Tutkimus lisäravinteesta ganaksolonihoidosta naislapsilla, joilla on protokadheriini 19 (PCDH19) liittyvä epilepsia (violettitutkimus)
tiistai 20. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe lisäravinteesta ganaksolonihoidosta naisilla, joilla on protokadheriini 19 (PCDH19) liittyvä epilepsia, jota seurasi pitkäaikainen avoin hoito.
Kliininen tutkimus, jossa arvioitiin ganaksolonihoidon tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna kouristuskohtausten hoidossa naislapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on geneettisesti vahvistettu PCDH19-geenimutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Violet Study on maailmanlaajuinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 kliininen tutkimus, johon on tarkoitus ottaa mukaan noin 25 1–17-vuotiasta naispotilasta, joilla on vahvistettu sairauteen liittyvä PCDH19-geenivariantti.
Potilaat käyvät läpi perusjakson ennen kuin heidät satunnaistetaan saamaan nykyisen kouristuskohtaushoidon lisäksi joko ganaksolonia tai lumelääkettä 17 viikon ajan.
Hoitojakson jälkeen kaikilla potilailla, jotka täyttävät tietyt kelpoisuusvaatimukset, on mahdollisuus saada ganaksolonia tutkimuksen avoimessa vaiheessa.
Tutkimuksen ensisijainen tehokkuuspäätetapahtuma on kohtausten prosentuaalinen väheneminen.
Toissijaiset tulosmittaukset sisältävät kohtauksiin liittymättömiä päätepisteitä tiettyjen käyttäytymis- ja unihäiriöiden havaitsemiseksi, joita on havaittu aikaisemmissa ganaksolonin kliinisissä tutkimuksissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heeze, Alankomaat, 5591
- Marinus Research Site
-
Zwolle, Alankomaat, 8025
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50139
- Marinus Research Site
-
Rome, Italia, 00165
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-363
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Marinus Research Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Marinus Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Patogeenisen tai todennäköisesti patogeenisen PCDH19-variantin molekyylivahvistus
- Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta kahdesta tai useammasta kouristuslääkkeestä
- 12 kohtausta 12 viikon aikana primaaristen kohtaustyyppien aikana ennen seulontaa
- Vakaassa hoito-ohjelmassa samanaikaisia AED-lääkkeitä, ketogeenisiä ruokavalioita ja muokattuja Atkins-ruokavalioita ei saa muuttaa 3 kuukauden ajan ennen seulontaa)
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi altistuminen ganaksolonille
- > 8 peräkkäistä kohtausvapaata viikkoa seulontaa edeltäneiden 12 viikon aikana
- Vahvojen CYP3A4/5/7:n indusoijien tai estäjien samanaikainen käyttö ei ole sallittua
- Tetrahydrokannabinolin (THC) tai hyväksymättömän kannabidiolin (CBD) käyttö on kielletty kaksoissokkovaiheen aikana
- Altistuminen jollekin muulle tutkimuslääkkeelle 30 päivän tai alle 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
lumelääkesuspensio 3 kertaa päivässä 17 viikon ajan
|
epäaktiivinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ganaxolone
ganaksolonisuspensio (50 mg/ml) 3 kertaa päivässä 17 viikon ajan
|
aktiivinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä 17 viikon perusvaiheen jälkeiseen vaiheeseen (mediaaniprosenttimuutos)
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä kohtaustyypeille 17 viikon alkuvaiheen jälkeiseen vaiheeseen asti (mediaaniprosenttimuutos)
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä koehenkilöillä biomarkkeripositiivisessa kerroksessa (mediaaniprosenttimuutos)
Aikaikkuna: [Aikajakso: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu]
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä kohtaustyypeillä koehenkilöillä biomarkkeripositiivisessa kerroksessa 17 viikon ajalta (keskimääräinen prosenttimuutos)
|
[Aikajakso: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu]
|
|
Ensisijaisten kohtausten vähentäminen 50 %
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joiden 28 päivän ensisijaisten kohtausten esiintymistiheys väheni vähintään 50 % verrattuna 12 viikon lähtötasoon
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Opintojohtaja: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 17. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 19. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .