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日本における HAE 攻撃の予防のための経口治療薬としての BCX7353 の有効性と安全性を評価するための研究 (APeX-J)

2024年2月7日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

遺伝性血管性浮腫の被験者の発作を予防するための経口治療としての BCX7353 の 2 つの用量レベルの有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験

これは、日本に住む I 型および II 型 HAE 患者の急性血管性浮腫発作の予防における経口 BCX7353 の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Chiba、日本
        • Study Site
      • Gunma、日本
        • Study Site
      • Hokkaido、日本
        • Study Site
      • Nagoya、日本
        • Study Site
      • Osaka、日本
        • Study Site
      • Saga、日本
        • Study Center
      • Saitama、日本
        • Study Site
      • Shimane、日本
        • Study Site
      • Shizuoka、日本
        • Study Site
      • Tokyo、日本
        • Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -遺伝性血管性浮腫（HAE）1型または2型の臨床診断。スクリーニング期間中に評価された、C1-INH機能レベルおよび正常（LLN）基準範囲の下限を下回るC4レベルを有すると定義されています。
  • -HAEの急性発作の治療のために、関連する管轄当局によって承認された1つまたは複数の急性治療薬へのアクセスと使用能力
  • -被験者は、研究中のHAEの唯一の医学的管理として、オンデマンド治療に医学的に適切でなければなりません。
  • 被験者は、スクリーニング訪問から56日間の慣らし期間中に、専門家によって確認された指定された数の攻撃を受けなければなりません。
  • 許容できる効果的な避妊
  • 書面によるインフォームドコンセント

主な除外基準:

  • 妊娠中または授乳中
  • -治験責任医師またはスポンサーの意見では、被験者の安全性または研究に参加する能力を妨げる臨床的に重要な病状または病歴
  • -治験責任医師の意見では、臨床的に重要であり、この研究に関連する検査パラメータの異常
  • 複数の医薬品に対する重度の過敏症または原因不明の重度の過敏症/アナフィラキシー
  • -14日以内のC1-INHの使用、または28日以内のアンドロゲンまたはトラネキサム酸の使用 HAE攻撃の予防のためのスクリーニング訪問、または研究中のこれらの薬物の開始
  • -他の治験薬研究への現在の参加、またはスクリーニング訪問から30日以内に別の治験薬を受け取った
  • -BCX7353研究への事前登録

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BCX7353 110mg 1日1回
BCX7353カプセルを1日1回経口投与
薬：BCX7353カプセル
BCX7353カプセルを1日1回経口投与
実験的：BCX7353 150mg 1日1回
BCX7353カプセルを1日1回経口投与
薬：BCX7353カプセル
BCX7353カプセルを1日1回経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回経口投与される対応するプラセボ経口カプセル
薬：プラセボ経口カプセル
1 日 1 回経口投与される対応するプラセボ カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1: 24 週間の治療期間全体 (1 日目から 168 日目) における投薬中の専門家が確認した HAE 攻撃の割合
時間枠：24週間
血管性浮腫の発生率、および全投与期間中の専門家によって確認された血管性浮腫の発生率における各ベロトラルスタット投与量とプラセボとの治療比較は、負の二項回帰モデルを使用して分析されました。 専門家によって確認された血管性浮腫イベントの数は従属変数として含まれ、治療は固定効果として含まれ、層化変数（ベースラインの月間血管性浮腫イベント率）および研究（複合研究分析用）は共変量として含まれ、治療期間の対数がオフセット変数として含まれていました。 各治療群の推定血管性浮腫発生率、プラセボに対する血管性浮腫発生率 (ベロトラルスタット) として表される治療差、およびそれらに関連する 95% 信頼区間 (CI) は、負の二項回帰モデルから提供されました。
24週間
パート 2: HAE 患者におけるベロトラルスタット 110 および 150 mg の長期安全性と忍容性を評価する
時間枠：パート1：24週間（第0週～第24週～第52週）、パート2：28週間（第24週～第52週）
安全性データは、パート 2 に参加した被験者の安全性集団について評価され、データカットオフ日を 2020 年 4 月 10 日としたこれらの被験者のパート 1 およびパート 2 で発生した TEAE が含まれています。 TEAEは、パート1またはパート2を問わず、治験治療の初回投与時またはその後に発生したAEとして定義され、TEAEの開始時期（パート1またはパート2治療）に応じて関連する治療に割り当てられました。 TEAE は、微生物感染症部門 (DMID) の AE の等級付け基準を使用して重症度 (等級付け) が評価されました。 DMID 基準に該当しない TEAE は、軽度 (グレード 1)、中等度 (グレード 2)、重度 (グレード 3)、または生命を脅かす (グレード 4) として評価されました。
パート1：24週間（第0週～第24週～第52週）、パート2：28週間（第24週～第52週）
パート 3: HAE 患者に 52 週間から最大 104 週間の投与期間にわたって QD 投与されたベロトラルスタットの長期安全性と忍容性を評価する。
時間枠：パート 3: 第 52 週から第 104 週まで。
安全性データは、パート 3 に参加した被験者の安全性集団について評価され、これらの被験者のパート 3 で発生した TEAE が含まれています。
パート 3: 第 52 週から第 104 週まで。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1: 血管性浮腫の症状を伴う 24 週間の日数の割合。
時間枠：24週間
パート 1 で専門家が確認した血管性浮腫のイベントから、被験者が血管性浮腫の症状を示した日数と割合の評価。
24週間
パート1：効果的な治療期間における投薬中の専門家が確認した血管性浮腫の発生率
時間枠：8日目から24週まで
試験 BCX7353-106 (試験 106) における 150 mg のベロトラルスタットの有効半減期を考えると、有効な治療期間における専門家が確認した血管性浮腫の発生率は、ベロトラルスタットが定常状態の濃度に達した後の積極的な治療の有効性の分析を提供します。 89時間。
8日目から24週まで
パート 1: 24 週目の血管浮腫の生活の質 (AE-QoL) アンケートのベースラインからの変化 (合計スコア)
時間枠：ベースラインと 24 週間
生活の質の変化（1 ～ 100 スケール）。スコアが高いほど機能障害が深刻であることを示し、AE-QoL アンケートスコアの減少（負の値での変化）は対象の QoL が改善されたことを示します。 AE-QoL アンケートの最小臨床重要差 (MCID) は -6 (合計スコア) です。
ベースラインと 24 週間
パート 2: 24 ～ 52 週間のベロトラルスタットの有効性を評価する
時間枠：28週間（24週目から52週目まで）

月間発作率は、1ヶ月の長さ(28日と定義)および対象がその月に治療を受けていた日数で調整した治療期間中に経験した研究者が確認したHAE発作の総数として定義されました。 6 か月目の終わりをパート 2 治療の開始と定義しました。 プラセボ後に実薬治療を受けるクロスオーバー被験者については、月数は実薬治療の初回投与日に従って調整されました。

ベースラインの研究者が確認した発作率は、スクリーニングから治験薬の初回投与までの期間に経験した研究者が確認した HAE 発作の総数を、1 ヶ月の長さ (28 日と定義) とその期間の日数で調整したものと定義しました。期間。
28週間（24週目から52週目まで）
パート 2: 24 ～ 52 週間のベロトラルスタット投与後の QoL を評価する。
時間枠：28週間（24週目から52週目まで）
生活の質の変化（1 ～ 100 スケール）。スコアが高いほど機能障害が深刻であることを示し、AE-QoL アンケートスコアの減少（負の値での変化）は対象の QoL が改善されたことを示します。 AE-QoL アンケートの最小臨床重要差 (MCID) は -6 (合計スコア) です。 AE-QoL は成人に対してのみ検証されています。ただし、データはすべての成人および青少年の研究対象者から収集されました。
28週間（24週目から52週目まで）
パート 3: 52 週間から最大 104 週間の投与期間にわたるベロトラルスタットの有効性を評価する
時間枠：52週間（52週目から104週目まで）
調整された被験者報告のイベント発生率は、（52週目の来院から研究終了までの期間に経験した調整された被験者報告のHAEイベントの総数[または、パート3の最終投与日/時間+中止した被験者の場合は24時間]）と定義されました。パート 3 の薬剤]) * 28/(パート 3 の最後の投与日 - 52 週目の訪問日 + 1)。
52週間（52週目から104週目まで）
パート 3: 52 週間から最大 104 週間にわたるベロトラルスタット投与後の QoL を評価する
時間枠：52週間（52週目から104週目まで）
生活の質の変化（1 ～ 100 スケール）。スコアが高いほど機能障害が深刻であることを示し、AE-QoL アンケートスコアの減少（負の値での変化）は対象の QoL が改善されたことを示します。 AE-QoL アンケートの最小臨床重要差 (MCID) は -6 (合計スコア) です。 プラセボ後に実薬治療を受けた被験者については、実薬治療の初回投与日に従って来院回数を調整しました。
52週間（52週目から104週目まで）
パート 3: 52 ～ 104 週間の投与期間中のベロトラルスタットに対する被験者の満足度を評価する
時間枠：52週間（52週目から104週目まで）
投薬に関する治療満足度アンケート（TSQM）は、ベースライン時および研究終了までの各研究訪問時に被験者によって記入されました。 TSQM スコアは 14 項目で構成され、そのうち 13 項目は 3 つの特定尺度 (有効性、副作用、利便性) と 1 つの総合満足度尺度 (Global Satisfaction) で構成されていました。 ベースラインでは、TSQM アンケートは通常の投薬に対する被験者の満足度に基づいて回答されました。 TSQM を収集する他のすべての時点で、被験者は治験薬に対する満足度または不満度について質問されました。 スケール スコアはスケールごとに計算され、0 ～ 100 の範囲のスコアに変換され、スコアが高いほど満足度が高いことを示します。 TSQM スコアとベースライン値からの対応する変化は各訪問時に計算されました。 プラセボ後に実薬治療を受けた被験者については、実薬治療の初回投与日に従って来院回数を調整しました。
52週間（52週目から104週目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioCryst Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Isao Ohsawa、Saiyu Soka Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年12月27日

一次修了 (実際)

2021年7月8日

研究の完了 (実際)

2021年7月8日

試験登録日

最初に提出

2019年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月11日

最初の投稿 (実際)

2019年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月7日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCX7353-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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