Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BCX7353 som en oral behandling for forebygging av HAE-angrep i Japan (APeX-J)

7. februar 2024 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to dosenivåer av BCX7353 som en oral behandling for forebygging av angrep hos personer med arvelig angioødem

Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral BCX7353 for å forhindre akutte angioødemanfall hos pasienter med Type I og Type II HAE som bor i Japan.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Study Site
      • Gunma, Japan
        • Study Site
      • Hokkaido, Japan
        • Study Site
      • Nagoya, Japan
        • Study Site
      • Osaka, Japan
        • Study Site
      • Saga, Japan
        • Study Center
      • Saitama, Japan
        • Study Site
      • Shimane, Japan
        • Study Site
      • Shizuoka, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • En klinisk diagnose av hereditært angioødem (HAE) Type 1 eller Type 2, definert som å ha et C1-INH funksjonsnivå og et C4 nivå under den nedre grensen for det normale (LLN) referanseområdet, som vurdert i løpet av screeningperioden.
  • Tilgang til og mulighet til å bruke en eller flere akutte medisiner godkjent av relevant kompetent myndighet for behandling av akutte angrep av HAE
  • Forsøkspersonene må være medisinsk passende for behandling etter behov som eneste medisinske behandling for deres HAE under studien.
  • Forsøkspersonene må ha et spesifisert antall ekspertbekreftede angrep i løpet av innkjøringsperioden på 56 dager fra screeningbesøket.
  • Akseptabel effektiv prevensjon
  • Skriftlig informert samtykke

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming
  • Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand eller medisinsk historie som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  • Enhver unormal laboratorieparameter som, etter etterforskerens oppfatning, er klinisk signifikant og relevant for denne studien
  • Alvorlig overfølsomhet overfor flere legemidler eller alvorlig overfølsomhet/anafylaksi med uklar etiologi
  • Bruk av C1-INH innen 14 dager eller bruk av androgener eller tranexamsyre innen 28 dager før screeningbesøket for profylakse av HAE-anfall, eller initiering av disse legemidlene under studien
  • Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller mottatt et annet legemiddel innen 30 dager etter screeningbesøket
  • Tidligere påmelding i en BCX7353-studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCX7353 110 mg en gang daglig
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
Legemiddel: BCX7353 kapsler
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
Eksperimentell: BCX7353 150 mg en gang daglig
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
Legemiddel: BCX7353 kapsler
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo orale kapsler administrert oralt en gang daglig
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Matchende placebo-kapsler administrert oralt en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Frekvensen av ekspertbekreftede HAE-angrep under dosering i hele 24-ukers behandlingsperiode (dag 1 til dag 168)
Tidsramme: 24 uker
Angioødem-hendelsesraten og behandlingssammenlikningene mellom hver berotralstat-dose og placebo i frekvensen av ekspertbekreftede angioødemhendelser under hele doseringsperioden ble analysert ved å bruke en negativ binomial regresjonsmodell. Antall ekspertbekreftede angioødemhendelser ble inkludert som den avhengige variabelen, behandlingen ble inkludert som en fast effekt, stratifiseringsvariabelen (baseline månedlig angioødem-hendelsesrate) og studien (for den kombinerte studieanalysen) ble inkludert som kovariater, og logaritme av behandlingsvarighet ble inkludert som en offsetvariabel. Den estimerte frekvensen av angioødemhendelser for hver behandlingsgruppe, behandlingsforskjellene uttrykt som angioødem-hendelsesraten (berotralstat) over placebofrekvensraten) og deres tilknyttede 95 % konfidensintervaller (CI) ble gitt fra den negative binomiale regresjonsmodellen.
24 uker
Del 2: For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Berotralstat 110 og 150 mg hos pasienter med HAE
Tidsramme: Del 1: 24 uker (uke 0 til 24 til 52), del 2: 28 uker (uke 24 til 52)
Sikkerhetsdataene ble vurdert for sikkerhetspopulasjonen for forsøkspersoner som gikk inn i del 2, og inkluderer TEAE-er som oppsto i del 1 og del 2 for disse forsøkspersonene med en datautskjæringsdato på 10. april-2020. TEAE er definert som AE som oppstod på eller etter første dose av studiebehandlingen, enten i del 1 eller 2, og ble tildelt den relevante behandlingen avhengig av når TEAE startet (del 1 eller del 2 behandling). TEAE-er ble vurdert for alvorlighetsgrad (gradert) ved å bruke DMID-kriteriene (Division of Microbiology and Infectious Disease) for å gradere AE. TEAE som ikke dekkes av DMID-kriteriene ble vurdert som Mild (grad 1), Moderat (grad 2), Alvorlig (grad 3) eller livstruende (grad 4).
Del 1: 24 uker (uke 0 til 24 til 52), del 2: 28 uker (uke 24 til 52)
Del 3: For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Berotralstat administrert QD over en administrasjonsperiode på 52 til opptil 104 uker hos pasienter med HAE.
Tidsramme: Del 3: Uke 52 til opp til uke 104.
Sikkerhetsdataene ble vurdert for sikkerhetspopulasjonen for forsøkspersoner som gikk inn i del 3, og inkluderer TEAE som oppstod i del 3 for disse forsøkspersonene.
Del 3: Uke 52 til opp til uke 104.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Andel dager med angioødemsymptomer gjennom 24 uker.
Tidsramme: 24 uker
Vurdering av antall og andel dager forsøkspersoner hadde angioødemsymptomer fra ekspertbekreftede angioødemhendelser under del 1.
24 uker
Del 1: Hyppighet av ekspertbekreftede angioødemhendelser under dosering i den effektive behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 8 til 24 uker
Frekvensen av ekspertbekreftede angioødemhendelser for den effektive behandlingsperioden gir en analyse av effekten av aktiv behandling etter at berotralstat hadde nådd steady-state-konsentrasjoner, gitt den effektive halveringstiden på 150 mg berotralstat i studie BCX7353-106 (studie 106). på 89 timer.
Dag 8 til 24 uker
Del 1: Endring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørreskjema ved uke 24 (total poengsum)
Tidsramme: Baseline og 24 uker
Endring i livskvalitet, på en 1-100 skala, der høyere skårer indikerer mer svekkelse og en reduksjon (endring med negativ verdi) i AE-QoL spørreskjemascore indikerer en forbedring i forsøkspersonens QoL. Minste klinisk viktige forskjell (MCID) for AE-QoL spørreskjemaet er -6 (total poengsum).
Baseline og 24 uker
Del 2: Å vurdere effektiviteten til Berotralstat over en 24- til 52-ukers periode
Tidsramme: 28 uker (uke 24 til 52)

Månedlig angrepsfrekvens ble definert som det totale antallet etterforsker-bekreftede HAE-anfall opplevd i løpet av behandlingsperioden justert for lengden på en måned (definert som 28 dager) og antall dager pasienten var på behandling i løpet av den måneden. Slutten av måned 6 ble definert som starten på del 2-behandling. For crossover-personer som fikk aktiv behandling etter placebo, ble måneder justert i henhold til datoen for den første dosen av aktiv behandling.

Baseline etterforsker-bekreftet angrepsrate ble definert som det totale antallet etterforsker-bekreftede HAE-anfall opplevd i perioden mellom screening og første dose av studiemedikamentet justert for lengden på en måned (definert som 28 dager) og antall dager i løpet av den. periode.
28 uker (uke 24 til 52)
Del 2: Å evaluere QoL etter Berotralstat-administrasjon over en 24- til 52-ukers periode.
Tidsramme: 28 uker (uke 24 til 52)
Endring i livskvalitet, på en 1-100 skala, der høyere skårer indikerer mer svekkelse og en reduksjon (endring med negativ verdi) i AE-QoL spørreskjemascore indikerer en forbedring i forsøkspersonens QoL. Minste klinisk viktige forskjell (MCID) for AE-QoL spørreskjemaet er -6 (total poengsum). AE-QoL er kun validert for voksne; data ble imidlertid samlet inn fra alle voksne og ungdommer.
28 uker (uke 24 til 52)
Del 3: Å vurdere effektiviteten av Berotralstat over en administrasjonsperiode på 52 til opptil 104 uker
Tidsramme: 52 uker (uke 52 til 104)
Justert forsøksperson-rapportert hendelsesrate ble definert som (totalt antall justerte forsøksperson-rapporterte HAE-hendelser opplevd i perioden mellom besøket i uke 52 og slutten av studien [eller siste dosedato/-tidspunkt i del 3 + 24 timer for forsøkspersoner som avbrøt behandlingen medikament i del 3]) * 28/(dato for siste dose i del 3 – dato for uke 52 besøk + 1).
52 uker (uke 52 til 104)
Del 3: Å evaluere QoL etter Berotralstat-administrasjon over en periode på 52 til opptil 104 uker
Tidsramme: 52 uker (uke 52 til 104)
Endring i livskvalitet, på en 1-100 skala, der høyere skårer indikerer mer svekkelse og en reduksjon (endring med negativ verdi) i AE-QoL spørreskjemascore indikerer en forbedring i forsøkspersonens QoL. Minste klinisk viktige forskjell (MCID) for AE-QoL spørreskjemaet er -6 (total poengsum). For personer som fikk aktiv behandling etter placebo, ble besøkene justert i henhold til datoen for den første dosen av aktiv behandling.
52 uker (uke 52 til 104)
Del 3: For å evaluere forsøkspersonens tilfredshet med Berotralstat i løpet av 52 til 104 ukers administrasjonsperiode
Tidsramme: 52 uker (uke 52 til 104)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) ble fylt ut av forsøkspersoner ved baseline og ved hvert studiebesøk frem til slutten av studien. TSQM-score besto av 14 elementer, hvorav 13 elementer var bygd opp av 3 spesifikke skalaer (Effektivitet, bivirkninger og bekvemmelighet) og 1 global tilfredshetsskala (Global Satisfaction). Ved baseline ble TSQM-spørreskjemaer fylt ut basert på forsøkspersonens tilfredshet med vanlige medisiner. På alle andre tidspunkter for innsamling av TSQM ble forsøkspersonene spurt om deres grad av tilfredshet eller misnøye med studiemedisinen. Skalapoeng ble beregnet for hver skala og ble transformert til poengsum fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer høyere tilfredshet. TSQM-score og tilsvarende endring fra baseline-verdier ble beregnet ved hvert besøk. For personer som fikk aktiv behandling etter placebo, ble besøkene justert i henhold til datoen for den første dosen av aktiv behandling.
52 uker (uke 52 til 104)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

8. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

8. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX7353-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere