Protocadherin 19 (PCDH19) 관련 간질이 있는 여아의 보조 ganaxolone 치료에 대한 연구 (Violet 연구)
2023년 6월 20일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
Protocadherin 19 (PCDH19) 관련 간질을 앓고 있는 여성 어린이를 대상으로 장기 공개 라벨 치료를 받은 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상시험.
유전적으로 확인된 PCDH19 유전자 변이를 가진 여성 어린이 및 젊은 성인의 발작 치료를 위한 위약과 비교하여 보조 ganaxolone 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상 연구.
연구 개요
상세 설명
바이올렛 연구는 확인된 질병 관련 PCDH19 유전자 변이를 가진 1세에서 17세 사이의 여성 환자 약 25명을 등록할 계획인 글로벌, 이중 맹검, 위약 대조 2상 임상 시험입니다.
환자들은 17주 동안 그들의 기존 항발작 치료에 더하여 ganaxolone 또는 위약을 무작위로 받기 전에 기준선 기간을 겪게 될 것입니다.
치료 기간 후, 특정 자격 요건을 충족하는 모든 환자는 연구의 공개 라벨 단계에서 ganaxolone을 받을 기회를 갖게 됩니다.
이 연구의 1차 효능 종점은 발작 감소율입니다.
2차 결과 측정에는 ganaxolone에 대한 이전 임상 연구에서 관찰된 특정 행동 및 수면 장애를 포착하기 위한 비발작 관련 종점이 포함될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heeze, 네덜란드, 5591
- Marinus Research Site
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Zwolle, 네덜란드, 8025
- Marinus Research Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Marinus Research Site
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San Francisco, California, 미국, 94158
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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York, Pennsylvania, 미국, 17403
- Marinus Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Marinus Research Site
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Marinus Research Site
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Rome, 이탈리아, 00165
- Marinus Research Site
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Krakow, 폴란드, 30-363
- Marinus Research Site
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Budapest, 헝가리, 1083
- Marinus Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 PCDH19 변이체의 분자적 확인
- 2가지 이상의 항경련제에도 불구하고 발작 조절 실패
- 스크리닝 전 1차 발작 유형의 12주 기간 동안 12건의 발작
- 병용 AED의 안정적인 요법에서 케토제닉 식이요법 및 수정된 Atkins 식이요법은 스크리닝 전 3개월 동안 변경되지 않아야 합니다.
제외 기준:
- ganaxolone에 대한 이전 노출
- > 스크리닝 전 12주 동안 연속 8주 동안 발작이 없음
- CYP3A4/5/7의 강력한 유도제 또는 억제제의 동시 사용은 허용되지 않습니다.
- 테트라하이드로칸나비놀(THC) 또는 승인되지 않은 칸나비디올(CBD)의 사용은 이중 맹검 단계에서 금지됩니다.
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 5 반감기 미만의 다른 연구 약물에 대한 노출
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
17주 동안 위약 중단 3x/일
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비활성
다른 이름들:
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실험적: 가나쏘론
ganaxolone 현탁액 (50 mg/ml) 17주 동안 3x/일
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활성 약물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 후 17주 단계를 통한 28일 발작 빈도 요약(중앙값 변화)
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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발작 유형에 대한 28일 발작 빈도 요약 - 베이스라인 후 17주 단계(중앙값 변화)
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바이오마커 양성 계층의 피험자에 대한 28일 간 발작 빈도 요약(중앙값 변화)
기간: [기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료]
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17주까지 바이오마커 양성 계층의 피험자에 대한 발작 유형에 대한 28일 발작 빈도 요약(중앙값 변화)
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[기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료]
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50% 일차 발작 감소
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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12주 기준선에 비해 28일 일차 발작 빈도가 50% 이상 감소한 피험자의 비율
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- 연구 책임자: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 17일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 19일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1042-PCDH19-3002
- 2018-004496-12 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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