Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af Cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Rett syndrom (ARCH)

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Rett syndrom

For at evaluere effektiviteten af ​​cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P, CBD-OS) til at reducere symptomernes sværhedsgrad sammenlignet med placebo hos deltagere med Rett syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EU
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8BB
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien, 98124
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Italien, 20142
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren (hvis den har tilstrækkelig forståelse efter efterforskerens mening) og/eller deres forælder(e)/juridisk repræsentant er villige og i stand til at give informeret samtykke/samtykke til deltagelse i forsøget.
  • Deltageren og deres pårørende er villige og i stand til (efter investigators mening) at overholde alle forsøgskrav (inklusive færdiggørelsen af ​​alle omsorgspersoners vurderinger af den samme pårørende under hele forsøget).
  • Deltageren skal veje mindst 10 kg.
  • Klinisk diagnose af Rett syndrom (typisk eller atypisk), defineret i henhold til RettSearch Consortium kriterier
  • Bekræftet patogen genetisk mutation af MECP2-genet
  • Deltageren skal være post-regression (≥ 6 måneder siden sidste tab af håndbrug eller verbalt sprog eller grovmotorisk regression).
  • Deltageren skal have en sygdomssværhedsgrad på mellem 10 og 36, defineret i henhold til Clinical Severity Scale (CSS).
  • Al medicin eller indgreb (inklusive antiepileptiske lægemidler [AED'er] og ikke-farmakologiske indgreb - kosttilskud, probiotika, fysioterapi, taleterapi osv.) for Retts syndrom-relaterede symptomer skal have været stabile i 4 uger før screening og deltageren /plejer skal være villig til at opretholde et stabilt regime under hele forsøget.
  • Evnen til at sluge forsøgslægemidlet (IMP), der leveres som en flydende opløsning, eller evnen til at IMP kan afgives via gastrostomi (G) eller nasogastrisk (NG) ernæringssonde (kun G- eller NG-rør fremstillet af polyurethan eller silicium er tilladt)
  • Deltager og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant er villig til at tillade, at de ansvarlige myndigheder bliver underrettet om deltagelse i forsøget, hvis det er påbudt af lokal lovgivning.
  • Deltager og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant er villig til at tillade, at deltagerens primære læge (hvis de har en) og konsulent (hvis de har en) får besked om deltagelse i forsøget, hvis den primære læge/konsulent er anderledes end efterforskeren.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren opfylder eksklusionskriterier for Rett syndrom diagnose (traumatisk hjerneskade, neurometabolisk sygdom eller alvorlig infektion, der forårsager neurologiske problemer; groft unormal psykomotorisk udvikling i de første 6 måneder af livet).
  • Deltageren har klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier, efter investigators mening.
  • Deltageren tager mere end 2 samtidige AED'er.
  • Enhver historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker inden for den sidste måned eller ved screening
  • Klinisk relevante abnormiteter i elektrokardiogrammet (EKG) målt ved screening eller randomisering
  • Samtidige kardiovaskulære tilstande, som efter investigators mening vil forstyrre evnen til at vurdere deres EKG'er eller sætte deltageren i fare på grund af deltagelse i forsøget
  • Første eller anden grads slægtning med en historie med betydelige EKG-abnormiteter, efter investigatorens mening (f.eks. for tidligt hjertestop, pludselig død)
  • Enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i IMP (aktiv eller placebo), såsom sesamolie
  • Deltageren har moderat nedsat leverfunktion ved screening, defineret som alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin > 2 × ULN.
  • Deltageren er i den fødedygtige alder, medmindre han er villig til at sikre, at vedkommende eller deres partner bruger en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks. kombineret [østrogen- og gestagenholdig] hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning [oral, intravaginal eller transdermal], gestagen -kun hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning [oral, injicerbar eller implanterbar], intrauterine anordninger/hormonfrigørende systemer, bilateral tubal okklusion, vasektomiseret partner, seksuel afholdenhed) under forsøget og i 3 måneder derefter.
  • Gravid (positiv graviditetstest) eller ammende
  • Modtog en IMP inden for 3 måneder før screening
  • Deltageren har taget felbamat i mindre end 1 år før screening.
  • Bruger i øjeblikket eller har brugt cannabis til rekreative eller medicinske formål, cannabinoidbaseret medicin (inklusive Sativex®) eller cannabidiol orale opløsninger (inklusive CBD-OS [GWP42003-P]) inden for de 3 måneder forud for screeningen og er uvillig til at undlade at stemme i varigheden af retssagen
  • Deltageren har en positiv delta-9-tetrahydrocannabinol (THC) test ved screening.
  • Enhver anden systemisk dysfunktion (f.eks. gastrointestinal, nyre, respiratorisk) eller signifikant sygdom eller lidelse, som efter investigatorens mening enten kan bringe deltageren i fare på grund af deltagelse i forsøget, kan påvirke resultatet af forsøget, eller deltagerens mulighed for at deltage i forsøget
  • Eventuelle abnormiteter identificeret efter en fysisk undersøgelse af deltageren, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, hvis hun deltog i forsøget
  • Deltageren er tidligere blevet randomiseret til dette forsøg.
  • Deltageren har rejst uden for det bopælsland, der var planlagt under forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 5 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) GWP42003-P
100 milligram pr. milliliter (mg/ml) GWP42003-P oral opløsning. Tages to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
GWP42003-P præsenteret som en oral opløsning indeholdende cannabidiol
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex
Eksperimentel: 15 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning. Tages to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
GWP42003-P præsenteret som en oral opløsning indeholdende cannabidiol
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning (0 mg/ml GWP42003-P) volumen matchede til 5 mg/kg/dag eller 15 mg/kg/dag GWP42003-P. Tages to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: Placebo
Matchende placebo oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i det gennemsnitlige Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) totalscore i uge 24 for 15 mg/kg/dag GWP42003-P dosisniveau sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline; Uge 24
RSBQ er et spørgeskema udfyldt af omsorgspersoner, der måler hyppigheden af ​​aktuelle sygdomskarakteristika (45 punkter) hos personer med Rett Syndrom. Hvert emne er bedømt på en 3-punkts skala (0-2); 0 angiver et element, der er "ikke sandt, så vidt du ved", 1 angiver, at et element er "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver et element, der er "meget sandt eller ofte sandt". Punkt 31 ("Bruger øjenblik til at formidle følelser, behov og ønsker") er omvendt scoret (0 angiver "meget sandt eller ofte sandt", 1 angiver "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver "ikke sandt, så vidt du ved "). Den samlede summerede score spænder fra 0 til 90, hvor højere score repræsenterer større sværhedsgrad.
Baseline; Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige RSBQ-totalscore ved uge 24 for 5 mg/kg/dag GWP42003-P dosisniveau sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline; Uge 24
RSBQ er et spørgeskema udfyldt af omsorgspersoner, der måler hyppigheden af ​​aktuelle sygdomskarakteristika (45 punkter) hos personer med Rett Syndrom. Hvert emne er bedømt på en 3-punkts skala (0-2); 0 angiver et element, der er "ikke sandt, så vidt du ved", 1 angiver, at et element er "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver et element, der er "meget sandt eller ofte sandt". Punkt 31 ("Bruger øjenblik til at formidle følelser, behov og ønsker") er omvendt scoret (0 angiver "meget sandt eller ofte sandt", 1 angiver "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver "ikke sandt, så vidt du ved "). Den samlede summerede score spænder fra 0 til 90, hvor højere score repræsenterer større sværhedsgrad.
Baseline; Uge 24
Gennemsnitlige kliniske globale visninger - forbedring (CGI-I)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
CGI-I er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget en deltagers sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. Dette er vurderet som: 1 = meget forbedret; 2 = meget forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen ændring; 5 = minimalt værre; 6 = meget værre; eller 7 = meget værre.
Baseline; Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlig kliniker globale visninger - Sværhedsgrad (CGI-S)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
CGI-S er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens erfaring med deltagere, der havde samme diagnose. Dette vurderes som: 1 = normal, slet ikke syg; 2 = grænsesyg; 3 = lettere syg; 4 = moderat syg; 5 = markant syg; 6 = alvorligt syg; eller 7 = ekstremt syg.
Baseline; Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlige RSBQ-underskalaresultater i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
RSBQ er et spørgeskema udfyldt af omsorgspersoner, der måler hyppigheden af ​​aktuelle sygdomskarakteristika hos personer med Rett Syndrom. RSBQ'en med 45 elementer består af 8 underskalaer: 1) generelt humør (scoreområde 0-16), 2) vejrtrækningsproblemer (område 0-10), 3) håndadfærd (område 0-12), 4) ansigtsbevægelser ( interval 0-8), 5) kropsrokkering (BR)/udtryksløst ansigt (interval 0-12), 6) adfærd om natten (interval 0-6), 7) angst/frygt (interval 0-8), 8) gående/stående (område 0-4). Hvert emne er bedømt på en 3-punkts skala (0-2); 0 angiver et element, der er "ikke sandt, så vidt du ved", 1 angiver, at et element er "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver et element, der er "meget sandt eller ofte sandt". Punkt 31 ("Bruger øjenblik til at formidle følelser, behov og ønsker") er omvendt scoret (0 angiver "meget sandt eller ofte sandt", 1 angiver "noget eller nogle gange sandt", og 2 angiver "ikke sandt, så vidt du ved "). Højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad. CFB = Ændring fra baseline.
Baseline; Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlig 9-punkters motorisk adfærdsvurdering (MBA-9) totalscore og subskalaresultater i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
MBA-9 er afledt af den fulde MBA-skala (37 Retts syndromsymptomer) ved at vælge de elementer, der anses for at kunne ændres, og som afspejlede områder med meningsfuld klinisk forandring. MBA-9 omfatter 9 punkter (1-Regression af motoriske færdigheder; 2-Dårlig øjenkontakt/social kontakt; 3-Mangel på vedvarende interesse; 4-Rækker ikke ud efter genstande eller mennesker; 5-Tyggebesvær; 6-Taleforstyrrelser; 7-hånd klodsethed, 8-dystoni og 9-hypertoni/stivhed); for hvert punkt vurderes sværhedsgraden af ​​aktuelle symptomer af investigator på en 5-punkts numerisk skala fra 0 til 4 med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad (0 = normal eller aldrig; 1 = mild eller sjælden; 2 = moderat eller lejlighedsvis ; 3 = markeret eller hyppigt; 4 = meget alvorlig eller konstant). Den samlede MBA-9-score blev beregnet ved at summere scorerne for 9 forskellige subskalaelementer. Den samlede summerede score spænder fra 0 til 36, hvor højere score repræsenterer større sværhedsgrad. CFB = Ændring fra baseline.
Baseline; Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlige børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ) Samlet score og subskala-score i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
CSHQ er et plejer-fuldført søvnscreeningsinstrument designet til børn i skolealderen; som omfatter 33 punkter inden for 8 underskalaer: 1) sengetidsmodstand (scoreområde 6-18), 2) forsinkelse af søvnstart (interval 1-3), 3) søvnvarighed (interval 3-9), 4) søvnangst (interval 4) -12), 5) nattevågninger (interval 3-9), 6) parasomnier (interval 7-21), 7) søvnforstyrret vejrtrækning (interval 3-9), 8) søvnighed i dagtimerne (interval 8-24). Punktscore varierer fra 1 til 3, hvor 3="normalt" (≥5 gange/uge), 2="nogle gange" (2-4 gange/uge) og 1="sjældent" (≤1 gang/uge); for punkterne 31 og 32; 3=falder i søvn, 2=meget søvnig, 1=ikke søvnig. Generelt indikerer en score på 3 større sværhedsgrad, dog 6 genstande (1-Går i seng på samme tid; 2-Føler i søvn på 20 minutter; 3-Sover i egen seng; 10-Sover den rigtige mængde; 11- Sover samme mængde hver dag; 26-vågner alene) er omvendt scoret. Samlet summeret score spænder fra 33 til 99, hvor højere score repræsenterer mere forstyrret søvnadfærd. CFB = Ændring fra baseline.
Baseline; Uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

21. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWND18064
  • 2018-003370-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner