Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacjentów z zespołem Retta (ARCH)

31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacjentów z zespołem Retta

Ocena skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) w zmniejszaniu nasilenia objawów w porównaniu z placebo u uczestników z zespołem Retta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08022
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Włochy, 98124
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Włochy, 20142
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EU
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8BB
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik (jeśli zdaniem badacza posiada odpowiednie zrozumienie) i/lub jego rodzic(e)/przedstawiciel prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik i jego opiekun są chętni i zdolni (w opinii badacza) spełnić wszystkie wymagania badania (w tym ukończenie wszystkich ocen opiekuna przez tego samego opiekuna podczas całego badania).
  • Uczestnik musi ważyć co najmniej 10 kilogramów.
  • Diagnoza kliniczna zespołu Retta (typowego lub atypowego), zdefiniowana zgodnie z kryteriami RettSearch Consortium
  • Potwierdzona patogenna mutacja genetyczna genu MECP2
  • Uczestnik musi być w fazie post-regresji (≥ 6 miesięcy od ostatniej utraty możliwości używania rąk lub języka werbalnego lub regresji dużej motoryki).
  • Uczestnik musi mieć ciężkość choroby od 10 do 36, zdefiniowaną zgodnie z Clinical Severity Scale (CSS).
  • Wszystkie leki lub interwencje (w tym leki przeciwpadaczkowe [LPP] i interwencje niefarmakologiczne - suplementy diety, probiotyki, fizykoterapia, logopedia itp.) w przypadku objawów związanych z zespołem Retta muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, a uczestnik /opiekun musi być chętny do utrzymania stabilnego schematu leczenia przez cały czas trwania badania.
  • Zdolność do połknięcia badanego produktu leczniczego (IMP) dostarczonego w postaci płynnego roztworu lub zdolność podania IMP przez sondę do karmienia przez gastrostomię (G) lub sondę nosowo-żołądkową (NG) (tylko rurki G lub NG wykonane z poliuretanu lub silikonu są dozwolony)
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny wyraża zgodę na powiadomienie właściwych organów o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny wyraża zgodę na powiadomienie lekarza podstawowej opieki zdrowotnej uczestnika (jeśli go posiada) i konsultanta (jeśli go mają) o udziale w badaniu, jeżeli lekarz pierwszego kontaktu/konsultant jest inny niż badacz.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik spełnia kryteria wykluczające rozpoznanie zespołu Retta (urazowe uszkodzenie mózgu, choroba neurometaboliczna lub ciężka infekcja powodująca problemy neurologiczne; rażąco nieprawidłowy rozwój psychomotoryczny w pierwszych 6 miesiącach życia).
  • W opinii badacza uczestnik ma klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne.
  • Uczestnik bierze jednocześnie więcej niż 2 AED.
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze w ciągu ostatniego miesiąca lub podczas badania przesiewowego
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) mierzone podczas badania przesiewowego lub randomizacji
  • Współistniejące choroby sercowo-naczyniowe, które w opinii badacza będą zakłócać możliwość oceny ich EKG lub narażać uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu
  • krewny pierwszego lub drugiego stopnia z wywiadem istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG, w opinii badacza (np. przedwczesne zatrzymanie akcji serca, nagła śmierć)
  • Jakakolwiek znana lub podejrzewana nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą IMP (aktywną lub placebo), taką jak olej sezamowy
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma umiarkowanie upośledzoną czynność wątroby, zdefiniowaną jako aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej > 2 × GGN.
  • Uczestnik jest w wieku rozrodczym, chyba że chce upewnić się, że ona lub jej partner stosują wysoce skuteczną metodę kontroli urodzeń (np. złożoną hormonalną antykoncepcję [zawierającą estrogen i progestagen] związaną z hamowaniem owulacji [doustną, dopochwową lub przezskórną], progestagen - wyłącznie hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji [doustna, w postaci zastrzyków lub implantów], wkładki wewnątrzmaciczne/systemy uwalniające hormony, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii, abstynencja seksualna) podczas badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu.
  • Ciąża (pozytywny test ciążowy) lub karmiąca
  • Otrzymał IMP w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik przyjmował felbamat krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie używa lub używał marihuany rekreacyjnej lub leczniczej, leków na bazie kannabinoidów (w tym Sativex®) lub roztworów doustnych kannabidiolu (w tym CBD-OS [GWP42003-P]) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i nie chce powstrzymać się od tego czasu procesu
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu delta-9-tetrahydrokanabinolu (THC) podczas badania przesiewowego.
  • Jakakolwiek inna dysfunkcja ogólnoustrojowa (np. żołądkowo-jelitowa, nerkowa, oddechowa) lub istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, mogą wpłynąć na wynik badania, lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu
  • Wszelkie nieprawidłowości stwierdzone w wyniku badania fizykalnego uczestnika, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, gdyby wzięła udział w badaniu
  • Uczestnik został wcześniej przydzielony losowo do tego badania.
  • Uczestnik wyjechał poza kraj planowanego pobytu podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 5 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) GWP42003-P
100 miligramów na mililitr (mg/ml) GWP42003-P roztwór doustny. Przyjmowane dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: GWP42003-P
GWP42003-P przedstawiony jako roztwór doustny zawierający kannabidiol
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidioleks
Eksperymentalny: 15 mg/kg/dzień GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P roztwór doustny. Przyjmowane dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: GWP42003-P
GWP42003-P przedstawiony jako roztwór doustny zawierający kannabidiol
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidioleks
Komparator placebo: Placebo
Objętość roztworu doustnego placebo (0 mg/ml GWP42003-P) dopasowana do 5 mg/kg/dzień lub 15 mg/kg/dzień GWP42003-P. Przyjmowane dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: Placebo
Dopasowany roztwór doustny placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym średniego zachowania zespołu Retta (RSBQ) w 24. tygodniu dla poziomu dawki 15 mg/kg mc./dobę GWP42003-P w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
RSBQ to kwestionariusz wypełniany przez opiekuna, który mierzy częstość występowania aktualnych cech choroby (45 pozycji) u osób z zespołem Retta. Każda pozycja jest oceniana w 3-stopniowej skali (0-2); 0 oznacza pozycję, która „o ile wiesz, nie jest prawdziwa”, 1 oznacza, że ​​pozycja jest „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwa”, a 2 wskazuje pozycję, która jest „bardzo prawdziwa lub często prawdziwa”. Pozycja 31 („Wykorzystuje wzrok do wyrażania uczuć, potrzeb i życzeń”) ma odwrotną punktację (0 oznacza „bardzo prawdziwe lub często prawdziwe”, 1 oznacza „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwe”, a 2 oznacza „nieprawdziwe, o ile wiesz "). Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 90, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość.
Linia bazowa; Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego całkowitego wyniku RSBQ w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu dla poziomu dawki 5 mg/kg mc./dobę GWP42003-P w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
RSBQ to kwestionariusz wypełniany przez opiekuna, który mierzy częstość występowania aktualnych cech choroby (45 pozycji) u osób z zespołem Retta. Każda pozycja jest oceniana w 3-stopniowej skali (0-2); 0 oznacza pozycję, która „o ile wiesz, nie jest prawdziwa”, 1 oznacza, że ​​pozycja jest „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwa”, a 2 wskazuje pozycję, która jest „bardzo prawdziwa lub często prawdziwa”. Pozycja 31 („Wykorzystuje wzrok do wyrażania uczuć, potrzeb i życzeń”) ma odwrotną punktację (0 oznacza „bardzo prawdziwe lub często prawdziwe”, 1 oznacza „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwe”, a 2 oznacza „nieprawdziwe, o ile wiesz "). Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 90, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość.
Linia bazowa; Tydzień 24
Średnie ogólne wrażenia kliniczne — wynik poprawy (CGI-I) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
CGI-I to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo choroba uczestnika uległa poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Jest to oceniane jako: 1 = bardzo dużo ulepszone; 2 = znacznie ulepszony; 3 = minimalna poprawa; 4 = bez zmian; 5 = minimalnie gorzej; 6 = znacznie gorzej; lub 7 = bardzo dużo gorzej.
Linia bazowa; Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w średniej ogólnej ocenie klinicysty — stopień ciężkości (CGI-S) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby uczestnika w momencie oceny w stosunku do doświadczenia klinicysty z uczestnikami, którzy mieli tę samą diagnozę. Jest to oceniane jako: 1 = normalne, wcale nie chore; 2 = osoba z pogranicza choroby; 3 = lekko chory; 4 = średnio chory; 5 = znacznie chory; 6 = ciężko chory; lub 7 = bardzo chory.
Linia bazowa; Tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w średnich wynikach podskali RSBQ w tygodniu 24
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
RSBQ to kwestionariusz wypełniany przez opiekuna, który mierzy częstość obecnych cech choroby u osób z zespołem Retta. 45-itemowy RSBQ składa się z 8 podskal: 1) ogólny nastrój (zakres punktacji 0-16), 2) problemy z oddychaniem (zakres 0-10), 3) zachowanie rąk (zakres 0-12), 4) ruchy twarzy ( zakres 0-8), 5) kołysanie ciałem (BR)/twarz bez wyrazu (zakres 0-12), 6) zachowania nocne (zakres 0-6), 7) niepokój/strach (zakres 0-8), 8) chodzenie/stanie (zakres 0-4). Każda pozycja jest oceniana w 3-stopniowej skali (0-2); 0 oznacza pozycję, która „o ile wiesz, nie jest prawdziwa”, 1 oznacza, że ​​pozycja jest „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwa”, a 2 wskazuje pozycję, która jest „bardzo prawdziwa lub często prawdziwa”. Pozycja 31 („Wykorzystuje wzrok do wyrażania uczuć, potrzeb i życzeń”) ma odwrotną punktację (0 oznacza „bardzo prawdziwe lub często prawdziwe”, 1 oznacza „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwe”, a 2 oznacza „nieprawdziwe, o ile wiesz "). Wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. CFB = zmiana od linii bazowej.
Linia bazowa; Tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w średniej 9-itemowej ocenie zachowania motorycznego (MBA-9) Całkowity wynik i wyniki podskali w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
MBA-9 pochodzi z pełnej skali MBA (37 objawów zespołu Retta) poprzez wybranie pozycji uznanych za podatne na zmianę i odzwierciedlających obszary znaczących zmian klinicznych. MBA-9 obejmuje 9 pozycji (1-Regresja zdolności motorycznych; 2-Słabe oko/kontakt społeczny; 3-Brak trwałego zainteresowania; 4-Nie sięga po przedmioty lub ludzi; 5-Problemy z żuciem; 6-Zaburzenia mowy; 7-Niezdarność rąk, 8-Dystonia i 9-Wzmożone napięcie/sztywność); dla każdej pozycji badacz ocenia nasilenie obecnych objawów na 5-punktowej skali liczbowej od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie (0 = normalne lub nigdy; 1 = łagodne lub rzadkie; 2 = umiarkowane lub sporadyczne) ; 3 = wyraźny lub częsty; 4 = bardzo ciężki lub stały). Całkowity wynik MBA-9 został obliczony poprzez zsumowanie wyników 9 różnych elementów podskali. Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. CFB = zmiana od linii bazowej.
Linia bazowa; Tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu średnich nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ) Całkowity wynik i wyniki podskali w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 24
CSHQ to wypełniane przez opiekuna narzędzie do badania przesiewowego snu przeznaczone dla dzieci w wieku szkolnym; który obejmuje 33 pozycje w ramach 8 podskal: 1) opór przed snem (zakres punktacji 6-18), 2) opóźnienie zasypiania (zakres 1-3), 3) czas trwania snu (zakres 3-9), 4) niepokój podczas snu (zakres 4) -12), 5) budzenie się w nocy (zakres 3-9), 6) parasomnie (zakres 7-21), 7) zaburzenia oddychania podczas snu (zakres 3-9), 8) senność w ciągu dnia (zakres 8-24). Punktacja pozycji waha się od 1 do 3, gdzie 3 = „zwykle” (≥5 razy w tygodniu), 2 = „czasami” (2-4 razy w tygodniu) i 1 = „rzadko” (≤1 raz w tygodniu); dla pozycji 31 ​​i 32; 3=zasnąć, 2=bardzo senny, 1=nie śpiący. Ogólnie ocena 3 wskazuje na większe nasilenie, jednak 6 pozycji (1 – Kładzie się spać o tej samej porze; 2 – Zasypia w ciągu 20 minut; 3 – Zasypia we własnym łóżku; 10 – Śpi odpowiednią ilość; 11 – Śpi taką samą ilość każdego dnia; 26 przebudzeń samodzielnie) są punktowane odwrotnie. Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 33 do 99, przy czym wyższe wyniki oznaczają bardziej zaburzone zachowanie podczas snu. CFB = zmiana od linii bazowej.
Linia bazowa; Tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWND18064
  • 2018-003370-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj