Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av tilläggsbehandling med ganaxolon hos kvinnliga barn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relaterad epilepsi (violettstudie)

20 juni 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av tilläggsbehandling med ganaxolon hos kvinnliga barn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relaterad epilepsi följt av långvarig öppen behandling.

En klinisk studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av tilläggsbehandling med ganaxolon jämfört med placebo för behandling av anfall hos kvinnliga barn och unga vuxna med genetiskt bekräftad PCDH19-genmutation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Violet-studien är en global, dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk fas 2-studie som planerar att registrera cirka 25 kvinnliga patienter mellan 1 och 17 år med en bekräftad sjukdomsrelaterad PCDH19-genvariant. Patienterna kommer att genomgå en baslinjeperiod innan de randomiseras för att få, utöver sin befintliga anti-anfallsbehandling, antingen ganaxolon eller placebo i 17 veckor. Efter behandlingsperioden kommer alla patienter som uppfyller vissa behörighetskrav att ha möjlighet att få ganaxolon i den öppna fasen av studien. Studiens primära effektmått är procentuell minskning av anfall. Sekundära utfallsmått kommer att inkludera icke-anfallsrelaterade effektmått för att fånga upp vissa beteende- och sömnstörningar som har setts i tidigare kliniska studier med ganaxolon.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Förenta staterna, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Marinus Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Marinus Research Site
  • Nederländerna
      • Heeze, Nederländerna, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Nederländerna, 8025
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Marinus Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylär bekräftelse av en patogen eller sannolikt patogen PCDH19-variant
  • Misslyckande med att kontrollera anfall trots 2 eller flera läkemedel mot anfall
  • 12 anfall under en 12-veckorsperiod av primära anfallstyper före screening
  • På en stabil regim av samtidiga AED, ketogen dieter och modifierad Atkins-diet bör vara oförändrad i 3 månader före screening)

Exklusions kriterier:

  • Tidigare exponering för ganaxolone
  • > 8 veckors anfallsfrihet under de 12 veckorna före screening
  • Samtidig användning av starka inducerare eller hämmare av CYP3A4/5/7 är inte tillåten
  • Användning av tetrahydrocannabinol (THC) eller icke-godkänd cannabidiol (CBD) är förbjuden under den dubbelblinda fasen
  • Exponering för något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller mindre än 5 halveringstider före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
placebo suspension 3 gånger/dag i 17 veckor
Läkemedel: Placebo
inaktiv
Andra namn:
  • Placebo (för ganaxolon)
Experimentell: Ganaxolon
ganaxolonsuspension (50 mg/ml) 3 gånger/dag i 17 veckor
Läkemedel: Ganaxolon
aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens till och med 17 veckor efter baslinjefasen (medianprocentig förändring)
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens för anfallstyper till och med 17 veckor efter baslinjefasen (medianprocentig förändring)
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens för försökspersoner i det biomarkörpositiva skiktet (medianprocentig förändring)
Tidsram: [Tidsram: Slutet på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden]
Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens för anfallstyper för försökspersoner i det biomarkörpositiva skiktet under 17 veckor (medianprocentig förändring)
[Tidsram: Slutet på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden]
50 % reducering av primära anfall
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Procent av försökspersoner som upplever en mer än eller lika med 50 % minskning av 28-dagars primära anfallsfrekvens i förhållande till 12-veckors baslinjen
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studierektor: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

19 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

20 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2019

Första postat (Faktisk)

7 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PCDH19-relaterad epilepsi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera