Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van adjunctieve behandeling met gaaxolon bij vrouwelijke kinderen met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie (Violet-studie)

20 juni 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van adjuvante behandeling met gaaxolon bij vrouwelijke kinderen met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie gevolgd door langdurige open-labelbehandeling.

Een klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van adjuvante ganaxolontherapie in vergelijking met placebo voor de behandeling van aanvallen bij vrouwelijke kinderen en jonge volwassenen met genetisch bevestigde PCDH19-genmutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Violet-studie is een wereldwijde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische fase 2-studie die van plan is om ongeveer 25 vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 1 tot 17 jaar met een bevestigde ziektegerelateerde PCDH19-genvariant in te schrijven. Patiënten ondergaan een basislijnperiode voordat ze gerandomiseerd worden om, naast hun bestaande anti-epileptische behandeling, gedurende 17 weken gaaxolon of placebo te krijgen. Na de behandelingsperiode zullen alle patiënten die aan bepaalde geschiktheidseisen voldoen, in de open-labelfase van de studie ganaxolon kunnen krijgen. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid van de studie is procentuele vermindering van aanvallen. Secundaire uitkomstmaten omvatten niet-aanvalsgerelateerde eindpunten om bepaalde gedrags- en slaapstoornissen vast te leggen die zijn gezien in eerdere klinische onderzoeken met gaaxolon.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Marinus Research Site
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italië, 00165
        • Marinus Research Site
  • Nederland
      • Heeze, Nederland, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Nederland, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Marinus Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire bevestiging van een pathogene of waarschijnlijk pathogene PCDH19-variant
  • Het niet onder controle krijgen van aanvallen ondanks 2 of meer anti-epileptica
  • 12 aanvallen gedurende een periode van 12 weken van primaire aanvalstypes voorafgaand aan screening
  • Op een stabiel regime van gelijktijdige anti-epileptica, ketogene diëten en aangepast Atkins-dieet dienen gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening ongewijzigd te blijven)

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere blootstelling aan gaaxolon
  • > 8 opeenvolgende weken aanvalsvrij gedurende de 12 weken voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdig gebruik van sterke inductoren of remmers van CYP3A4/5/7 is niet toegestaan
  • Gebruik van tetrahydrocannabinol (THC) of niet-goedgekeurde cannabidiol (CBD) is verboden tijdens de dubbelblinde fase
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of minder dan 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo-suspensie 3x /dag gedurende 17 weken
Geneesmiddel: Placebo
inactief
Andere namen:
  • Placebo (voor gaaxolon)
Experimenteel: Ganaxolon
ganaxolonsuspensie (50 mg/ml) 3x/dag gedurende 17 weken
Geneesmiddel: Ganaxolon
actief geneesmiddel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van de frequentie van aanvallen gedurende 28 dagen tot en met de post-baselinefase van 17 weken (gemiddelde procentuele verandering)
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Samenvatting van de aanvalsfrequentie van 28 dagen voor soorten aanvallen tot en met de post-baselinefase van 17 weken (gemiddelde procentuele verandering)
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van de aanvalsfrequentie van 28 dagen voor proefpersonen in de biomarker-positieve laag (gemiddelde procentuele verandering)
Tijdsspanne: [Tijdsbestek: einde van de dubbelblinde behandelingsperiode van 17 weken]
Samenvatting van de aanvalsfrequentie van 28 dagen voor soorten aanvallen voor proefpersonen in de biomarker-positieve laag gedurende 17 weken (gemiddelde procentuele verandering)
[Tijdsbestek: einde van de dubbelblinde behandelingsperiode van 17 weken]
50% vermindering van primaire aanvallen
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Percentage proefpersonen met een afname van meer dan of gelijk aan 50% in de frequentie van primaire aanvallen na 28 dagen ten opzichte van de basislijn van 12 weken
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studie directeur: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PCDH19-gerelateerde epilepsie

  • Boston Children's Hospital
    Werving
    Genetica van ernstige epilepsie met vroege aanvang
    Epilepsie | Syndroom van Dravet | Infantiele spasmen | Epileptische encefalopathie | Ohtahara-syndroom | Vroege myoclonische epileptische encefalopathie | PCDH19-gerelateerde epilepsie en gerelateerde aandoeningen | KCNQ2-gerelateerde epileptische encefalopathie | Epilepsie in de kindertijd met migrerende...
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren