Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BCX7353 jako perorální léčby pro prevenci záchvatů HAE v Japonsku (APeX-J)

7. února 2024 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou úrovní dávek BCX7353 jako perorální léčby pro prevenci útoků u subjektů s dědičným angioedémem

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního BCX7353 při prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II, kteří žijí v Japonsku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
        • Study site
      • Gunma, Japonsko
        • Study site
      • Hokkaido, Japonsko
        • Study site
      • Nagoya, Japonsko
        • Study site
      • Osaka, Japonsko
        • Study site
      • Saga, Japonsko
        • Study Center
      • Saitama, Japonsko
        • Study site
      • Shimane, Japonsko
        • Study site
      • Shizuoka, Japonsko
        • Study site
      • Tokyo, Japonsko
        • Study site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza hereditárního angioedému (HAE) typu 1 nebo typu 2, definovaná jako funkční hladina C1-INH a hladina C4 pod spodní hranicí normálního referenčního rozmezí (LLN), jak bylo hodnoceno během období screeningu.
  • Přístup k jednomu nebo více akutním lékům schváleným příslušným orgánem pro léčbu akutních záchvatů HAE a možnost jejich použití
  • Subjekty musí být lékařsky vhodné pro léčbu na vyžádání jako jediný léčebný management pro jejich HAE během studie.
  • Subjekty musí mít specifikovaný počet expertem potvrzených útoků během zaváděcího období 56 dnů od screeningové návštěvy.
  • Přijatelná účinná antikoncepce
  • Písemný informovaný souhlas

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav nebo anamnéza, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora narušovaly bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost účastnit se studie
  • Jakákoli abnormalita laboratorních parametrů, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná a relevantní pro tuto studii
  • Závažná přecitlivělost na více léčivých přípravků nebo závažná přecitlivělost/anafylaxe s nejasnou etiologií
  • Použití C1-INH během 14 dnů nebo použití androgenů nebo kyseliny tranexamové během 28 dnů před screeningovou návštěvou pro profylaxi záchvatů HAE nebo zahájení těchto léků během studie
  • Současná účast na jakékoli jiné výzkumné lékové studii nebo příjem jiného hodnoceného léku do 30 dnů od screeningové návštěvy
  • Předchozí zápis do studie BCX7353

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCX7353 110 mg jednou denně
Kapsle BCX7353 podávané perorálně jednou denně
Lék: Kapsle BCX7353
Kapsle BCX7353 podávané perorálně jednou denně
Experimentální: BCX7353 150 mg jednou denně
Kapsle BCX7353 podávané perorálně jednou denně
Lék: Kapsle BCX7353
Kapsle BCX7353 podávané perorálně jednou denně
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo perorální kapsle podávané perorálně jednou denně
Lék: Placebo perorální kapsle
Odpovídající placebo kapsle podávané perorálně jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Míra odborníky potvrzených záchvatů HAE během dávkování během celého 24týdenního léčebného období (den 1 až den 168)
Časové okno: 24 týdnů
Četnost angioedému a srovnání léčby mezi každou dávkou berotralstatu a placebem v míře odborníkem potvrzených příhod angioedému během celého dávkovacího období byly analyzovány pomocí modelu negativní binomické regrese. Počet odborníkem potvrzených příhod angioedému byl zahrnut jako závislá proměnná, léčba byla zahrnuta jako fixní účinek, proměnná stratifikace (výchozí měsíční četnost angioedému) a studie (pro analýzu kombinované studie) byly zahrnuty jako kovariáty a logaritmus trvání léčby byl zahrnut jako offsetová proměnná. Odhadovaná četnost angioedémových příhod pro každou léčebnou skupinu, léčebné rozdíly vyjádřené jako poměr četnosti angioedémových příhod (berotralstat) k poměru četnosti placeba a jejich související 95% intervaly spolehlivosti (CI) byly poskytnuty z modelu negativní binomické regrese.
24 týdnů
Část 2: Vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Berotralstatu 110 a 150 mg u subjektů s HAE
Časové okno: Část 1: 24 týdnů (týden 0 až 24 až 52), část 2: 28 týdnů (týden 24 až 52)
Údaje o bezpečnosti byly posouzeny pro bezpečnostní populaci u subjektů, které vstoupily do části 2, a zahrnují TEAE, které se vyskytly v části 1 a části 2 u těchto subjektů s datem uzávěrky dat 10. dubna 2020. TEAE jsou definovány jako AE, které se vyskytly při nebo po první dávce studijní léčby, ať už v části 1 nebo 2, a byly přiřazeny k příslušné léčbě v závislosti na tom, kdy TEAE začala (léčba části 1 nebo části 2). TEAE byly hodnoceny na závažnost (stupňované) pomocí kritérií Divize mikrobiologie a infekčního onemocnění (DMID) pro hodnocení AE. TEAE, na které se nevztahují kritéria DMID, byly hodnoceny jako mírné (1. stupeň), střední (2. stupeň), závažné (3. stupeň) nebo život ohrožující (4. stupeň).
Část 1: 24 týdnů (týden 0 až 24 až 52), část 2: 28 týdnů (týden 24 až 52)
Část 3: Vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Berotralstatu podávaného QD po dobu 52 až 104 týdnů u pacientů s HAE.
Časové okno: Část 3: Týden 52 až týden 104.
Údaje o bezpečnosti byly hodnoceny pro bezpečnostní populaci u subjektů, které vstoupily do části 3, a zahrnují TEAE, které se u těchto subjektů vyskytly v části 3.
Část 3: Týden 52 až týden 104.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Podíl dní s příznaky angioedému během 24 týdnů.
Časové okno: 24 týdnů
Posouzení počtu a podílu dnů, kdy subjekty měly symptomy angioedému z událostí angioedému potvrzených odborníky během části 1.
24 týdnů
Část 1: Četnost odborníky potvrzených příhod angioedému během dávkování v období účinné léčby
Časové okno: Den 8 až 24 týdnů
Četnost odborníky potvrzených příhod angioedému po dobu účinné léčby poskytuje analýzu účinnosti aktivní léčby poté, co berotralstat dosáhl koncentrací v ustáleném stavu, vzhledem k účinnému poločasu 150 mg berotralstatu ve studii BCX7353-106 (studie 106) 89 hodin.
Den 8 až 24 týdnů
Část 1: Změna od výchozího stavu v dotazníku kvality života (AE-QoL) pro angioedém ve 24. týdnu (celkové skóre)
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Změna v kvalitě života na škále 1-100, kde vyšší skóre značí větší poškození a pokles (změna s negativní hodnotou) skóre dotazníku AE-QoL ukazuje zlepšení kvality života subjektu. Minimální klinicky významný rozdíl (MCID) pro dotazník AE-QoL je -6 (celkové skóre).
Výchozí stav a 24 týdnů
Část 2: Posouzení účinnosti Berotralstatu po dobu 24 až 52 týdnů
Časové okno: 28 týdnů (24. až 52. týden)

Měsíční četnost ataků byla definována jako celkový počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE zaznamenaných během období léčby upravený na délku měsíce (definováno jako 28 dní) a počet dní, po které byl subjekt během tohoto měsíce na léčbě. Konec 6. měsíce byl definován jako začátek 2. části léčby. U zkřížených subjektů, které dostávaly aktivní léčbu po placebu, byly měsíce upraveny podle data první dávky aktivní léčby.

Základní četnost ataků potvrzených zkoušejícím byla definována jako celkový počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE zaznamenaných v období mezi screeningem a první dávkou studovaného léku upravený na délku měsíce (definovanou jako 28 dní) a počet dní během tohoto období. doba.
28 týdnů (24. až 52. týden)
Část 2: Hodnocení kvality života po podání Berotralstatu po dobu 24 až 52 týdnů.
Časové okno: 28 týdnů (24. až 52. týden)
Změna v kvalitě života na škále 1-100, kde vyšší skóre značí větší poškození a pokles (změna s negativní hodnotou) skóre dotazníku AE-QoL ukazuje zlepšení kvality života subjektu. Minimální klinicky významný rozdíl (MCID) pro dotazník AE-QoL je -6 (celkové skóre). AE-QoL je validován pouze pro dospělé; údaje však byly shromážděny u všech dospělých a dospívajících studovaných subjektů.
28 týdnů (24. až 52. týden)
Část 3: Posouzení účinnosti Berotralstatu po dobu podávání 52 až 104 týdnů
Časové okno: 52 týdnů (52. až 104. týden)
Upravená četnost příhod hlášených subjektem byla definována jako (celkový počet upravených příhod HAE hlášených subjektem zaznamenaných v období mezi návštěvou v týdnu 52 a koncem studie [nebo datum/čas poslední dávky v části 3 + 24 hodin u subjektů, které přerušily léčbu lék v části 3]) * 28/(datum poslední dávky v části 3 - datum návštěvy v týdnu 52 + 1).
52 týdnů (52. až 104. týden)
Část 3: Hodnocení kvality života po podání Berotralstatu po dobu 52 až 104 týdnů
Časové okno: 52 týdnů (52. až 104. týden)
Změna v kvalitě života na škále 1-100, kde vyšší skóre značí větší poškození a pokles (změna s negativní hodnotou) skóre dotazníku AE-QoL ukazuje zlepšení kvality života subjektu. Minimální klinicky významný rozdíl (MCID) pro dotazník AE-QoL je -6 (celkové skóre). U subjektů, které dostávaly aktivní léčbu po placebu, byly návštěvy upraveny podle data první dávky aktivní léčby.
52 týdnů (52. až 104. týden)
Část 3: Hodnocení spokojenosti subjektu s Berotralstatem během 52 až 104týdenního období podávání
Časové okno: 52 týdnů (52. až 104. týden)
Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM) vyplnili subjekty na začátku studie a při každé studijní návštěvě až do konce studie. Skóre TSQM se skládalo ze 14 položek, z nichž 13 bylo tvořeno 3 specifickými škálami (Účinnost, Nežádoucí účinky a Pohodlí) a 1 globální škálou spokojenosti (Globální spokojenost). Na začátku byly dotazníky TSQM vyplněny na základě spokojenosti subjektu s obvyklými léky. Ve všech ostatních časových bodech pro sběr TSQM byly subjekty dotázány na úroveň jejich spokojenosti nebo nespokojenosti se studovaným lékem. Skóre škál bylo vypočteno pro každou škálu a bylo transformováno do skóre v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí vyšší spokojenost. Při každé návštěvě bylo vypočítáno skóre TSQM a odpovídající změna od výchozích hodnot. U subjektů, které dostávaly aktivní léčbu po placebu, byly návštěvy upraveny podle data první dávky aktivní léčby.
52 týdnů (52. až 104. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

8. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX7353-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dědičný angioedém, HAE

Klinické studie na Kapsle BCX7353

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit