Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wspomagającego leczenia ganaksolonem dzieci płci żeńskiej z padaczką związaną z protokadheryną 19 (PCDH19) (badanie fioletowe)

20 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba wspomagającego leczenia ganaksolonem u dzieci płci żeńskiej z padaczką związaną z protokadheryną 19 (PCDH19), a następnie długotrwałym leczeniem otwartym.

Badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji terapii wspomagającej ganaksolonem w porównaniu z placebo w leczeniu napadów padaczkowych u dzieci płci żeńskiej i młodych dorosłych z genetycznie potwierdzoną mutacją genu PCDH19.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The Violet Study to globalne, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2, do którego planuje się włączenie około 25 pacjentek w wieku od 1 do 17 lat z potwierdzonym wariantem genu PCDH19 związanym z chorobą. Pacjenci zostaną poddani okresowi wyjściowemu, zanim zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania, oprócz istniejącego leczenia przeciwdrgawkowego, ganaksolonu lub placebo przez 17 tygodni. Po okresie leczenia wszyscy pacjenci spełniający określone wymagania kwalifikacyjne będą mieli możliwość otrzymania ganaksolonu w otwartej fazie badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania dotyczącym skuteczności jest procentowa redukcja napadów. Wtórne pomiary wyników będą obejmować punkty końcowe niezwiązane z napadami padaczkowymi, aby uchwycić pewne zaburzenia zachowania i snu, które zaobserwowano we wcześniejszych badaniach klinicznych z ganaksolonem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Heeze, Holandia, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Holandia, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Marinus Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Marinus Research Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Włochy, 00165
        • Marinus Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Molekularne potwierdzenie patogennego lub prawdopodobnie patogennego wariantu PCDH19
  • Brak kontroli napadów pomimo 2 lub więcej leków przeciwpadaczkowych
  • 12 napadów padaczkowych w okresie 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku stabilnego schematu jednoczesnego stosowania leków przeciwpadaczkowych, dieta ketogeniczna i zmodyfikowana dieta Atkinsa powinny pozostać niezmienione przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym)

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na ganaksolon
  • > 8 kolejnych tygodni braku napadów w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  • Jednoczesne stosowanie silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7 jest niedozwolone
  • Stosowanie tetrahydrokanabinolu (THC) lub niezatwierdzonego kannabidiolu (CBD) jest zabronione podczas fazy podwójnie ślepej próby
  • Ekspozycja na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub mniej niż 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
zawiesina placebo 3x dziennie przez 17 tygodni
Lek: Placebo
nieaktywny
Inne nazwy:
  • Placebo (dla ganaksolonu)
Eksperymentalny: Ganaksolon
zawiesina ganaksolonu (50 mg/ml) 3x dziennie przez 17 tygodni
Lek: Ganaksolon
aktywny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie częstości napadów padaczkowych w ciągu 28 dni w ciągu 17 tygodni po fazie początkowej (mediana zmiany procentowej)
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Podsumowanie częstości napadów w ciągu 28 dni dla typów napadów w ciągu 17 tygodni po fazie wyjściowej (mediana zmiany procentowej)
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie 28-dniowej częstości napadów padaczkowych u pacjentów w grupie z pozytywnym wynikiem biomarkera (mediana zmiany procentowej)
Ramy czasowe: [Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
Podsumowanie częstości napadów padaczkowych w ciągu 28 dni dla typów napadów padaczkowych u pacjentów w grupie z pozytywnym wynikiem biomarkerów w ciągu 17 tygodni (mediana zmiany procentowej)
[Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
Redukcja napadów pierwotnych o 50%.
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło większe lub równe 50% zmniejszenie częstości napadów pierwotnych w ciągu 28 dni w porównaniu z wartością wyjściową po 12 tygodniach
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Dyrektor Studium: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Padaczka związana z PCDH19

  • Boston Children's Hospital
    Rekrutacyjny
    Genetyka ciężkich padaczek o wczesnym początku
    Padaczka | Zespół Draveta | Dziecięce skurcze | Encefalopatia padaczkowa | Syndrom Ohtahary | Wczesna miokloniczna encefalopatia padaczkowa | Padaczka związana z PCDH19 i warunki pokrewne | Encefalopatia padaczkowa związana z KCNQ2 | Padaczka niemowlęca z migrującymi napadami ogniskowymi (choroba)
    Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj