Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacientů s Rettovým syndromem (ARCH)

31. srpna 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacientů s Rettovým syndromem

Vyhodnotit účinnost perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) při snižování závažnosti symptomů ve srovnání s placebem u účastníků s Rettovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itálie, 98124
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Itálie, 20142
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itálie, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE1 7EU
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE5 8BB
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08022
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník (pokud podle názoru zkoušejícího dostatečně rozumí) a/nebo jeho rodič (rodiče)/zákonný zástupce jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii.
  • Účastník a jeho pečovatel jsou ochotni a schopni (podle názoru zkoušejícího) splnit všechny požadavky studie (včetně dokončení všech hodnocení pečovatele stejným pečovatelem v průběhu studie).
  • Účastník musí vážit minimálně 10 kilogramů.
  • Klinická diagnóza Rettova syndromu (typického nebo atypického), definovaná podle kritérií RettSearch Consortium
  • Potvrzená patogenní genetická mutace genu MECP2
  • Účastník musí být po regresi (≥ 6 měsíců od poslední ztráty používání ruky nebo verbálního jazyka nebo regrese hrubé motoriky).
  • Účastník musí mít závažnost onemocnění mezi 10 a 36, ​​definovanou podle klinické škály závažnosti (CSS).
  • Všechny léky nebo intervence (včetně antiepileptik [AED] a nefarmakologických intervencí – doplňky stravy, probiotika, fyzikální terapie, logopedie atd.) pro symptomy související s Rettovým syndromem musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a účastník /pečovatel musí být ochoten udržovat stabilní režim po celou dobu studie.
  • Schopnost spolknout hodnocený léčivý přípravek (IMP) poskytovaný jako kapalný roztok nebo schopnost IMP podat gastrostomickou (G) nebo nazogastrickou (NG) sondu (jsou určeny pouze G- nebo NG-zkumavky vyrobené z polyuretanu nebo silikonu povoleno)
  • Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce je ochoten umožnit, aby odpovědné orgány byly informovány o účasti ve studii, pokud to nařizují místní zákony.
  • Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce je ochoten umožnit, aby praktický lékař účastníka (pokud ho má) a konzultant (pokud ho mají) byli informováni o účasti ve studii, pokud praktický lékař/konzultant primární péče je jiný než vyšetřovatel.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník splňuje vylučovací kritéria pro diagnózu Rettova syndromu (traumatické poranění mozku, neurometabolické onemocnění nebo závažná infekce způsobující neurologické problémy; hrubě abnormální psychomotorický vývoj v prvních 6 měsících života).
  • Účastník má podle názoru zkoušejícího klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty.
  • Účastník užívá více než 2 současně AED.
  • Jakákoli historie sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek v posledním měsíci nebo při screeningu
  • Klinicky relevantní abnormality na elektrokardiogramu (EKG) měřené při screeningu nebo randomizaci
  • Současné kardiovaskulární stavy, které budou podle názoru zkoušejícího narušovat schopnost hodnotit jejich EKG nebo vystavovat účastníka riziku z důvodu účasti ve studii
  • Příbuzný prvního nebo druhého stupně s anamnézou významných abnormalit EKG, podle názoru zkoušejícího (např. předčasná zástava srdce, náhlá smrt)
  • Jakákoli známá nebo předpokládaná přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek IMP (aktivní nebo placebo), jako je sezamový olej
  • Účastník má při screeningu středně těžkou poruchu jaterních funkcí, definovanou jako alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3 × horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin > 2 × ULN.
  • Účastnice je v plodném věku, pokud není ochotná zajistit, aby ona nebo její partner používali vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. kombinovanou [obsahující estrogen a progestogen] hormonální antikoncepci spojenou s inhibicí ovulace [orální, intravaginální nebo transdermální], gestagen -pouze hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace [perorální, injekční nebo implantabilní], nitroděložní tělíska/systémy uvolňující hormony, bilaterální uzávěr vejcovodů, vasektomie partnera, sexuální abstinence) během studie a po dobu 3 měsíců poté.
  • Těhotná (pozitivní těhotenský test) nebo kojící
  • Obdrželi IMP během 3 měsíců před screeningem
  • Účastník užíval felbamát méně než 1 rok před screeningem.
  • V současné době užívá nebo užíval rekreační nebo léčebné konopí, léky na bázi kanabinoidů (včetně Sativex®) nebo perorální roztoky kanabidiolu (včetně CBD-OS [GWP42003-P]) během 3 měsíců před screeningem a není ochoten po tuto dobu abstinovat soudu
  • Účastník má při screeningu pozitivní test delta-9-tetrahydrokanabinol (THC).
  • Jakákoli jiná systémová dysfunkce (např. gastrointestinální, renální, respirační) nebo závažné onemocnění nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledek studie, nebo schopnost účastníka účastnit se hodnocení
  • Jakékoli abnormality zjištěné po fyzickém vyšetření účastníka, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka, pokud by se účastnila hodnocení
  • Účastník byl do této studie již dříve randomizován.
  • Účastník cestoval mimo zemi plánovaného pobytu během zkušebního období.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 5 miligramů na kilogram za den (mg/kg/den) GWP42003-P
100 miligramů na mililitr (mg/ml) GWP42003-P perorální roztok. Užívá se dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: GWP42003-P
GWP42003-P prezentovaný jako perorální roztok obsahující kanabidiol
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex
Experimentální: 15 mg/kg/den GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P perorální roztok. Užívá se dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: GWP42003-P
GWP42003-P prezentovaný jako perorální roztok obsahující kanabidiol
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex
Komparátor placeba: Placebo
Objem perorálního roztoku placeba (0 mg/ml GWP42003-P) odpovídal 5 mg/kg/den nebo 15 mg/kg/den GWP42003-P. Užívá se dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: Placebo
Odpovídající placebo perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průměrném dotazníku chování Rettova syndromu (RSBQ) v celkovém skóre ve 24. týdnu pro dávku 15 mg/kg/den GWP42003-P ve srovnání s placebem
Časové okno: Základní linie; 24. týden
RSBQ je pečovatelem vyplněný dotazník, který měří frekvenci aktuálních charakteristik onemocnění (45 položek) u jedinců s Rettovým syndromem. Každá položka je hodnocena na 3bodové škále (0-2); 0 označuje položku, která „není pravdivá, pokud víte“, 1 označuje, že položka je „poněkud nebo někdy pravdivá“ a 2 označuje položku, která je „velmi pravdivá nebo často pravdivá“. Položka 31 („Používá oční pohled k vyjádření pocitů, potřeb a přání“) je hodnocena obráceně (0 znamená „velmi pravdivé nebo často pravdivé“, 1 znamená „spíše nebo někdy pravdivé“ a 2 znamená „není pravda, pokud víte "). Celkové součet skóre se pohybuje od 0 do 90, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Základní linie; 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průměrném celkovém skóre RSBQ ve 24. týdnu pro úroveň dávky 5 mg/kg/den GWP42003-P ve srovnání s placebem
Časové okno: Základní linie; 24. týden
RSBQ je pečovatelem vyplněný dotazník, který měří frekvenci aktuálních charakteristik onemocnění (45 položek) u jedinců s Rettovým syndromem. Každá položka je hodnocena na 3bodové škále (0-2); 0 označuje položku, která „není pravdivá, pokud víte“, 1 označuje, že položka je „poněkud nebo někdy pravdivá“ a 2 označuje položku, která je „velmi pravdivá nebo často pravdivá“. Položka 31 („Používá oční pohled k vyjádření pocitů, potřeb a přání“) je hodnocena obráceně (0 znamená „velmi pravdivé nebo často pravdivé“, 1 znamená „spíše nebo někdy pravdivé“ a 2 znamená „není pravda, pokud víte "). Celkové součet skóre se pohybuje od 0 do 90, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Základní linie; 24. týden
Průměrné klinické globální dojmy – skóre zlepšení (CGI-I) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
CGI-I je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se nemoc účastníka zlepšila nebo zhoršila ve srovnání se základním stavem na začátku intervence. To je hodnoceno jako: 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3 = minimálně lepší; 4 = žádná změna; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; nebo 7 = mnohem horší.
Základní linie; 24. týden
Změna průměrného globálního dojmu klinického lékaře od výchozího stavu – skóre závažnosti (CGI-S) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
CGI-S je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu ke zkušenostem lékaře s účastníky, kteří měli stejnou diagnózu. Toto je hodnoceno jako: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = hraničně nemocný; 3 = mírně nemocný; 4 = středně nemocný; 5 = výrazně nemocný; 6 = těžce nemocný; nebo 7 = extrémně nemocný.
Základní linie; 24. týden
Změna průměrného skóre dílčí škály RSBQ od základní linie ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
RSBQ je pečovatelem vyplněný dotazník, který měří frekvenci aktuálních charakteristik onemocnění u jedinců s Rettovým syndromem. RSBQ se 45 položkami se skládá z 8 podškál: 1) celková nálada (rozsah skóre 0-16), 2) problémy s dýcháním (rozsah 0-10), 3) chování rukou (rozsah 0-12), 4) pohyby obličeje ( rozsah 0-8), 5) houpání tělem (BR)/obličej bez výrazu (rozsah 0-12), 6) noční chování (rozsah 0-6), 7) úzkost/strach (rozsah 0-8), 8) chůze/stání (rozsah 0-4). Každá položka je hodnocena na 3bodové škále (0-2); 0 označuje položku, která „není pravdivá, pokud víte“, 1 označuje, že položka je „poněkud nebo někdy pravdivá“ a 2 označuje položku, která je „velmi pravdivá nebo často pravdivá“. Položka 31 („Používá oční pohled k vyjádření pocitů, potřeb a přání“) je hodnocena obráceně (0 znamená „velmi pravdivé nebo často pravdivé“, 1 znamená „spíše nebo někdy pravdivé“ a 2 znamená „není pravda, pokud víte "). Vyšší skóre představuje větší závažnost. CFB = změna od základní linie.
Základní linie; 24. týden
Změna od výchozího stavu v průměrném 9 položkovém celkovém hodnocení motorického chování (MBA-9) a dílčích skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
MBA-9 je odvozen z celé škály MBA (37 symptomů Rettova syndromu) výběrem položek, které se považují za vhodné ke změně a které odrážejí oblasti smysluplné klinické změny. MBA-9 obsahuje 9 položek (1-Regrese motorických dovedností; 2-Špatný oční/sociální kontakt; 3-Nedostatek trvalého zájmu; 4-Nesahá na předměty nebo lidi; 5-Potíže se žvýkáním; 6-Poruchy řeči; 7-Nemotornost rukou, 8-Dystonie a 9-Hypertonie/rigidita); pro každou položku hodnotí zkoušející závažnost současných symptomů na 5bodové numerické škále v rozmezí od 0 do 4, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost (0 = normální nebo nikdy; 1 = mírné nebo vzácné; 2 = střední nebo příležitostné ; 3 = výrazné nebo časté; 4 = velmi závažné nebo konstantní). Celkové skóre MBA-9 bylo vypočteno sečtením skóre 9 různých položek subškály. Celkové součtové skóre se pohybuje od 0 do 36, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost. CFB = změna od základní linie.
Základní linie; 24. týden
Změna od výchozího stavu v průměrném celkovém skóre a skóre podškály v dotazníku průměrné dětské spánkové návyky (CSHQ) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
CSHQ je pečovatelem dokončený nástroj pro screening spánku určený pro děti školního věku; která zahrnuje 33 položek v 8 subškálách: 1) odpor před spaním (rozsah skóre 6–18), 2) zpoždění nástupu spánku (rozsah 1–3), 3) délka spánku (rozsah 3–9), 4) úzkost ze spánku (rozsah 4 -12), 5) noční probouzení (rozsah 3-9), 6) parasomnie (rozsah 7-21), 7) poruchy dýchání ve spánku (rozsah 3-9), 8) denní ospalost (rozsah 8-24). Skóre položek se pohybuje od 1 do 3, kde 3="obvykle" (≥5krát/týden), 2="někdy" (2-4krát/týden) a 1="zřídka" (≤1krát/týden); pro položky 31 a 32; 3=usnout, 2=velmi ospalý, 1=neospalý. Obecně platí, že skóre 3 znamená větší závažnost, nicméně 6 položek (1 – jde spát ve stejnou dobu; 2 – usne za 20 minut; 3 – usne ve vlastní posteli; 10 – spí správnou dobu; 11- Spí každý den stejné množství; 26 probuzení sám) jsou hodnoceny obráceně. Celkové součtové skóre se pohybuje od 33 do 99, přičemž vyšší skóre představuje více narušené spánkové chování. CFB = změna od základní linie.
Základní linie; 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

21. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

21. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWND18064
  • 2018-003370-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit