일본에서 HAE 발작 예방을 위한 경구용 치료제로 BCX7353의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (APeX-J)
2024년 2월 7일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals
유전성 혈관부종이 있는 피험자의 발작 예방을 위한 경구 치료제로서 BCX7353의 두 가지 용량 수준의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이것은 일본에 거주하는 Type I 및 Type II HAE 환자의 급성 혈관 부종 발작을 예방하는 경구용 BCX7353의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chiba, 일본
- Study Site
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Gunma, 일본
- Study Site
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Hokkaido, 일본
- Study Site
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Nagoya, 일본
- Study Site
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Osaka, 일본
- Study Site
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Saga, 일본
- Study Center
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Saitama, 일본
- Study Site
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Shimane, 일본
- Study Site
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Shizuoka, 일본
- Study Site
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Tokyo, 일본
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 스크리닝 기간 동안 평가된 바와 같이 C1-INH 기능 수준 및 정상(LLN) 참조 범위의 하한 미만인 C4 수준을 갖는 것으로 정의되는 유전성 혈관부종(HAE) 유형 1 또는 유형 2의 임상 진단.
- HAE의 급성 발작 치료를 위해 관련 관할 기관에서 승인한 하나 이상의 급성 약물에 대한 접근 및 사용 능력
- 피험자는 연구 중에 HAE에 대한 유일한 의약 관리로서 주문형 치료에 의학적으로 적합해야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 방문으로부터 56일의 도입 기간 동안 지정된 수의 전문가 확인 공격이 있어야 합니다.
- 허용 가능한 효과적인 피임법
- 서면 동의서
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해할 임상적으로 중요한 의학적 상태 또는 병력
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 이 연구와 관련이 있는 임의의 실험실 매개변수 이상
- 여러 의약품에 대한 중증 과민증 또는 원인 불분명한 중증 과민증/아나필락시스
- 14일 이내에 C1-INH 사용 또는 HAE 발작의 예방을 위한 스크리닝 방문 전 28일 이내에 안드로겐 또는 트라넥삼산 사용, 또는 연구 동안 이러한 약물의 시작
- 현재 다른 조사 약물 연구에 참여 중이거나 스크리닝 방문 후 30일 이내에 다른 조사 약물을 받은 사람
- BCX7353 연구에 사전 등록
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BCX7353 110mg 1일 1회
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
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BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
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실험적: BCX7353 150mg 1일 1회
BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
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BCX7353 캡슐을 1일 1회 경구 투여
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위약 비교기: 위약
1일 1회 구두로 투여되는 일치하는 위약 경구 캡슐
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1일 1회 경구 투여되는 일치하는 위약 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 전체 24주 치료 기간(1일차부터 168일차까지)에서 투약 중 전문가가 확인한 HAE 발작 비율
기간: 24주
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전체 투여 기간 동안 전문가가 확인한 혈관부종 발생률에서 각 베로트랄스타트 용량과 위약 사이의 혈관부종 발생률 및 치료 비교를 음성 이항 회귀 모델을 사용하여 분석했습니다.
전문가가 확인한 혈관부종 사건의 수는 종속변수로 포함되었고, 치료는 고정 효과로 포함되었으며, 계층화 변수(기준 월간 혈관부종 발생률) 및 연구(병합 연구 분석의 경우)는 공변량으로 포함되었으며, 치료 기간의 대수는 오프셋 변수로 포함되었습니다.
각 치료군에 대한 혈관부종 사건의 추정 비율, 위약 비율에 대한 혈관부종 사건 비율 비율(berotralstat)로 표현된 치료 차이 및 관련 95% 신뢰 구간(CI)은 음의 이항 회귀 모델에서 제공되었습니다.
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24주
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2부: HAE가 있는 피험자에서 Berotralstat 110 및 150mg의 장기 안전성 및 내약성 평가
기간: 1부: 24주(0주차~24주~52주차), 2부: 28주(24주~52주차)
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안전성 데이터는 파트 2에 참여한 피험자의 안전성 집단에 대해 평가되었으며, 데이터 마감일이 2020년 4월 10일인 해당 피험자에 대해 파트 1과 파트 2에서 발생한 TEAE를 포함합니다.
TEAE는 파트 1이든 2이든 관계없이 연구 치료의 첫 번째 투여 당시 또는 그 이후에 발생한 AE로 정의되며, TEAE가 시작된 시점(파트 1 또는 파트 2 치료)에 따라 관련 치료에 배정되었습니다.
TEAE는 AE 등급을 매기기 위한 미생물학 및 감염병부(DMID) 기준을 사용하여 중증도(등급)에 대해 평가되었습니다.
DMID 기준에 포함되지 않는 TEAE는 경증(1등급), 중등도(2등급), 중증(3등급) 또는 생명을 위협하는(4등급)로 평가되었습니다.
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1부: 24주(0주차~24주~52주차), 2부: 28주(24주~52주차)
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파트 3: HAE가 있는 피험자에게 52~104주 투여 기간 동안 Berotralstat 투여 QD의 장기적인 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 파트 3: 52주차부터 104주차까지.
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안전성 데이터는 파트 3에 진입한 피험자의 안전성 모집단에 대해 평가되었으며, 이러한 피험자에 대해 파트 3에서 발생한 TEAE를 포함합니다.
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파트 3: 52주차부터 104주차까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 24주 동안 혈관부종 증상이 있는 날의 비율.
기간: 24주
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1부 동안 전문가가 확인한 혈관부종 사건으로 인해 피험자가 혈관부종 증상을 보인 날의 수와 비율을 평가합니다.
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24주
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파트 1: 유효 치료 기간 중 투약 중 전문가가 확인한 혈관부종 발생률
기간: 8일부터 24주까지
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효과적인 치료 기간 동안 전문가가 확인한 혈관 부종 사건의 비율은 연구 BCX7353-106(연구 106)에서 150mg berotralstat의 유효 반감기를 고려할 때 berotralstat가 정상 상태 농도에 도달한 후 활성 치료의 효능을 분석합니다. 89시간.
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8일부터 24주까지
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파트 1: 24주차 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지 기준선 대비 변화(총점)
기간: 기준선 및 24주
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1~100점 척도에서 삶의 질 변화. 점수가 높을수록 장애가 더 심함을 나타내고 AE-QoL 설문지 점수가 감소(음수 값으로 변경)하면 대상의 QoL이 개선되었음을 나타냅니다.
AE-QoL 설문지의 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 -6(총점)입니다.
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기준선 및 24주
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2부: 24~52주 동안 Berotralstat의 효과를 평가합니다.
기간: 28주(24주~52주)
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월별 공격률은 한 달의 길이(28일로 정의됨)와 해당 달 동안 피험자가 치료를 받은 일수로 조정된 치료 기간 동안 연구자가 확인한 HAE 공격의 총 횟수로 정의되었습니다. 6개월 말을 파트 2 치료의 시작으로 정의했습니다. 위약 이후 활성 치료를 받은 교차 피험자의 경우 활성 치료의 첫 번째 투여일에 따라 개월 수를 조정했습니다. 기준 연구자에 의해 확인된 공격률은 한 달의 길이(28일로 정의됨)와 해당 기간의 일수로 조정된 스크리닝과 연구 약물의 첫 번째 투여 사이의 기간 동안 경험한 연구자가 확인한 HAE 공격의 총 횟수로 정의되었습니다. 기간. |
28주(24주~52주)
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2부: 24~52주 동안 Berotralstat 투여 후 QoL을 평가합니다.
기간: 28주(24~52주)
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1~100점 척도에서 삶의 질 변화. 점수가 높을수록 장애가 더 심함을 나타내고 AE-QoL 설문지 점수가 감소(음수 값으로 변경)하면 대상의 QoL이 개선되었음을 나타냅니다.
AE-QoL 설문지의 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 -6(총점)입니다.
AE-QoL은 성인에 대해서만 검증됩니다. 그러나 모든 성인 및 청소년 연구 대상에 대한 데이터가 수집되었습니다.
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28주(24~52주)
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3부: 52~104주 투여 기간 동안 Berotralstat의 효과를 평가합니다.
기간: 52주(52주~104주)
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조정된 피험자 보고 사건 발생률은 52주차 방문과 연구 종료 사이의 기간(또는 파트 3의 마지막 투여 날짜/시간 + 중단한 피험자의 경우 24시간) 동안 경험한 조정된 피험자 보고 HAE 사건의 총 수로 정의되었습니다. 파트 3의 약물]) * 28/(파트 3의 마지막 투여 날짜 - 52주차 방문 날짜 + 1).
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52주(52주~104주)
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3부: 52~104주 동안 Berotralstat 투여 후 QoL 평가
기간: 52주(52주~104주)
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1~100점 척도에서 삶의 질 변화. 점수가 높을수록 장애가 더 심함을 나타내고 AE-QoL 설문지 점수가 감소(음수 값으로 변경)하면 대상의 QoL이 개선되었음을 나타냅니다.
AE-QoL 설문지의 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 -6(총점)입니다.
위약 투여 후 활성 치료를 받은 피험자의 경우 활성 치료의 첫 번째 투여 날짜에 따라 방문 횟수가 조정되었습니다.
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52주(52주~104주)
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파트 3: 52~104주 투여 기간 동안 Berotralstat에 대한 피험자의 만족도를 평가합니다.
기간: 52주(52주~104주)
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약물에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM)는 기준선에서 그리고 연구가 끝날 때까지 각 연구 방문에서 피험자에 의해 작성되었습니다.
TSQM 점수는 14개 항목으로 구성되었으며, 그 중 13개 항목은 3가지 특정 척도(효과성, 부작용, 편의성)와 1가지 글로벌 만족도 척도(Global Satisfaction)로 구성되었습니다.
기준선에서 TSQM 설문지는 일반적인 약물에 대한 피험자의 만족도를 기준으로 작성되었습니다.
TSQM 수집을 위한 다른 모든 시점에서 피험자들은 연구 약물에 대한 만족도 또는 불만족 수준에 대해 질문을 받았습니다.
척도별로 척도 점수를 계산하여 0~100점 범위로 환산하였으며, 점수가 높을수록 만족도가 높은 것을 의미한다.
TSQM 점수와 기준치로부터의 상응하는 변화는 매 방문마다 계산되었습니다.
위약 투여 후 활성 치료를 받은 피험자의 경우 활성 치료의 첫 번째 투여 날짜에 따라 방문 횟수가 조정되었습니다.
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52주(52주~104주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Ohsawa I, Honda D, Suzuki Y, Fukuda T, Kohga K, Morita E, Moriwaki S, Ishikawa O, Sasaki Y, Tago M, Chittick G, Cornpropst M, Murray SC, Dobo SM, Nagy E, Van Dyke S, Reese L, Best JM, Iocca H, Collis P, Sheridan WP, Hide M. Oral berotralstat for the prophylaxis of hereditary angioedema attacks in patients in Japan: A phase 3 randomized trial. Allergy. 2021 Jun;76(6):1789-1799. doi: 10.1111/all.14670. Epub 2020 Dec 23.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 27일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 8일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCX7353-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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