プロトカドヘリン19（PCDH19）関連てんかんの女児における補助ガナキソロン治療の研究（バイオレット研究）
2023年6月20日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
プロトカドヘリン19（PCDH19）関連てんかんの女児における補助ガナキソロン治療の二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験、その後の長期非盲検治療。
遺伝的に確認された PCDH19 遺伝子変異を有する女児および若年成人の発作の治療に対する補助ガナキソロン療法の有効性、安全性、および忍容性をプラセボと比較して評価する臨床研究。
調査の概要
詳細な説明
Violet Study は、疾患関連の PCDH19 遺伝子バリアントが確認された 1 歳から 17 歳までの約 25 人の女性患者の登録を計画している、世界規模の二重盲検プラセボ対照第 2 相臨床試験です。
患者は、無作為化される前にベースライン期間を経て、既存の抗てんかん治療に加えて、ガナキソロンまたはプラセボのいずれかを 17 週間投与されます。
治療期間後、特定の適格要件を満たすすべての患者は、研究の非盲検段階でガナキソロンを受ける機会があります。
この研究の主要な有効性エンドポイントは、発作の減少率です。
副次評価項目には、ガナキソロンを用いた以前の臨床研究で見られた特定の行動および睡眠障害を把握するための非発作関連のエンドポイントが含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Marinus Research Site
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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York、Pennsylvania、アメリカ、17403
- Marinus Research Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Marinus Research Site
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Firenze、イタリア、50139
- Marinus Research Site
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Rome、イタリア、00165
- Marinus Research Site
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Heeze、オランダ、5591
- Marinus Research Site
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Zwolle、オランダ、8025
- Marinus Research Site
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Budapest、ハンガリー、1083
- Marinus Research Site
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Krakow、ポーランド、30-363
- Marinus Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 病原性または病原性が疑われる PCDH19 バリアントの分子的確認
- 2種類以上の抗てんかん薬を服用しているにも関わらず、発作をコントロールできない
- -スクリーニング前の一次発作タイプの12週間にわたる12回の発作
- 併用AED、ケトジェニックダイエット、および修正アトキンスダイエットの安定したレジメンでは、スクリーニング前の3か月間は変更しないでください）
除外基準:
- ガナキソロンへの以前の暴露
- > スクリーニング前の 12 週間に 8 週間連続して発作が起こらなかった
- CYP3A4/5/7の強力な誘導剤または阻害剤の同時使用は許可されていません
- 二重盲検段階では、テトラヒドロカンナビノール（THC）または承認されていないカンナビジオール（CBD）の使用は禁止されています
- -スクリーニング前の30日以内または5半減期未満の他の治験薬への曝露
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ懸濁液 1 日 3 回、17 週間
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非活性
他の名前：
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実験的：ガナキソロン
ガナキソロン懸濁液 (50 mg/ml) 1 日 3 回、17 週間
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活性薬物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン後 17 週間の 28 日間の発作頻度のまとめ (中央値変化率)
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
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ベースライン後 17 週間までの発作タイプの 28 日間の発作頻度の概要 (中央値変化率)
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17週間の二重盲検治療期間の終了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バイオマーカー陽性層の被験者の 28 日間の発作頻度のまとめ (中央値変化率)
時間枠：[期間: 17 週間の二重盲検治療期間の終了]
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17週間までのバイオマーカー陽性層の被験者の発作タイプの28日間の発作頻度の要約（中央値変化率）
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[期間: 17 週間の二重盲検治療期間の終了]
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50% 一次発作の減少
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
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12週間のベースラインと比較して、28日間の一次発作頻度が50%以上減少した被験者の割合
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17週間の二重盲検治療期間の終了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Maciej Gasior, M.D., Ph.D、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- スタディディレクター：Paula Bokesk, M.D., FAAP、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月17日
一次修了 (実際)
2021年1月19日
研究の完了 (実際)
2022年6月20日
試験登録日
最初に提出
2019年3月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月5日
最初の投稿 (実際)
2019年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月20日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。