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일본에서 HAE 발작 예방을 위한 경구용 치료제로 BCX7353의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (APeX-J)

2023년 1월 12일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals

유전성 혈관부종이 있는 피험자의 발작 예방을 위한 경구 치료제로서 BCX7353의 두 가지 용량 수준의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구

이것은 일본에 거주하는 Type I 및 Type II HAE 환자의 급성 혈관 부종 발작을 예방하는 경구용 BCX7353의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Chiba, 일본
        • Study Site
      • Gunma, 일본
        • Study Site
      • Hokkaido, 일본
        • Study Site
      • Nagoya, 일본
        • Study Site
      • Osaka, 일본
        • Study Site
      • Saga, 일본
        • Study Center
      • Saitama, 일본
        • Study Site
      • Shimane, 일본
        • Study Site
      • Shizuoka, 일본
        • Study Site
      • Tokyo, 일본
        • Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 스크리닝 기간 동안 평가된 바와 같이 C1-INH 기능 수준 및 정상(LLN) 참조 범위의 하한 미만인 C4 수준을 갖는 것으로 정의되는 유전성 혈관부종(HAE) 유형 1 또는 유형 2의 임상 진단.
  • HAE의 급성 발작 치료를 위해 관련 관할 기관에서 승인한 하나 이상의 급성 약물에 대한 접근 및 사용 능력
  • 피험자는 연구 중에 HAE에 대한 유일한 의약 관리로서 주문형 치료에 의학적으로 적합해야 합니다.
  • 피험자는 스크리닝 방문으로부터 56일의 도입 기간 동안 지정된 수의 전문가 확인 공격이 있어야 합니다.
  • 허용 가능한 효과적인 피임법
  • 서면 동의서

주요 제외 기준:

  • 임신 또는 모유 수유
  • 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해할 임상적으로 중요한 의학적 상태 또는 병력
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 이 연구와 관련이 있는 임의의 실험실 매개변수 이상
  • 여러 의약품에 대한 중증 과민증 또는 원인 불분명한 중증 과민증/아나필락시스
  • 14일 이내에 C1-INH 사용 또는 HAE 발작의 예방을 위한 스크리닝 방문 전 28일 이내에 안드로겐 또는 트라넥삼산 사용, 또는 연구 동안 이러한 약물의 시작
  • 현재 다른 조사 약물 연구에 참여 중이거나 스크리닝 방문 후 30일 이내에 다른 조사 약물을 받은 사람
  • BCX7353 연구에 사전 등록

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BCX7353 110mg 1일 1회
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
의약품: BCX7353 캡슐
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
실험적: BCX7353 150mg 1일 1회
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
의약품: BCX7353 캡슐
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
위약 비교기: 위약
1일 1회 구두로 투여되는 일치하는 위약 경구 캡슐
의약품: 위약 경구 캡슐
1일 1회 경구 투여되는 일치하는 위약 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 1: 전체 24주 치료 기간(1일차부터 168일차까지)에서 투약 중 전문가가 확인한 HAE 발작 비율
기간: 24주
전체 투여 기간 동안 전문가가 확인한 혈관부종 발생률에서 각 베로트랄스타트 용량과 위약 사이의 혈관부종 발생률 및 치료 비교를 음성 이항 회귀 모델을 사용하여 분석했습니다. 전문가가 확인한 혈관부종 사건의 수는 종속변수로 포함되었고, 치료는 고정 효과로 포함되었으며, 계층화 변수(기준 월간 혈관부종 발생률) 및 연구(병합 연구 분석의 경우)는 공변량으로 포함되었으며, 치료 기간의 대수는 오프셋 변수로 포함되었습니다. 각 치료군에 대한 혈관부종 사건의 추정 비율, 위약 비율에 대한 혈관부종 사건 비율 비율(berotralstat)로 표현된 치료 차이 및 관련 95% 신뢰 구간(CI)은 음의 이항 회귀 모델에서 제공되었습니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 1: 24주 동안 혈관부종 증상이 있는 날의 비율.
기간: 24주
1부 동안 전문가가 확인한 혈관부종 사건으로 인해 피험자가 혈관부종 증상을 보인 날의 수와 비율을 평가합니다.
24주
파트 1: 유효 치료 기간 중 투약 중 전문가가 확인한 혈관부종 발생률
기간: 8일부터 24주까지
효과적인 치료 기간 동안 전문가가 확인한 혈관 부종 사건의 비율은 연구 BCX7353-106(연구 106)에서 150mg berotralstat의 유효 반감기를 고려할 때 berotralstat가 정상 상태 농도에 도달한 후 활성 치료의 효능을 분석합니다. 89시간.
8일부터 24주까지
파트 1: 24주차에 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지에서 기준선으로부터의 변화(총점)
기간: 기준선 및 24주
삶의 질의 변화, 1-100 척도로, 더 높은 점수는 더 많은 손상을 나타내고 AE-QoL 설문 점수의 감소(음수 값으로 변화)는 피험자의 QoL 개선을 나타냅니다. AE-QoL 질문에 대한 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 -6(총 점수)입니다. AE-QoL은 성인에 대해서만 검증됩니다. 그러나 모든 성인 및 청소년 연구 주제에 대한 데이터가 수집되었습니다.
기준선 및 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioCryst Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 2월 28일

기본 완료 (실제)

2019년 11월 15일

연구 완료 (실제)

2021년 7월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 12일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCX7353-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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