Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av tilleggsbehandling med ganaxolone hos kvinnelige barn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relatert epilepsi (fiolettstudie)

20. juni 2023 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av tilleggsbehandling med ganaxolon hos kvinnelige barn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relatert epilepsi etterfulgt av langsiktig åpen behandling.

En klinisk studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av tilleggsbehandling med ganaxolon sammenlignet med placebo for behandling av anfall hos kvinnelige barn og unge voksne med genetisk bekreftet PCDH19-genmutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

The Violet Study er en global, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2 klinisk studie som planlegger å inkludere omtrent 25 kvinnelige pasienter mellom 1 og 17 år med en bekreftet sykdomsrelatert PCDH19-genvariant. Pasienter vil gjennomgå en baseline-periode før de blir randomisert til å motta, i tillegg til sin eksisterende anti-anfallsbehandling, enten ganaxolone eller placebo i 17 uker. Etter behandlingsperioden vil alle pasienter som oppfyller visse kvalifikasjonskrav ha mulighet til å motta ganaxolon i den åpne fasen av studien. Studiens primære effektendepunkt er prosentvis reduksjon i anfall. Sekundære utfallsmål vil inkludere ikke-anfallsrelaterte endepunkter for å fange opp visse atferds- og søvnforstyrrelser som har blitt sett i tidligere kliniske studier med ganaxolone.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Forente stater, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Marinus Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Marinus Research Site
  • Nederland
      • Heeze, Nederland, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Nederland, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Marinus Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær bekreftelse av en patogen eller sannsynlig patogen PCDH19-variant
  • Manglende kontroll av anfall til tross for 2 eller flere medisiner mot anfall
  • 12 anfall over en 12-ukers periode med primære anfallstyper før screening
  • På et stabilt regime med samtidig AED, bør ketogene dietter og modifisert Atkins-diett være uendret i 3 måneder før screening)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for ganaxolone
  • > 8 påfølgende uker med anfallsfrihet i løpet av de 12 ukene før screening
  • Samtidig bruk av sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4/5/7 er ikke tillatt
  • Bruk av tetrahydrocannabinol (THC) eller ikke-godkjent cannabidiol (CBD) er forbudt i den dobbeltblinde fasen
  • Eksponering for andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller mindre enn 5 halveringstider før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
placebosuspensjon 3 ganger/dag i 17 uker
Legemiddel: Placebo
inaktiv
Andre navn:
  • Placebo (for ganaxolone)
Eksperimentell: Ganaxolon
ganaxolon-suspensjon (50 mg/ml) 3 ganger/dag i 17 uker
Legemiddel: Ganaxolon
aktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av 28-dagers anfallsfrekvens gjennom 17 uker etter baseline-fasen (median prosentvis endring)
Tidsramme: Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden
Sammendrag av 28-dagers anfallsfrekvens for anfallstyper gjennom 17 uker post-baseline fase (median prosentvis endring)
Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av 28-dagers anfallsfrekvens for forsøkspersoner i det biomarkørpositive stratumet (median prosentvis endring)
Tidsramme: [Tidsramme: Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden]
Sammendrag av 28-dagers anfallsfrekvens for anfallstyper for forsøkspersoner i det biomarkørpositive stratumet gjennom 17 uker (median prosentvis endring)
[Tidsramme: Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden]
50 % reduksjon av primære anfall
Tidsramme: Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden
Prosent av forsøkspersoner som opplever en større enn eller lik 50 % reduksjon i 28-dagers primære anfallsfrekvens i forhold til 12-ukers baseline
Slutt på den dobbeltblindede 17 ukers behandlingsperioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

19. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

20. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PCDH19-relatert epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Genetikk av alvorlige tidlige epilepsier
    Epilepsi | Dravet syndrom | Infantile spasmer | Epileptisk encefalopati | Ohtahara syndrom | Tidlig myoklon epileptisk encefalopati | PCDH19-relatert epilepsi og relaterte tilstander | KCNQ2-relatert epileptisk encefalopati | Epilepsi i spedbarnsalderen med migrerende fokale anfall (lidelse)
    Forente stater

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere