Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af supplerende Ganaxolon-behandling hos kvindelige børn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relateret epilepsi (violet undersøgelse)

20. juni 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret forsøg med supplerende Ganaxolon-behandling hos kvindelige børn med Protocadherin 19 (PCDH19)-relateret epilepsi efterfulgt af langvarig åben-label behandling.

En klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​supplerende ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo til behandling af anfald hos kvindelige børn og unge voksne med genetisk bekræftet PCDH19-genmutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

The Violet Study er et globalt, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2 klinisk forsøg, der planlægger at indskrive cirka 25 kvindelige patienter mellem 1 og 17 år med en bekræftet sygdomsrelateret PCDH19-genvariant. Patienter vil gennemgå en baseline-periode, før de randomiseres til at modtage, ud over deres eksisterende anti-anfaldsbehandling, enten ganaxolon eller placebo i 17 uger. Efter behandlingsperioden vil alle patienter, der opfylder visse kvalifikationskrav, have mulighed for at modtage ganaxolon i den åbne fase af undersøgelsen. Studiets primære effektmål er procentvis reduktion af anfald. Sekundære resultatmål vil omfatte ikke-anfaldsrelaterede endepunkter for at fange visse adfærds- og søvnforstyrrelser, som er set i tidligere kliniske undersøgelser med ganaxolon.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Marinus Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Forenede Stater, 17403
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Marinus Research Site
  • Holland
      • Heeze, Holland, 5591
        • Marinus Research Site
      • Zwolle, Holland, 8025
        • Marinus Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Marinus Research Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Marinus Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Marinus Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær bekræftelse af en patogen eller sandsynlig patogen PCDH19-variant
  • Manglende kontrol med anfald på trods af 2 eller flere anti-anfaldsmedicin
  • 12 anfald over en 12-ugers periode med primære anfaldstyper før screening
  • På et stabilt regime med samtidige AED'er, bør ketogene diæter og modificeret Atkins-diæt være uændret i 3 måneder før screening)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for ganaxolone
  • > 8 på hinanden følgende uger med anfaldsfrihed i løbet af de 12 uger før screening
  • Samtidig brug af stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4/5/7 er ikke tilladt
  • Brug af tetrahydrocannabinol (THC) eller ikke-godkendt cannabidiol (CBD) er forbudt i den dobbeltblinde fase
  • Eksponering for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller mindre end 5 halveringstider før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
placebo suspension 3 gange om dagen i 17 uger
Medicin: Placebo
inaktiv
Andre navne:
  • Placebo (til ganaxolon)
Eksperimentel: Ganaxolon
ganaxolon suspension (50 mg/ml) 3 gange/dag i 17 uger
Medicin: Ganaxolon
aktivt lægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenfatning af 28-dages anfaldshyppighed gennem 17 uger post-baseline fase (median procent ændring)
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
Sammenfatning af 28-dages anfaldshyppighed for anfaldstyper gennem 17 uger post-baseline fase (median procent ændring)
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenfatning af 28-dages anfaldshyppighed for forsøgspersoner i det biomarkør-positive stratum (median procent ændring)
Tidsramme: [Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode]
Sammenfatning af 28-dages anfaldshyppighed for anfaldstyper for forsøgspersoner i det biomarkør-positive stratum gennem 17 uger (median procent ændring)
[Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode]
50 % reduktion af primært anfald
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
Procentdel af forsøgspersoner, der oplever en større end eller lig med 50 % reduktion i 28-dages primære anfaldsfrekvens i forhold til 12-ugers baseline
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Maciej Gasior, M.D., Ph.D, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Paula Bokesk, M.D., FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

20. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

7. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-PCDH19-3002
  • 2018-004496-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PCDH19-relateret epilepsi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner