Исследование дополнительного лечения ганаксолоном у детей женского пола с эпилепсией, связанной с протокадгерином 19 (PCDH19) (исследование Violet)
20 июня 2023 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование дополнительного лечения ганаксолоном у детей женского пола с эпилепсией, связанной с протокадгерином 19 (PCDH19), с последующим длительным открытым лечением.
Клиническое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости дополнительной терапии ганаксолоном по сравнению с плацебо для лечения судорог у детей женского пола и молодых людей с генетически подтвержденной мутацией гена PCDH19.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование Violet — это глобальное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2, в котором планируется включить около 25 пациентов женского пола в возрасте от 1 до 17 лет с подтвержденным вариантом гена PCDH19, связанным с заболеванием.
Пациенты пройдут базовый период, прежде чем будут рандомизированы для получения в дополнение к их существующему противосудорожному лечению либо ганаксолон, либо плацебо в течение 17 недель.
По окончании периода лечения все пациенты, отвечающие определенным требованиям, будут иметь возможность получать ганаксолон на открытой фазе исследования.
Первичной конечной точкой эффективности исследования является процентное снижение приступов.
Вторичные показатели результатов будут включать конечные точки, не связанные с приступами, для выявления определенных нарушений поведения и сна, которые наблюдались в предыдущих клинических исследованиях ганаксолона.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
29
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1083
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Италия, 50139
- Marinus Research Site
-
Rome, Италия, 00165
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Heeze, Нидерланды, 5591
- Marinus Research Site
-
Zwolle, Нидерланды, 8025
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 30-363
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Marinus Research Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17403
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Marinus Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Молекулярное подтверждение патогенного или вероятно патогенного варианта PCDH19
- Неспособность контролировать судороги, несмотря на 2 или более противосудорожных препаратов
- 12 припадков в течение 12-недельного периода первичных типов припадков до скрининга
- При стабильном режиме сопутствующих противоэпилептических препаратов кетогенная диета и модифицированная диета Аткинса должны оставаться неизменными в течение 3 месяцев до скрининга)
Критерий исключения:
- Предыдущее воздействие ганаксолона
- > 8 недель подряд без приступов в течение 12 недель до скрининга
- Одновременное применение сильных индукторов или ингибиторов CYP3A4/5/7 не допускается.
- Использование тетрагидроканнабинола (THC) или неодобренного каннабидиола (CBD) запрещено во время двойного слепого этапа.
- Воздействие любого другого исследуемого препарата в течение 30 дней или менее 5 периодов полувыведения до скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Суспензия плацебо 3 раза в день в течение 17 недель
|
неактивный
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ганаксолон
суспензия ганаксолона (50 мг/мл) 3 раза в день в течение 17 недель
|
активное лекарство
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Резюме 28-дневной частоты приступов в течение 17-недельной фазы после исходного уровня (среднее изменение в процентах)
Временное ограничение: Конец двойного слепого 17-недельного периода лечения
|
Резюме 28-дневной частоты припадков для типов припадков в течение 17 недель после исходной фазы (медианное изменение в процентах)
|
Конец двойного слепого 17-недельного периода лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Резюме 28-дневной частоты припадков у субъектов в страте с положительным биомаркером (среднее изменение в процентах)
Временное ограничение: [Временные рамки: конец двойного слепого 17-недельного периода лечения]
|
Резюме 28-дневной частоты припадков для типов припадков у субъектов в страте с положительным биомаркером в течение 17 недель (среднее изменение в процентах)
|
[Временные рамки: конец двойного слепого 17-недельного периода лечения]
|
|
50% снижение первичных припадков
Временное ограничение: Конец двойного слепого 17-недельного периода лечения
|
Процент субъектов, у которых наблюдалось снижение частоты первичных припадков на 28-й день больше или равное 50% по сравнению с 12-недельным исходным уровнем
|
Конец двойного слепого 17-недельного периода лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Директор по исследованиям: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 мая 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 января 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 июня 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 марта 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Эпилепсия
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Депрессанты центральной нервной системы
- Анестетики
- Модуляторы ГАМК
- Агенты ГАМК
- Нейростероиды
- Ганаксолон
- Прегнанолон
Другие идентификационные номера исследования
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .