Studio sul trattamento aggiuntivo con ganaxolone nelle bambine con epilessia correlata alla protocaderina 19 (PCDH19) (studio viola)
20 giugno 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals
Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo del trattamento aggiuntivo con ganaxolone nelle bambine affette da epilessia correlata alla protocaderina 19 (PCDH19) seguita da un trattamento in aperto a lungo termine.
Uno studio clinico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia aggiuntiva con ganaxolone rispetto al placebo per il trattamento delle convulsioni nelle bambine e nei giovani adulti con mutazione del gene PCDH19 geneticamente confermata.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il Violet Study è uno studio clinico globale, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2 che prevede di arruolare circa 25 pazienti di sesso femminile di età compresa tra 1 e 17 anni con una variante del gene PCDH19 correlata alla malattia.
I pazienti saranno sottoposti a un periodo di riferimento prima di essere randomizzati a ricevere, in aggiunta al trattamento antiepilettico esistente, ganaxolone o placebo per 17 settimane.
Dopo il periodo di trattamento, tutti i pazienti che soddisfano determinati requisiti di ammissibilità avranno l'opportunità di ricevere ganaxolone nella fase in aperto dello studio.
L'endpoint primario di efficacia dello studio è la percentuale di riduzione delle crisi epilettiche.
Le misure di esito secondario includeranno endpoint non correlati alle convulsioni per rilevare alcuni disturbi comportamentali e del sonno che sono stati osservati in precedenti studi clinici con ganaxolone.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
29
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Firenze, Italia, 50139
- Marinus Research Site
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Rome, Italia, 00165
- Marinus Research Site
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Heeze, Olanda, 5591
- Marinus Research Site
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Zwolle, Olanda, 8025
- Marinus Research Site
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Krakow, Polonia, 30-363
- Marinus Research Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Marinus Research Site
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
- Marinus Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Marinus Research Site
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Budapest, Ungheria, 1083
- Marinus Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Conferma molecolare di una variante patogena o probabilmente patogena di PCDH19
- Mancato controllo delle crisi nonostante 2 o più farmaci antiepilettici
- 12 crisi in un periodo di 12 settimane di tipi di crisi primarie prima dello screening
- In un regime stabile di antiepilettici concomitanti, diete chetogeniche e dieta Atkins modificata devono essere invariate per 3 mesi prima dello screening)
Criteri di esclusione:
- Precedente esposizione al ganaxolone
- > 8 settimane consecutive di libertà da crisi durante le 12 settimane precedenti lo screening
- Non è consentito l'uso concomitante di forti induttori o inibitori del CYP3A4/5/7
- L'uso di tetraidrocannabinolo (THC) o cannabidiolo non approvato (CBD) è proibito durante la fase in doppio cieco
- Esposizione a qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o meno di 5 emivite prima dello screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
sospensione del placebo 3 volte al giorno per 17 settimane
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non attivo
Altri nomi:
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Sperimentale: Ganaxolo
sospensione di ganaxolone (50 mg/ml) 3 volte al giorno per 17 settimane
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farmaco attivo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni fino alla fase post-basale di 17 settimane (variazione percentuale mediana)
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
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Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i tipi di crisi fino alla fase post-basale di 17 settimane (variazione percentuale mediana)
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Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i soggetti nello strato positivo ai biomarcatori (variazione percentuale mediana)
Lasso di tempo: [Lasso di tempo: fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco]
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Riepilogo della frequenza delle crisi a 28 giorni per i tipi di crisi per i soggetti nello strato positivo ai biomarcatori per 17 settimane (variazione percentuale mediana)
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[Lasso di tempo: fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco]
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Riduzione delle crisi primarie del 50%.
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
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Percentuale di soggetti che hanno sperimentato una riduzione maggiore o uguale al 50% della frequenza delle crisi primarie a 28 giorni rispetto al basale di 12 settimane
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Fine del periodo di trattamento di 17 settimane in doppio cieco
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Direttore dello studio: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 maggio 2019
Completamento primario (Effettivo)
19 gennaio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
20 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 marzo 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 giugno 2023
Ultimo verificato
1 giugno 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Epilessia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Depressori del sistema nervoso centrale
- Anestetici
- Modulatori GABA
- Agenti GABA
- Neurosteroidi
- Ganaxolo
- Pregnanolone
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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