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레트 증후군 환자에서 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P, CBD-OS)의 효능 및 안전성 (ARCH)

2022년 8월 31일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

레트 증후군 환자에서 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P, CBD-OS)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험

레트 증후군 참가자에서 위약과 비교했을 때 증상 중증도 감소에 있어 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P, CBD-OS)의 효능을 평가합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

29

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Clinical Trial Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08022
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, 스페인, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Clinical Trial Site
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Clinical Trial Site
      • London, 영국, SE1 7EU
        • Clinical Trial Site
      • London, 영국, SE5 8BB
        • Clinical Trial Site
  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Messina, 이탈리아, 98124
        • Clinical Trial Site
      • Milan, 이탈리아, 20142
        • Clinical Trial Site
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Clinical Trial Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자(시험자의 의견에 따라 충분한 이해가 있는 경우) 및/또는 그들의 부모/법적 대리인은 임상시험 참여에 대해 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다.
  • 참가자와 간병인은 모든 시험 요구 사항(시험 기간 동안 동일한 간병인에 의한 모든 간병인 평가 완료 포함)을 준수할 의지와 능력이 있습니다(조사관의 의견).
  • 참가자의 체중은 최소 10kg 이상이어야 합니다.
  • RettSearch 컨소시엄 기준에 따라 정의된 Rett 증후군(정형 또는 비정형)의 임상 진단
  • MECP2 유전자의 병원성 유전적 변이 확인
  • 참가자는 퇴행 후(마지막 손 사용 또는 언어 또는 대근육 퇴행 이후 ≥ 6개월)여야 합니다.
  • 참가자는 임상 심각도 척도(CSS)에 따라 정의된 질병 심각도가 10에서 36 사이여야 합니다.
  • 레트 증후군 관련 증상에 대한 모든 약물 또는 개입(항경련제[AED] 및 비약물적 개입 - 식이 보조제, 프로바이오틱스, 물리 요법, 언어 요법 등 포함)은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하며 참가자는 /간병인은 시험 기간 동안 안정적인 요법을 기꺼이 유지해야 합니다.
  • 액체 용액으로 제공된 시험용 의약품(IMP)을 삼킬 수 있는 능력 또는 IMP가 위루(G) 또는 비위(NG) 공급관을 통해 전달되는 능력(폴리우레탄 또는 실리콘으로 만든 G- 또는 NG-튜브만 허용된)
  • 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 현지 법률에서 요구하는 경우 책임 당국이 임상시험 참여에 대해 통지하도록 기꺼이 허용합니다.
  • 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 참가자의 주치의(있는 경우) 및 컨설턴트(있는 경우)가 시험 참여에 대해 통지받도록 허용할 의향이 있습니다. 수사관과는 다르다.

주요 제외 기준:

  • 참가자는 레트 증후군 진단의 제외 기준을 충족합니다(외상성 뇌 손상, 신경 대사 질환 또는 신경학적 문제를 유발하는 중증 감염, 생후 첫 6개월 동안 현저하게 비정상적인 정신 운동 발달).
  • 참가자는 연구자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 값을 가지고 있습니다.
  • 참가자가 2개 이상의 동시 AED를 복용하고 있습니다.
  • 지난 달 또는 스크리닝 시 자살 행동 또는 자살 생각의 모든 이력
  • 스크리닝 또는 무작위화에서 측정된 심전도(ECG)의 임상적으로 관련된 이상
  • 연구자의 의견에 따라 ECG를 평가하는 능력을 방해하거나 시험 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨릴 동시 심혈관 질환
  • 연구자의 의견에 따라 중대한 ECG 이상 이력이 있는 1촌 또는 2촌 친척(예: 조기 심정지, 급사)
  • 칸나비노이드 또는 참기름과 같은 IMP의 부형제(활성 또는 위약)에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
  • 참가자는 스크리닝 시 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 3 × 정상 상한치(ULN) 또는 총 빌리루빈 > 2 × ULN으로 정의되는 중등도의 간 기능 장애가 있습니다.
  • 참여자가 가임 가능성이 있는 경우, 자신이나 파트너가 매우 효과적인 산아제한 방법(예: 배란 억제[경구, 질내 또는 경피]과 관련된 호르몬 피임법[에스트로겐 및 프로게스토겐 함유] 복합, 프로게스토겐 - 배란 억제와 관련된 호르몬 피임[경구, 주사 또는 이식 가능], 자궁 내 장치/호르몬 방출 시스템, 양측 난관 폐색, 정관절제 수술 파트너, 성적 금욕) 시험 기간 및 이후 3개월 동안.
  • 임신(임신 테스트 양성) 또는 수유 중
  • 스크리닝 전 3개월 이내에 IMP를 받은 자
  • 참가자는 스크리닝 전 1년 미만 동안 펠바메이트를 복용했습니다.
  • 스크리닝 전 3개월 이내에 레크리에이션 또는 의료용 대마초, 칸나비노이드 기반 약물(Sativex® 포함) 또는 칸나비디올 경구 용액(CBD-OS [GWP42003-P] 포함)을 현재 사용 중이거나 사용했으며 해당 기간 동안 금욕할 의사가 없음 재판의
  • 참가자는 스크리닝 시 양성 델타-9-테트라히드로칸나비놀(THC) 테스트를 받았습니다.
  • 다른 전신 기능 장애(예: 위장관, 신장, 호흡기) 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 시험 결과에 영향을 미칠 수 있는 중대한 질병 또는 장애, 또는 시험에 참여하는 참가자의 능력
  • 조사관의 의견에 따르면 참가자가 시험에 참여하는 경우 참가자의 안전을 위협할 수 있는 참가자의 신체 검사 후 확인된 모든 이상
  • 참가자는 이전에 이 시험에 무작위 배정되었습니다.
  • 참가자는 시험 기간 동안 계획된 거주 국가 외부를 여행했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 일일 킬로그램당 5밀리그램(mg/kg/일) GWP42003-P
밀리리터당 100밀리그램(mg/mL) GWP42003-P 경구 용액. 1일 2회(아침, 저녁) 복용합니다.
의약품: GWP42003-P
GWP42003-P는 칸나비디올을 함유하는 경구 용액으로 제시됨
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • CBD-OS
  • 도심
  • 에피디올렉스
실험적: 15mg/kg/일 GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 경구 용액. 1일 2회(아침, 저녁) 복용합니다.
의약품: GWP42003-P
GWP42003-P는 칸나비디올을 함유하는 경구 용액으로 제시됨
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • CBD-OS
  • 도심
  • 에피디올렉스
위약 비교기: 위약
5mg/kg/일 또는 15mg/kg/일 GWP42003-P에 일치하는 위약 경구 용액(0mg/mL GWP42003-P) 용량. 1일 2회(아침, 저녁) 복용합니다.
의약품: 위약
일치하는 위약 구강 솔루션

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 15mg/kg/일 GWP42003-P 용량 수준에 대한 24주차 평균 레트 증후군 행동 설문지(RSBQ) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 24주차
RSBQ는 레트 증후군이 있는 개인의 현재 질병 특성(45개 항목)의 빈도를 측정하는 간병인이 작성한 설문지입니다. 각 항목은 3점 척도(0-2)로 평가됩니다. 0은 "당신이 아는 한 사실이 아님"을 나타내는 항목, 1은 항목이 "다소 또는 때때로 사실"을 나타냄, 2는 "매우 사실이거나 종종 사실"인 항목을 나타냅니다. 항목 31("감정, 필요 및 소망을 전달하기 위해 시선을 사용함")은 역으로 채점됩니다(0은 "매우 사실 또는 종종 사실", 1은 "다소 또는 때때로 사실", 2는 "아는 한 사실이 아님"). "). 총 합계 점수 범위는 0에서 90까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 5mg/kg/일 GWP42003-P 용량 수준에 대한 24주차 평균 RSBQ 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 24주차
RSBQ는 레트 증후군이 있는 개인의 현재 질병 특성(45개 항목)의 빈도를 측정하는 간병인이 작성한 설문지입니다. 각 항목은 3점 척도(0-2)로 평가됩니다. 0은 "당신이 아는 한 사실이 아님"을 나타내는 항목, 1은 항목이 "다소 또는 때때로 사실"을 나타냄, 2는 "매우 사실이거나 종종 사실"인 항목을 나타냅니다. 항목 31("감정, 필요 및 소망을 전달하기 위해 시선을 사용함")은 역으로 채점됩니다(0은 "매우 사실 또는 종종 사실", 1은 "다소 또는 때때로 사실", 2는 "아는 한 사실이 아님"). "). 총 합계 점수 범위는 0에서 90까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높습니다.
기준선 24주차
평균 임상적 전반적인 인상 - 24주차에 개선(CGI-I) 점수
기간: 기준선 24주차
CGI-I는 임상의가 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 참가자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 7점 척도입니다. 이것은 다음과 같이 평가된다: 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨; 또는 7 = 매우 훨씬 나쁩니다.
기준선 24주차
24주차에 평균 임상의 전체 인상의 기준선으로부터의 변화 - 심각도(CGI-S) 점수
기간: 기준선 24주차
CGI-S는 동일한 진단을 받은 참가자에 대한 임상의의 경험과 관련하여 평가 시점에 임상의가 참가자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다. 이것은 다음과 같이 평가됩니다: 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 병; 3 = 경증; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 또는 7 = 극도로 아프다.
기준선 24주차
24주차 평균 RSBQ 하위 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 24주차
RSBQ는 레트 증후군이 있는 개인의 현재 질병 특성의 빈도를 측정하는 간병인이 작성한 설문지입니다. 45개 항목 RSBQ는 8개의 하위 척도로 구성되어 있습니다. 범위 0-8), 5) 몸 흔들기(BR)/무표정한 얼굴(범위 0-12), 6) 야간 행동(범위 0-6), 7) 불안/두려움(범위 0-8), 8) 걷기/서 있기(범위 0-4). 각 항목은 3점 척도(0-2)로 평가됩니다. 0은 "당신이 아는 한 사실이 아님"을 나타내는 항목, 1은 항목이 "다소 또는 때때로 사실"을 나타냄, 2는 "매우 사실이거나 종종 사실"인 항목을 나타냅니다. 항목 31("감정, 필요 및 소망을 전달하기 위해 시선을 사용함")은 역으로 채점됩니다(0은 "매우 사실 또는 종종 사실", 1은 "다소 또는 때때로 사실", 2는 "아는 한 사실이 아님"). "). 더 높은 점수는 더 큰 심각도를 나타냅니다. CFB = 기준선에서 변경.
기준선 24주차
평균 9개 항목 운동 행동 평가(MBA-9) 총 점수 및 24주차 하위 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 24주차
MBA-9는 변경이 가능하고 의미 있는 임상 변화 영역을 반영한 항목을 선택하여 전체 MBA 척도(37 레트 증후군 증상)에서 파생됩니다. MBA-9는 9개 항목을 포함합니다(1-운동 기능의 퇴행, 2-눈/사회적 접촉 불량, 3-지속적인 관심 부족, 4-물체 또는 사람에게 손을 뻗지 못함, 5-씹기 어려움, 6-언어 장애, 7-손 서투름, 8-근긴장이상 및 9-긴장과다/경직); 각 항목에 대해 현재 증상의 중증도는 조사관이 0에서 4까지의 5점 척도로 평가하며 점수가 높을수록 중증도가 더 높음을 나타냅니다(0 = 정상 또는 전혀 없음, 1 = 경증 또는 드물게, 2 = 보통 또는 간헐) ; 3 = 현저하거나 빈번함; 4 = 매우 심각하거나 일정함). 총 MBA-9 점수는 9개의 서로 다른 하위 척도 항목의 점수를 합산하여 계산했습니다. 총 합계 점수의 범위는 0에서 36까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다. CFB = 기준선에서 변경.
기준선 24주차
평균 소아 수면 습관 설문지(CSHQ) 총 점수 및 24주차 하위 척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 24주차
CSHQ는 학령기 아동을 위해 설계된 간병인이 완성한 수면 선별 도구입니다. 여기에는 8개의 하위 척도 내 33개 항목이 포함됩니다: 1) 취침 시간 저항(점수 범위 6-18), 2) 수면 시작 지연(범위 1-3), 3) 수면 시간(범위 3-9), 4) 수면 불안(범위 4) -12), 5) 야간 각성(범위 3-9), 6) 사건수면(범위 7-21), 7) 수면 장애 호흡(범위 3-9), 8) 주간 졸음(범위 8-24). 항목 점수 범위는 1~3이며, 여기서 3="보통"(≥5회/주), 2="가끔"(2-4회/주) 및 1="드물게"(≤1회/주); 항목 31 및 32; 3=잠들다, 2=매우 졸린다, 1=졸리지 않는다. 일반적으로 3점은 중증도를 의미하나, 6문항(1-같은 시간에 잠자리에 든다, 2-20분 안에 잠이 든다, 3-자기 침대에서 잠이 든다, 10-적절한 양만큼 잔다, 11- 매일 같은 시간을 잔다; 26-혼자 깨는 것)은 역점수된다. 총 합산 점수 범위는 33~99점이며 점수가 높을수록 수면 장애가 더 심함을 나타냅니다. CFB = 기준선에서 변경.
기준선 24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 29일

기본 완료 (실제)

2021년 1월 21일

연구 완료 (실제)

2021년 1월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2019년 2월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 8월 31일

마지막으로 확인됨

2022년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GWND18064
  • 2018-003370-27 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

레트 증후군에 대한 임상 시험

GWP42003-P에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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CROs in Madagascar

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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