Estudo do tratamento adjuvante com Ganaxolona em crianças do sexo feminino com epilepsia relacionada à protocaderina 19 (PCDH19) (Estudo Violeta)
20 de junho de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo do tratamento adjuvante com Ganaxolona em crianças do sexo feminino com epilepsia relacionada à protocaderina 19 (PCDH19) seguida de tratamento aberto de longo prazo.
Um estudo clínico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da terapia adjuvante com ganaxolona em comparação com placebo para o tratamento de convulsões em crianças do sexo feminino e adultos jovens com mutação do gene PCDH19 geneticamente confirmada.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O Estudo Violeta é um ensaio clínico de Fase 2 global, duplo-cego, controlado por placebo, que planeja inscrever aproximadamente 25 pacientes do sexo feminino entre 1 e 17 anos de idade com uma variante confirmada do gene PCDH19 relacionada à doença.
Os pacientes passarão por um período inicial antes de serem randomizados para receber, além do tratamento anticonvulsivo existente, ganaxolona ou placebo por 17 semanas.
Após o período de tratamento, todos os pacientes que atenderem a certos requisitos de elegibilidade terão a oportunidade de receber ganaxolona na fase aberta do estudo.
O desfecho primário de eficácia do estudo é a redução percentual nas convulsões.
As medidas de resultados secundários incluirão desfechos não relacionados a convulsões para capturar certos distúrbios comportamentais e do sono que foram observados em estudos clínicos anteriores com ganaxolona.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
29
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Marinus Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
- Marinus Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Marinus Research Site
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Heeze, Holanda, 5591
- Marinus Research Site
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Zwolle, Holanda, 8025
- Marinus Research Site
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Budapest, Hungria, 1083
- Marinus Research Site
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Firenze, Itália, 50139
- Marinus Research Site
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Rome, Itália, 00165
- Marinus Research Site
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Krakow, Polônia, 30-363
- Marinus Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Confirmação molecular de uma variante de PCDH19 patogênica ou provavelmente patogênica
- Falha no controle das convulsões apesar de 2 ou mais medicamentos anticonvulsivantes
- 12 convulsões durante um período de 12 semanas de tipos de convulsões primárias antes da triagem
- Em um regime estável de AEDs concomitantes, dietas cetogênicas e dieta Atkins modificada devem permanecer inalteradas por 3 meses antes da triagem)
Critério de exclusão:
- Exposição prévia à ganaxolona
- > 8 semanas consecutivas sem crises durante as 12 semanas anteriores à triagem
- O uso concomitante de indutores ou inibidores fortes de CYP3A4/5/7 não é permitido
- O uso de tetrahidrocanabinol (THC) ou canabidiol não aprovado (CBD) é proibido durante a fase duplo-cega
- Exposição a qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou menos de 5 meias-vidas antes da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
suspensão placebo 3x/dia por 17 semanas
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inativo
Outros nomes:
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Experimental: Ganaxolona
suspensão de ganaxolona (50 mg/ml) 3x/dia por 17 semanas
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droga ativa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resumo da frequência de convulsões de 28 dias até 17 semanas após a fase inicial (variação percentual mediana)
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
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Resumo da frequência de convulsão de 28 dias para tipos de convulsão até 17 semanas após a fase inicial (alteração percentual mediana)
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Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resumo da frequência de convulsões de 28 dias para indivíduos no estrato positivo para biomarcadores (alteração percentual mediana)
Prazo: [Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas]
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Resumo da frequência de convulsão de 28 dias para tipos de convulsão para indivíduos no estrato positivo de biomarcador por 17 semanas (alteração percentual mediana)
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[Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas]
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50% de redução de convulsões primárias
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
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Porcentagem de indivíduos com redução maior ou igual a 50% na frequência de convulsões primárias em 28 dias em relação à linha de base de 12 semanas
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Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Diretor de estudo: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de maio de 2019
Conclusão Primária (Real)
19 de janeiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
20 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Epilepsia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Anestésicos
- Moduladores GABA
- Agentes GABA
- Neuroesteróides
- Ganaxolona
- Pregnanolona
Outros números de identificação do estudo
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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