- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03873116
Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BCX7353 som en oral behandling for forebygging av HAE-angrep i Japan (APeX-J)
12. januar 2023 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to dosenivåer av BCX7353 som en oral behandling for forebygging av angrep hos personer med arvelig angioødem
Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral BCX7353 for å forhindre akutte angioødemanfall hos pasienter med Type I og Type II HAE som bor i Japan.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Chiba, Japan
- Study Site
-
Gunma, Japan
- Study Site
-
Hokkaido, Japan
- Study Site
-
Nagoya, Japan
- Study Site
-
Osaka, Japan
- Study Site
-
Saga, Japan
- Study Center
-
Saitama, Japan
- Study Site
-
Shimane, Japan
- Study Site
-
Shizuoka, Japan
- Study Site
-
Tokyo, Japan
- Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- En klinisk diagnose av hereditært angioødem (HAE) Type 1 eller Type 2, definert som å ha et C1-INH funksjonsnivå og et C4 nivå under den nedre grensen for det normale (LLN) referanseområdet, som vurdert i løpet av screeningperioden.
- Tilgang til og mulighet til å bruke en eller flere akutte medisiner godkjent av relevant kompetent myndighet for behandling av akutte angrep av HAE
- Forsøkspersonene må være medisinsk passende for behandling etter behov som eneste medisinske behandling for deres HAE under studien.
- Forsøkspersonene må ha et spesifisert antall ekspertbekreftede angrep i løpet av innkjøringsperioden på 56 dager fra screeningbesøket.
- Akseptabel effektiv prevensjon
- Skriftlig informert samtykke
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amming
- Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand eller medisinsk historie som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
- Enhver unormal laboratorieparameter som, etter etterforskerens oppfatning, er klinisk signifikant og relevant for denne studien
- Alvorlig overfølsomhet overfor flere legemidler eller alvorlig overfølsomhet/anafylaksi med uklar etiologi
- Bruk av C1-INH innen 14 dager eller bruk av androgener eller tranexamsyre innen 28 dager før screeningbesøket for profylakse av HAE-anfall, eller initiering av disse legemidlene under studien
- Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller mottatt et annet legemiddel innen 30 dager etter screeningbesøket
- Tidligere påmelding i en BCX7353-studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: BCX7353 110 mg en gang daglig
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
|
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
|
Eksperimentell: BCX7353 150 mg en gang daglig
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
|
BCX7353 kapsler administrert oralt én gang daglig
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo orale kapsler administrert oralt en gang daglig
|
Matchende placebo-kapsler administrert oralt en gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Del 1: Frekvensen av ekspertbekreftede HAE-angrep under dosering i hele 24-ukers behandlingsperiode (dag 1 til dag 168)
Tidsramme: 24 uker
|
Angioødem-hendelsesraten og behandlingssammenlikningene mellom hver berotralstat-dose og placebo i frekvensen av ekspertbekreftede angioødemhendelser under hele doseringsperioden ble analysert ved å bruke en negativ binomial regresjonsmodell.
Antall ekspertbekreftede angioødemhendelser ble inkludert som den avhengige variabelen, behandlingen ble inkludert som en fast effekt, stratifiseringsvariabelen (baseline månedlig angioødem-hendelsesrate) og studien (for den kombinerte studieanalysen) ble inkludert som kovariater, og logaritme av behandlingsvarighet ble inkludert som en offsetvariabel.
Den estimerte frekvensen av angioødemhendelser for hver behandlingsgruppe, behandlingsforskjellene uttrykt som angioødem-hendelsesraten (berotralstat) over placebofrekvensraten) og deres tilknyttede 95 % konfidensintervaller (CI) ble gitt fra den negative binomiale regresjonsmodellen.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Del 1: Andel dager med angioødemsymptomer gjennom 24 uker.
Tidsramme: 24 uker
|
Vurdering av antall og andel dager forsøkspersoner hadde angioødemsymptomer fra ekspertbekreftede angioødemhendelser under del 1.
|
24 uker
|
Del 1: Hyppighet av ekspertbekreftede angioødemhendelser under dosering i den effektive behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 8 til 24 uker
|
Frekvensen av ekspertbekreftede angioødemhendelser for den effektive behandlingsperioden gir en analyse av effekten av aktiv behandling etter at berotralstat hadde nådd steady-state-konsentrasjoner, gitt den effektive halveringstiden på 150 mg berotralstat i studie BCX7353-106 (studie 106). på 89 timer.
|
Dag 8 til 24 uker
|
Del 1: Endring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørreskjema ved uke 24 (total poengsum)
Tidsramme: Baseline og 24 uker
|
Endring i livskvalitet, på en 1-100 skala, der høyere skårer indikerer mer svekkelse og en reduksjon (endring med negativ verdi) i AE-QoL spørreskjemascore indikerer en forbedring i forsøkspersonens QoL.
Minste klinisk viktige forskjell (MCID) for AE-QoL spørreskjemaet er -6 (total poengsum).
AE-QoL er kun validert for voksne; data ble imidlertid samlet inn fra alle voksne og ungdommer.
|
Baseline og 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Ohsawa I, Honda D, Suzuki Y, Fukuda T, Kohga K, Morita E, Moriwaki S, Ishikawa O, Sasaki Y, Tago M, Chittick G, Cornpropst M, Murray SC, Dobo SM, Nagy E, Van Dyke S, Reese L, Best JM, Iocca H, Collis P, Sheridan WP, Hide M. Oral berotralstat for the prophylaxis of hereditary angioedema attacks in patients in Japan: A phase 3 randomized trial. Allergy. 2021 Jun;76(6):1789-1799. doi: 10.1111/all.14670. Epub 2020 Dec 23.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2019
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2019
Studiet fullført (Faktiske)
8. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
16. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, vaskulære
- Overfølsomhet
- Urticaria
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Berotralstat
Andre studie-ID-numre
- BCX7353-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Arvelig angioødem, HAE
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...FullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater, Israel
-
NobelpharmaFullførtGNE Myopati | Nonaka sykdom | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutteringArvelig angioødem | HAEForente stater, Spania, Australia
-
BioCryst PharmaceuticalsAvsluttetArvelig angioødem | HAEFrankrike, Belgia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem | HAEForente stater, Østerrike, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Nord-Makedonia, Romania, Spania, Storbritannia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem | HAEFrankrike, Storbritannia, Tyskland, Forente stater, Belgia, Ungarn, Italia, Canada
-
BioCryst PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeArvelig angioødem | HAEFrankrike, Nord-Makedonia, Polen, Korea, Republikken, Slovakia, Sør-Afrika, Tsjekkia
-
TakedaRekrutteringAngioødem | Arvelig angioødem (HAE)Canada
Kliniske studier på BCX7353 kapsler
-
BioCryst PharmaceuticalsFullført
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødemStorbritannia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullført
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem | Profylakse | HAEØsterrike, Danmark, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Israel, Italia, Nord-Makedonia, Polen, Sveits, Storbritannia, Forente stater, Australia, Hong Kong, Korea, Republikken, New Zealand, Serbia, Slovakia, Sør-Afrika, Spania
-
BioCryst PharmaceuticalsGodkjent for markedsføringArvelig angioødem | Profylakse | HAE
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem (HAE)Østerrike, Danmark, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Israel, Italia, Nord-Makedonia, Polen, Romania, Sveits, Storbritannia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem (HAE)Canada, Storbritannia, Tyskland, Spania, Australia, Ungarn, Italia, Østerrike, Nord-Makedonia, Danmark, Sveits
-
BioCryst PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeArvelig angioødem | PediatriskSpania, Østerrike, Canada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italia, Polen, Romania, Storbritannia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullførtArvelig angioødem | HAEForente stater, Østerrike, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Nord-Makedonia, Romania, Spania, Storbritannia
-
BioCryst PharmaceuticalsFullført