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Efficacia e sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P, CBD-OS) nei pazienti con sindrome di Rett (ARCH)

31 agosto 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia e la sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P, CBD-OS) in pazienti con sindrome di Rett

Valutare l'efficacia della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P, CBD-OS) nel ridurre la gravità dei sintomi rispetto al placebo, nei partecipanti con sindrome di Rett.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia, 98124
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Italia, 20142
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EU
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SE5 8BB
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08022
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante (se in possesso di un'adeguata comprensione, secondo l'opinione dello sperimentatore) e/o il/i loro genitore/i/rappresentante legale è disposto e in grado di fornire il consenso/assenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante e il suo caregiver sono disposti e in grado (secondo l'opinione dello sperimentatore) di rispettare tutti i requisiti dello studio (incluso il completamento di tutte le valutazioni del caregiver da parte dello stesso caregiver durante lo studio).
  • Il partecipante deve pesare almeno 10 chilogrammi.
  • Diagnosi clinica della sindrome di Rett (tipica o atipica), definita secondo i criteri del RettSearch Consortium
  • Mutazione genetica patogena confermata del gene MECP2
  • Il partecipante deve essere post-regressione (≥ 6 mesi dall'ultima perdita dell'uso della mano o del linguaggio verbale o regressione motoria grossolana).
  • Il partecipante deve avere una gravità della malattia compresa tra 10 e 36, definita secondo la Clinical Severity Scale (CSS).
  • Tutti i farmaci o gli interventi (compresi i farmaci antiepilettici [AED] e gli interventi non farmacologici - integratori alimentari, probiotici, terapia fisica, logopedia, ecc.) per i sintomi correlati alla sindrome di Rett devono essere stati stabili per 4 settimane prima dello screening e il partecipante /caregiver deve essere disposto a mantenere un regime stabile per tutta la durata del processo.
  • Capacità di deglutire il medicinale sperimentale (IMP) fornito come soluzione liquida, o la capacità di somministrazione di IMP tramite sondino gastrostomico (G) o nasogastrico (NG) (solo i tubi G o NG realizzati in poliuretano o silicone sono consentito)
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è disposto a consentire alle autorità responsabili di essere informate della partecipazione allo studio, se richiesto dalla legge locale.
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è disposto a consentire al medico di base del partecipante (se ne ha uno) e al consulente (se ne ha uno) di essere informati della partecipazione allo studio, se il medico di base/consulente è diverso dall'investigatore.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante soddisfa i criteri di esclusione per la diagnosi della sindrome di Rett (lesione cerebrale traumatica, malattia neurometabolica o grave infezione che causa problemi neurologici; sviluppo psicomotorio gravemente anormale nei primi 6 mesi di vita).
  • Il partecipante ha valori di laboratorio anomali clinicamente significativi, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Il partecipante sta assumendo più di 2 AED in contemporanea.
  • Qualsiasi storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria nell'ultimo mese o allo screening
  • Anomalie clinicamente rilevanti nell'elettrocardiogramma (ECG) misurate allo screening o alla randomizzazione
  • Condizioni cardiovascolari concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferiranno con la capacità di valutare i propri ECG o metteranno a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio
  • Parente di primo o secondo grado con una storia di anomalie ECG significative, secondo il parere dello sperimentatore (ad es. arresto cardiaco prematuro, morte improvvisa)
  • Qualsiasi ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti dell'IMP (attivo o placebo), come l'olio di sesamo
  • - Il partecipante presenta una funzionalità epatica moderatamente compromessa allo screening, definita come alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale > 2 × ULN.
  • La partecipante è in età fertile, a meno che non sia disposta a garantire che lei o il suo partner utilizzino un metodo di controllo delle nascite altamente efficace (ad es. contraccezione ormonale combinata [contenente estrogeni e progestinici] associata all'inibizione dell'ovulazione [orale, intravaginale o transdermica], -solo contraccezione ormonale associata all'inibizione dell'ovulazione [orale, iniettabile o impiantabile], dispositivi intrauterini/sistemi a rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) durante lo studio e per i 3 mesi successivi.
  • Incinta (test di gravidanza positivo) o in allattamento
  • Ricevuto un IMP nei 3 mesi precedenti lo screening
  • Il partecipante ha assunto felbamato per meno di 1 anno prima dello screening.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (incluso Sativex®) o soluzioni orali di cannabidiolo (incluso CBD-OS [GWP42003-P]) nei 3 mesi precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata del processo
  • Il partecipante ha un test delta-9-tetraidrocannabinolo (THC) positivo allo screening.
  • Qualsiasi altra disfunzione sistemica (ad es. gastrointestinale, renale, respiratoria) o malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio, o la capacità del partecipante di partecipare alla sperimentazione
  • Eventuali anomalie identificate a seguito di un esame fisico del partecipante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendesse parte allo studio
  • Il partecipante è stato precedentemente randomizzato in questo studio.
  • Il partecipante ha viaggiato al di fuori del paese di residenza previsto durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 5 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) GWP42003-P
100 milligrammi per millilitro (mg/mL) GWP42003-P soluzione orale. Preso due volte al giorno (mattina e sera).
Droga: GWP42003-P
GWP42003-P presentato come soluzione orale contenente cannabidiolo
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD OS
  • CBD
  • Epidiolex
Sperimentale: 15 mg/kg/giorno GWP42003-P
Soluzione orale 100 mg/mL GWP42003-P. Preso due volte al giorno (mattina e sera).
Droga: GWP42003-P
GWP42003-P presentato come soluzione orale contenente cannabidiolo
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD OS
  • CBD
  • Epidiolex
Comparatore placebo: Placebo
Volume di soluzione orale placebo (0 mg/mL GWP42003-P) abbinato a 5 mg/kg/giorno o 15 mg/kg/giorno GWP42003-P. Preso due volte al giorno (mattina e sera).
Droga: Placebo
Soluzione orale placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) alla settimana 24 per il livello di dose di 15 mg/kg/giorno GWP42003-P rispetto al placebo
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
RSBQ è un questionario compilato dal caregiver che misura la frequenza delle caratteristiche della malattia attuale (45 item) in soggetti con sindrome di Rett. Ogni elemento è valutato su una scala a 3 punti (0-2); 0 che indica un elemento che "non è vero per quanto ne sai", 1 che indica che un elemento è "in qualche modo o talvolta vero" e 2 che indica un elemento che è "molto vero o spesso vero". L'item 31 ("Usa lo sguardo per trasmettere sentimenti, bisogni e desideri") ha un punteggio inverso (0 indica "molto vero o spesso vero", 1 indica "abbastanza o talvolta vero" e 2 indica "non vero per quanto ne sai "). Il punteggio totale sommato varia da 0 a 90, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
Linea di base; Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale medio RSBQ alla settimana 24 per il livello di dose di 5 mg/kg/giorno GWP42003-P rispetto al placebo
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
RSBQ è un questionario compilato dal caregiver che misura la frequenza delle caratteristiche della malattia attuale (45 item) in soggetti con sindrome di Rett. Ogni elemento è valutato su una scala a 3 punti (0-2); 0 che indica un elemento che "non è vero per quanto ne sai", 1 che indica che un elemento è "in qualche modo o talvolta vero" e 2 che indica un elemento che è "molto vero o spesso vero". L'item 31 ("Usa lo sguardo per trasmettere sentimenti, bisogni e desideri") ha un punteggio inverso (0 indica "molto vero o spesso vero", 1 indica "abbastanza o talvolta vero" e 2 indica "non vero per quanto ne sai "). Il punteggio totale sommato va da 0 a 90, dove i punteggi più alti rappresentano una gravità maggiore.
Linea di base; Settimana 24
Impressioni cliniche globali medie - Punteggio di miglioramento (CGI-I) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
CGI-I è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia di un partecipante è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di riferimento all'inizio dell'intervento. Questo è valutato come: 1 = molto migliorato; 2 = molto migliorato; 3 = minimamente migliorato; 4 = nessun cambiamento; 5 = minimamente peggiore; 6 = molto peggio; o 7 = molto peggio.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio medio di impressioni globali del medico - gravità (CGI-S) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del partecipante al momento della valutazione rispetto all'esperienza del medico con i partecipanti che avevano la stessa diagnosi. Questo è valutato come: 1 = normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = lievemente malato; 4 = moderatamente malato; 5 = marcatamente malato; 6 = gravemente malato; o 7 = estremamente malato.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi medi della sottoscala RSBQ alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
RSBQ è un questionario compilato dal caregiver che misura la frequenza delle caratteristiche della malattia attuale nelle persone con sindrome di Rett. Il RSBQ a 45 item è composto da 8 sottoscale: 1) umore generale (intervallo di punteggio 0-16), 2) problemi respiratori (intervallo 0-10), 3) comportamenti delle mani (intervallo 0-12), 4) movimenti del viso (intervallo range 0-8), 5) corpo che oscilla (BR)/volto senza espressione (range 0-12), 6) comportamenti notturni (range 0-6), 7) ansia/paura (range 0-8), 8) camminare/stare in piedi (range 0-4). Ogni elemento è valutato su una scala a 3 punti (0-2); 0 che indica un elemento che "non è vero per quanto ne sai", 1 che indica che un elemento è "in qualche modo o talvolta vero" e 2 che indica un elemento che è "molto vero o spesso vero". L'item 31 ("Usa lo sguardo per trasmettere sentimenti, bisogni e desideri") ha un punteggio inverso (0 indica "molto vero o spesso vero", 1 indica "abbastanza o talvolta vero" e 2 indica "non vero per quanto ne sai "). Punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità. CFB = Variazione rispetto al basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale medio della valutazione del comportamento motorio di 9 elementi (MBA-9) e nei punteggi di sottoscala alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
MBA-9 è derivato dalla scala MBA completa (37 sintomi della sindrome di Rett) selezionando gli elementi ritenuti suscettibili di cambiamento e che riflettevano aree di cambiamento clinico significativo. l'MBA-9 include 9 item (1-Regressione delle abilità motorie; 2-Scarso contatto visivo/sociale; 3-Mancanza di interesse sostenuto; 4-Non raggiunge oggetti o persone; 5-Difficoltà masticatorie; 6-Disturbi; 7-Goffaggine delle mani, 8-Distonia e 9-Ipertonia/rigidità); per ogni elemento, la gravità dei sintomi attuali è valutata dallo sperimentatore su una scala numerica a 5 punti che va da 0 a 4 con punteggi più alti che rappresentano una gravità maggiore (0 = normale o mai; 1 = lieve o raro; 2 = moderato o occasionale ; 3 = marcato o frequente; 4 = molto grave o costante). Il punteggio totale MBA-9 è stato calcolato sommando i punteggi di 9 diversi elementi della sottoscala. Il punteggio totale sommato varia da 0 a 36, ​​con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità. CFB = Variazione rispetto al basale.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale del punteggio totale medio e dei punteggi di sottoscala del questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ) alla settimana 24
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
CSHQ è uno strumento di screening del sonno completato dal caregiver progettato per i bambini in età scolare; che include 33 item all'interno di 8 sottoscale: 1) resistenza prima di coricarsi (intervallo di punteggio 6-18), 2) ritardo dell'inizio del sonno (intervallo 1-3), 3) durata del sonno (intervallo 3-9), 4) ansia del sonno (intervallo 4 -12), 5) risvegli notturni (range 3-9), 6) parasonnie (range 7-21), 7) disturbi respiratori del sonno (range 3-9), 8) sonnolenza diurna (range 8-24). I punteggi degli item vanno da 1 a 3, dove 3="solitamente" (≥5 volte/settimana), 2="qualche volta" (2-4 volte/settimana) e 1="raramente" (≤1 volta/settimana); per gli articoli 31 e 32; 3=addormentarsi, 2=molto assonnato, 1=poco assonnato. In generale, un punteggio di 3 indica una maggiore gravità, tuttavia, 6 item (1-Va a letto alla stessa ora; 2-Si addormenta in 20 minuti; 3-Si addormenta nel proprio letto; 10- Dorme la giusta quantità; 11- Dorme la stessa quantità ogni giorno; 26 Risvegli da solo) sono valutati in modo inverso. Il punteggio totale sommato varia da 33 a 99, con punteggi più alti che rappresentano un comportamento del sonno più disturbato. CFB = Variazione rispetto al basale.
Linea di base; Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

21 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWND18064
  • 2018-003370-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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