Studie doplňkové léčby ganaxolonem u dětí ženského pohlaví s epilepsií související s protocadherinem 19 (PCDH19) (fialová studie)
20. června 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie přídavné léčby ganaxolonem u dětí ženského pohlaví s epilepsií související s protocadherinem 19 (PCDH19) s následnou dlouhodobou otevřenou léčbou.
Klinická studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost doplňkové terapie ganaxolonem ve srovnání s placebem pro léčbu záchvatů u dětí a mladých dospělých s geneticky potvrzenou mutací genu PCDH19.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Violet Study je globální, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 2, která plánuje zapsat přibližně 25 pacientek ve věku od 1 do 17 let s potvrzenou variantou genu PCDH19 související s onemocněním.
Pacienti podstoupí základní období, než budou randomizováni k tomu, aby kromě své stávající protizáchvatové léčby dostávali buď ganaxolon nebo placebo po dobu 17 týdnů.
Po období léčby budou mít všichni pacienti, kteří splňují určité požadavky na způsobilost, příležitost dostávat ganaxolon v otevřené fázi studie.
Primárním koncovým bodem účinnosti studie je procentuální snížení počtu záchvatů.
Sekundární výsledná měření budou zahrnovat koncové body nesouvisející se záchvaty k zachycení určitých poruch chování a spánku, které byly pozorovány v předchozích klinických studiích s ganaxolonem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
29
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Heeze, Holandsko, 5591
- Marinus Research Site
-
Zwolle, Holandsko, 8025
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50139
- Marinus Research Site
-
Rome, Itálie, 00165
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-363
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Marinus Research Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Marinus Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Molekulární potvrzení patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty PCDH19
- Selhání při kontrole záchvatů navzdory 2 nebo více lékům proti záchvatům
- 12 záchvatů během 12týdenního období primárních typů záchvatů před screeningem
- Při stabilním režimu souběžných AED, ketogenních diet a modifikované Atkinsovy diety by měly být nezměněny po dobu 3 měsíců před screeningem)
Kritéria vyloučení:
- Předchozí expozice ganaxolonu
- > 8 po sobě jdoucích týdnů bez záchvatů během 12 týdnů před screeningem
- Současné užívání silných induktorů nebo inhibitorů CYP3A4/5/7 není povoleno
- Použití tetrahydrokanabinolu (THC) nebo neschváleného kanabidiolu (CBD) je během dvojitě zaslepené fáze zakázáno
- Expozice jakémukoli jinému zkoumanému léku během 30 dnů nebo méně než 5 poločasů před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
placebo suspenze 3x/den po dobu 17 týdnů
|
neaktivní
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Ganaxolon
suspenze ganaxolonu (50 mg/ml) 3x/den po dobu 17 týdnů
|
aktivní lék
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Shrnutí 28denní frekvence záchvatů během 17 týdnů po základní fázi (střední procentní změna)
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
|
Souhrn 28denní frekvence záchvatů pro typy záchvatů do 17 týdnů po základní fázi (střední procentní změna)
|
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Souhrn 28denní frekvence záchvatů u subjektů ve vrstvě pozitivní na biomarkery (střední procentní změna)
Časové okno: [Časový rámec: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období]
|
Souhrn 28denní frekvence záchvatů pro typy záchvatů pro subjekty ve vrstvě pozitivní na biomarkery během 17 týdnů (střední procentní změna)
|
[Časový rámec: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období]
|
|
50% snížení primárních záchvatů
Časové okno: Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
|
Procento subjektů, u kterých došlo k 50% snížení frekvence primárních záchvatů za 28 dní ve srovnání s výchozí hodnotou za 12 týdnů
|
Konec dvojitě zaslepeného 17týdenního léčebného období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Ředitel studie: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
19. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
20. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
7. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epilepsie
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Depresiva centrálního nervového systému
- Anestetika
- Modulátory GABA
- Agenti GABA
- Neurosteroidy
- Ganaxolon
- Pregnanolon
Další identifikační čísla studie
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .