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Estudio del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niñas con epilepsia relacionada con la protocadherina 19 (PCDH19) (estudio violeta)

20 de junio de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niñas con epilepsia relacionada con la protocadherina 19 (PCDH19) seguida de un tratamiento abierto a largo plazo.

Un estudio clínico para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia complementaria con ganaxolona en comparación con un placebo para el tratamiento de convulsiones en niñas y adultos jóvenes con mutación del gen PCDH19 confirmada genéticamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Estudio Violet es un ensayo clínico de Fase 2 global, doble ciego, controlado con placebo que planea inscribir a aproximadamente 25 pacientes mujeres entre las edades de 1 y 17 años con una variante del gen PCDH19 relacionada con la enfermedad confirmada. Los pacientes se someterán a un período de referencia antes de ser aleatorizados para recibir, además de su tratamiento anticonvulsivo existente, ganaxolona o placebo durante 17 semanas. Después del período de tratamiento, todos los pacientes que cumplan con ciertos requisitos de elegibilidad tendrán la oportunidad de recibir ganaxolona en la fase abierta del estudio. El criterio principal de valoración de la eficacia del estudio es el porcentaje de reducción de las convulsiones. Las medidas de resultado secundarias incluirán criterios de valoración no relacionados con las convulsiones para capturar ciertos trastornos del comportamiento y del sueño que se han observado en estudios clínicos previos con ganaxolona.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Marinus Research Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Marinus Research Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Marinus Research Site
  • Países Bajos
      • Heeze, Países Bajos, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Países Bajos, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Marinus Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmación molecular de una variante patógena o probablemente patógena de PCDH19
  • Falta de control de las convulsiones a pesar de 2 o más medicamentos anticonvulsivos
  • 12 convulsiones durante un período de 12 semanas de tipos de convulsiones primarias antes de la selección
  • En un régimen estable de FAE concomitantes, las dietas cetogénicas y la dieta Atkins modificada deben permanecer sin cambios durante los 3 meses previos a la selección)

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a la ganaxolona
  • > 8 semanas consecutivas sin convulsiones durante las 12 semanas anteriores a la selección
  • No se permite el uso concomitante de inductores o inhibidores potentes de CYP3A4/5/7
  • El uso de tetrahidrocannabinol (THC) o cannabidiol no aprobado (CBD) está prohibido durante la fase doble ciego
  • Exposición a cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o menos de 5 semividas antes de la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
suspensión de placebo 3 veces al día durante 17 semanas
Droga: Placebo
inactivo
Otros nombres:
  • Placebo (para ganaxolona)
Experimental: Ganaxolona
suspensión de ganaxolona (50 mg/ml) 3 veces al día durante 17 semanas
Droga: Ganaxolona
droga activa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días hasta la fase posterior a la línea de base de 17 semanas (cambio porcentual medio)
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para los tipos de convulsiones hasta la fase posterior a la línea de base de 17 semanas (cambio porcentual medio)
Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para sujetos en el estrato positivo para biomarcadores (cambio porcentual medio)
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para tipos de convulsiones para sujetos en el estrato positivo para biomarcadores hasta las 17 semanas (cambio porcentual medio)
[Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
50% de reducción de convulsiones primarias
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
Porcentaje de sujetos que experimentaron una reducción mayor o igual al 50 % en la frecuencia de las convulsiones primarias de 28 días en relación con la línea de base de 12 semanas
Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Director de estudio: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

19 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

20 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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