Protocadherin 19 (PCDH19)-vel összefüggő epilepsziában szenvedő női gyermekek kiegészítő ganaxolone kezelésének vizsgálata (ibolya vizsgálat)
2023. június 20. frissítette: Marinus Pharmaceuticals
Kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a Protocadherin 19 (PCDH19)-hez kapcsolódó epilepsziás nőstények kiegészítő ganaxolon-kezelésére, amelyet hosszú távú nyílt kezelés követ.
Klinikai vizsgálat a kiegészítő ganaxolon-terápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a placebóval összehasonlítva genetikailag igazolt PCDH19 génmutációval rendelkező női gyermekek és fiatal felnőttek rohamainak kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Violet Study egy globális, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú klinikai vizsgálat, amely körülbelül 25, 1 és 17 év közötti nőbeteg bevonását tervezi, akiknek a betegséggel összefüggő PCDH19 génváltozata megerősített.
A betegek egy kiindulási perióduson esnek át, mielőtt véletlenszerűen besorolnák őket, hogy a meglévő rohamellenes kezelésükön kívül ganaxolont vagy placebót kapjanak 17 héten keresztül.
A kezelési időszakot követően minden olyan betegnek, aki megfelel bizonyos jogosultsági követelményeknek, lehetősége lesz ganaxolon-kezelésre a vizsgálat nyílt szakaszában.
A vizsgálat elsődleges hatékonysági végpontja a görcsrohamok százalékos csökkenése.
A másodlagos kimenetelű mérések magukban foglalják a rohamokhoz nem kapcsolódó végpontokat is, hogy rögzítsenek bizonyos viselkedési és alvási zavarokat, amelyeket a ganaxolonnal végzett korábbi klinikai vizsgálatok során észleltek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
29
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Marinus Research Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17403
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Heeze, Hollandia, 5591
- Marinus Research Site
-
Zwolle, Hollandia, 8025
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 30-363
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország, 50139
- Marinus Research Site
-
Rome, Olaszország, 00165
- Marinus Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Patogén vagy valószínű patogén PCDH19 variáns molekuláris megerősítése
- A rohamok ellenőrzésének elmulasztása 2 vagy több rohamellenes gyógyszer ellenére
- 12 roham az elsődleges rohamtípusok 12 hetes időszakában a szűrést megelőzően
- Az egyidejűleg alkalmazott AED-k stabil sémája esetén a ketogén diétát és a módosított Atkins-diétát a szűrés előtt 3 hónapig változatlannak kell tartani)
Kizárási kritériumok:
- A ganaxolone korábbi expozíciója
- > 8 egymást követő hetes rohammentesség a szűrést megelőző 12 hét során
- Erős CYP3A4/5/7 induktorok vagy inhibitorok egyidejű alkalmazása nem megengedett
- A kettős vak fázisban tilos a tetrahidrokannabinol (THC) vagy a nem jóváhagyott kannabidiol (CBD) használata
- Bármilyen más vizsgált gyógyszerrel való érintkezés a szűrést megelőző 30 napon belül vagy kevesebb, mint 5 felezési időn belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
placebo szuszpenzió 3x/nap 17 hétig
|
inaktív
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Ganaxolone
ganaxolon szuszpenzió (50 mg/ml) 3x/nap 17 hétig
|
aktív gyógyszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összefoglaló a 28 napos rohamgyakoriságról a kiindulási fázis utáni 17 hétig (átlagos százalékos változás)
Időkeret: A kettős vak 17 hetes kezelési időszak vége
|
A rohamtípusok 28 napos rohamgyakoriságának összefoglalása a 17. hét utáni kiindulási fázisig (átlagos százalékos változás)
|
A kettős vak 17 hetes kezelési időszak vége
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A 28 napos rohamok gyakoriságának összefoglalása a biomarker-pozitív rétegben lévő alanyoknál (átlagos százalékos változás)
Időkeret: [Időkeret: a kettős vak, 17 hetes kezelési időszak vége]
|
A 28 napos rohamok gyakoriságának összefoglalása a biomarker-pozitív rétegben lévő alanyok rohamtípusaira vonatkozóan 17 hétig (átlagos százalékos változás)
|
[Időkeret: a kettős vak, 17 hetes kezelési időszak vége]
|
|
50%-os elsődleges rohamcsökkentés
Időkeret: A kettős vak 17 hetes kezelési időszak vége
|
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a 28 napos elsődleges rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent a 12 hetes kiindulási értékhez képest
|
A kettős vak 17 hetes kezelési időszak vége
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Tanulmányi igazgató: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. május 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. január 19.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. június 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. március 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 5.
Első közzététel (Tényleges)
2019. március 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. június 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 20.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Epilepszia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Központi idegrendszer depresszánsai
- Anesztetikumok
- GABA modulátorok
- GABA ügynökök
- Neuroszteroidok
- Ganaxolone
- Pregnanolon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .