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Étude du traitement d'appoint à la ganaxolone chez les filles atteintes d'épilepsie liée à la protocadhérine 19 (PCDH19) (étude violette)

20 juin 2023 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo sur le traitement d'appoint à la ganaxolone chez des enfants de sexe féminin atteints d'épilepsie liée à la protocadhérine 19 (PCDH19) suivi d'un traitement ouvert à long terme.

Une étude clinique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie adjuvante à la ganaxolone par rapport à un placebo pour le traitement des convulsions chez les filles et les jeunes adultes présentant une mutation génétiquement confirmée du gène PCDH19.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude Violet est un essai clinique mondial de phase 2, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui prévoit de recruter environ 25 patientes âgées de 1 à 17 ans avec une variante confirmée du gène PCDH19 liée à la maladie. Les patients subiront une période de référence avant d'être randomisés pour recevoir, en plus de leur traitement anti-épileptique existant, soit de la ganaxolone, soit un placebo pendant 17 semaines. Après la période de traitement, tous les patients qui remplissent certaines conditions d'éligibilité auront la possibilité de recevoir de la ganaxolone dans la phase ouverte de l'étude. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité de l'étude est le pourcentage de réduction des crises. Les critères de jugement secondaires incluront des critères d'évaluation non liés aux crises pour capturer certains troubles du comportement et du sommeil qui ont été observés dans des études cliniques antérieures avec la ganaxolone.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Marinus Research Site
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italie, 00165
        • Marinus Research Site
  • Pays-Bas
      • Heeze, Pays-Bas, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Pays-Bas, 8025
        • Marinus Research Site
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Marinus Research Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, États-Unis, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Marinus Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Confirmation moléculaire d'un variant PCDH19 pathogène ou probablement pathogène
  • Incapacité à contrôler les crises malgré 2 ou plusieurs médicaments anti-épileptiques
  • 12 crises sur une période de 12 semaines de types de crises primaires avant le dépistage
  • Sur un régime stable d'antiépileptiques concomitants, les régimes cétogènes et le régime Atkins modifié doivent rester inchangés pendant 3 mois avant le dépistage)

Critère d'exclusion:

  • Exposition antérieure à la ganaxolone
  • > 8 semaines consécutives sans crise au cours des 12 semaines précédant le dépistage
  • L'utilisation concomitante d'inducteurs ou d'inhibiteurs puissants du CYP3A4/5/7 n'est pas autorisée
  • L'utilisation de tétrahydrocannabinol (THC) ou de cannabidiol non approuvé (CBD) est interdite pendant la phase en double aveugle
  • Exposition à tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou moins de 5 demi-vies avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
suspension placebo 3x/jour pendant 17 semaines
Médicament: Placebo
inactif
Autres noms:
  • Placebo (pour la ganaxolone)
Expérimental: Ganaxolone
suspension de ganaxolone (50 mg/ml) 3x/jour pendant 17 semaines
Médicament: Ganaxolone
médicament actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours jusqu'à la phase post-référence de 17 semaines (changement médian en pourcentage)
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours pour les types de crises jusqu'à la phase post-référence de 17 semaines (changement médian en pourcentage)
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours pour les sujets de la strate à biomarqueurs positifs (changement médian en pourcentage)
Délai: [Période : fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines]
Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours pour les types de crises chez les sujets de la strate à biomarqueurs positifs pendant 17 semaines (changement médian en pourcentage)
[Période : fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines]
Réduction de 50 % des crises primaires
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Pourcentage de sujets présentant une réduction supérieure ou égale à 50 % de la fréquence des crises primaires sur 28 jours par rapport à la ligne de base sur 12 semaines
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Directeur d'études: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

19 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

20 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2019

Première publication (Réel)

7 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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