原钙粘蛋白 19 (PCDH19) 相关癫痫女童加奈索酮辅助治疗研究（紫色研究）
2023年6月20日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
一项双盲、随机、安慰剂对照试验，在患有原钙粘蛋白 19 (PCDH19) 相关癫痫症的女童中进行加奈索酮辅助治疗，然后进行长期开放标签治疗。
一项临床研究旨在评估辅助加奈索酮疗法与安慰剂相比用于治疗经基因证实的 PCDH19 基因突变的女性儿童和青年癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
Violet Study 是一项全球性、双盲、安慰剂对照的 2 期临床试验，计划招募约 25 名年龄在 1 至 17 岁之间且确诊与疾病相关的 PCDH19 基因变异的女性患者。
除了现有的抗癫痫治疗外，患者将接受基线期，然后随机接受为期 17 周的加奈索酮或安慰剂治疗。
治疗期结束后，所有符合特定资格要求的患者将有机会在研究的开放标签阶段接受加奈索酮。
该研究的主要疗效终点是癫痫发作的减少百分比。
次要结果指标将包括与癫痫发作无关的终点，以捕捉在之前的加奈索酮临床研究中发现的某些行为和睡眠障碍。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利、1083
- Marinus Research Site
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Firenze、意大利、50139
- Marinus Research Site
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Rome、意大利、00165
- Marinus Research Site
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Krakow、波兰、30-363
- Marinus Research Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Marinus Research Site
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San Francisco、California、美国、94158
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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York、Pennsylvania、美国、17403
- Marinus Research Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Marinus Research Site
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Heeze、荷兰、5591
- Marinus Research Site
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Zwolle、荷兰、8025
- Marinus Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 致病性或可能致病性 PCDH19 变异的分子确认
- 尽管使用了 2 种或更多种抗癫痫药物仍无法控制癫痫发作
- 筛选前 12 周内原发性癫痫类型发作 12 次
- 在伴随 AEDs 的稳定方案中，生酮饮食和改良阿特金斯饮食在筛选前 3 个月内应保持不变）
排除标准：
- 以前接触过加奈索酮
- > 筛选前 12 周内连续 8 周无癫痫发作
- 不允许同时使用 CYP3A4/5/7 的强诱导剂或抑制剂
- 在双盲阶段禁止使用四氢大麻酚 (THC) 或未经批准的大麻二酚 (CBD)
- 在筛选前 30 天内或少于 5 个半衰期内接触任何其他研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂悬浮液 3 次/天，持续 17 周
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不活跃
其他名称：
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实验性的：加奈索酮
加奈索酮悬浮液 (50 mg/ml) 3 次/天，持续 17 周
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活性药物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线后 17 周的 28 天癫痫发作频率总结（中位数百分比变化）
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
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基线后 17 周期间癫痫发作类型的 28 天发作频率总结（中位数百分比变化）
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双盲 17 周治疗期结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生物标志物阳性层中受试者 28 天癫痫发作频率总结（中值百分比变化）
大体时间：[时间范围：双盲 17 周治疗期结束]
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17 周内生物标志物阳性层中受试者癫痫发作类型的 28 天癫痫发作频率总结（中位数变化百分比）
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[时间范围：双盲 17 周治疗期结束]
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原发性发作减少 50%
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
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与 12 周基线相比，28 天原发性癫痫发作频率减少大于或等于 50% 的受试者百分比
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双盲 17 周治疗期结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Maciej Gasior, M.D., Ph.D、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- 研究主任：Paula Bokesk, M.D., FAAP、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月17日
初级完成 (实际的)
2021年1月19日
研究完成 (实际的)
2022年6月20日
研究注册日期
首次提交
2019年3月5日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月5日
首次发布 (实际的)
2019年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月20日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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