラセボと比較した 5 mg/kg/日 GWP42003-P 用量レベルの 24 週目の平均 RSBQ 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 24週目
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RSBQ は、レット症候群患者の現在の疾患の特徴 (45 項目) の頻度を測定する、介護者が記入するアンケートです。
各項目は 3 段階 (0 ～ 2) で評価されます。 0 は「あなたの知る限り真実ではない」、1 は「ある程度、または時々真実である」、2 は「非常に真実である、またはしばしば真実である」という項目を示します。
項目 31 (「視線を使用して感情、ニーズ、および希望を伝える」) は逆スコア付けされています (0 は「非常に正しい、またはしばしば当てはまる」を示し、1 は「ある程度または時々当てはまる」を示し、2 は「あなたが知る限り真実ではない」を示します)。 」）。
合計スコアの範囲は 0 ～ 90 で、スコアが高いほど深刻度が高くなります。
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ベースライン; 24週目
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平均臨床全体印象 - 24 週目の改善 (CGI-I) スコア
時間枠：ベースライン; 24週目
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CGI-I は、介入開始時のベースライン状態と比較して、参加者の病気がどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価することを臨床医に要求する 7 段階の尺度です。
これは次のように評価されます。1 = 非常に改善されました。 2 = 大幅に改善。 3 = 最小限の改善。 4 = 変更なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = かなり悪い。または 7 = 非常に悪い。
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ベースライン; 24週目
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平均臨床医全体印象のベースラインからの変化 - 24 週目の重症度 (CGI-S) スコア
時間枠：ベースライン; 24週目
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CGI-Sは、臨床医が同じ診断を受けた参加者との臨床医の経験と比較して、評価時に参加者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する7ポイントスケールです。
これは次のように評価されます。1 = 正常で、まったく病気ではありません。 2 = 境界疾患。 3 = 軽症。 4 = 中程度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重病;または 7 = 非常に病気です。
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ベースライン; 24週目
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24週目の平均RSBQサブスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 24週目
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RSBQ は、レット症候群患者の現在の疾患特徴の頻度を測定する、介護者が記入するアンケートです。
45 項目の RSBQ は、8 つのサブスケールで構成されています。範囲 0-8)、5) 体を揺らす (BR)/無表情の顔 (範囲 0-12)、6) 夜間行動 (範囲 0-6)、7) 不安/恐怖 (範囲 0-8)、8)ウォーキング/スタンディング (範囲 0-4)。
各項目は 3 段階 (0 ～ 2) で評価されます。 0 は「あなたの知る限り真実ではない」、1 は「ある程度、または時々真実である」、2 は「非常に真実である、またはしばしば真実である」という項目を示します。
項目 31 (「視線を使用して感情、ニーズ、および希望を伝える」) は逆スコア付けされています (0 は「非常に正しい、またはしばしば当てはまる」を示し、1 は「ある程度または時々当てはまる」を示し、2 は「あなたが知る限り真実ではない」を示します)。 」）。
スコアが高いほど重大度が高くなります。
CFB = ベースラインからの変化。
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ベースライン; 24週目
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24週目の平均9項目運動行動評価（MBA-9）の合計スコアとサブスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 24週目
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MBA-9 は、完全な MBA スケール (37 レット症候群の症状) から、変更しやすいと見なされ、意味のある臨床的変化の領域を反映した項目を選択することによって導出されます。
MBA-9 には 9 つの項目が含まれます (1-運動能力の退行、2-貧弱な目/社会的接触、3-持続的な興味の欠如、4-物や人に手を伸ばさない、5-咀嚼困難、6-発話障害、 7-手のぎこちなさ; 8-ジストニアと 9-ハイパートニア/剛性);各項目について、現在の症状の重症度は、0 から 4 の範囲の 5 段階の数値スケールで研究者によって評価され、スコアが高いほど重症度が高くなります (0 = 正常またはなし、1 = 軽度またはまれ、2 = 中程度または時々発生する)。 ; 3 = 顕著または頻繁; 4 = 非常に深刻または一定)。
合計 MBA-9 スコアは、9 つの異なるサブスケール項目のスコアを合計することによって計算されました。
合計スコアの範囲は 0 ～ 36 で、スコアが高いほど深刻度が高くなります。
CFB = ベースラインからの変化。
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ベースライン; 24週目
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24週目の平均子供の睡眠習慣アンケート（CSHQ）の合計スコアとサブスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 24週目
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CSHQ は、学齢期の子供向けに設計された、介護者が完成する睡眠スクリーニング装置です。これには、8 つのサブスケール内の 33 項目が含まれます: 1) 就寝時の抵抗 (スコア範囲 6-18)、2) 入眠遅延 (範囲 1-3)、3) 睡眠時間 (範囲 3-9)、4) 睡眠不安 (範囲 4) -12)、5) 夜間覚醒 (範囲 3-9)、6) 睡眠時随伴症 (範囲 7-21)、7) 睡眠呼吸障害 (範囲 3-9)、8) 日中の眠気 (範囲 8-24)。
項目のスコアは 1 から 3 の範囲で、3 は通常 (週に 5 回以上)、2 は時々 (週に 2 ～ 4 回)、1 はめったに (週に 1 回以下) です。項目 31 および 32 の場合。 3=眠くなる、2=とても眠い、1=眠くない。
一般的に、スコア 3 は重症度が高いことを示しますが、6 項目 (1-同時に就寝する、2-20 分以内に眠りにつく、3-自分のベッドで眠りに落ちる、10-適切な量の睡眠をとっている、11-毎日同じ量の睡眠; 26-自分で目覚める) は逆のスコアです。
合計スコアは 33 ～ 99 の範囲で、スコアが高いほど睡眠行動が乱れていることを表します。
CFB = ベースラインからの変化。
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ベースライン; 24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月29日
一次修了 (実際)
2021年1月21日
研究の完了 (実際)
2021年1月21日
試験登録日
最初に提出
2019年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月19日
最初の投稿 (実際)
2019年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月31日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GWND18064
- 2018-003370-27 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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