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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BCX7353 come trattamento orale per la prevenzione degli attacchi di HAE in Giappone (APeX-J)

12 gennaio 2023 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due livelli di dose di BCX7353 come trattamento orale per la prevenzione degli attacchi in soggetti con angioedema ereditario

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del BCX7353 orale nella prevenzione degli attacchi acuti di angioedema nei pazienti con HAE di tipo I e II che vivono in Giappone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Study Site
      • Gunma, Giappone
        • Study Site
      • Hokkaido, Giappone
        • Study Site
      • Nagoya, Giappone
        • Study Site
      • Osaka, Giappone
        • Study Site
      • Saga, Giappone
        • Study Center
      • Saitama, Giappone
        • Study Site
      • Shimane, Giappone
        • Study Site
      • Shizuoka, Giappone
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di angioedema ereditario (HAE) di tipo 1 o di tipo 2, definito come avente un livello funzionale di C1-INH e un livello di C4 al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di riferimento normale (LLN), come valutato durante il periodo di screening.
  • Accesso e capacità di utilizzare uno o più farmaci acuti approvati dall'autorità competente pertinente per il trattamento degli attacchi acuti di HAE
  • I soggetti devono essere idonei dal punto di vista medico per il trattamento su richiesta come unica gestione medica per il loro HAE durante lo studio.
  • I soggetti devono avere un numero specificato di attacchi confermati da esperti durante il periodo di rodaggio di 56 giorni dalla visita di screening.
  • Contraccezione efficace accettabile
  • Consenso informato scritto

Criteri chiave di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o anamnesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Qualsiasi anomalia dei parametri di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è clinicamente significativa e rilevante per questo studio
  • Grave ipersensibilità a più medicinali o grave ipersensibilità/anafilassi con eziologia non chiara
  • Uso di C1-INH entro 14 giorni o uso di androgeni o acido tranexamico entro 28 giorni prima della visita di screening per la profilassi degli attacchi di HAE o inizio di questi farmaci durante lo studio
  • Attuale partecipazione a qualsiasi altro studio sui farmaci sperimentali o ricevuto un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening
  • Precedente iscrizione a uno studio BCX7353

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BCX7353 110 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: BCX7353 capsule
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Sperimentale: BCX7353 150 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: BCX7353 capsule
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Capsule orali placebo corrispondenti somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: Capsula orale di placebo
Capsule placebo corrispondenti somministrate per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Il tasso di attacchi di HAE confermati da esperti durante il dosaggio nell'intero periodo di trattamento di 24 settimane (dal giorno 1 al giorno 168)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il tasso di eventi di angioedema ei confronti del trattamento tra ciascuna dose di berotralstat e placebo nel tasso di eventi di angioedema confermati da esperti durante l'intero periodo di somministrazione sono stati analizzati utilizzando un modello di regressione binomiale negativo. Il numero di eventi di angioedema confermati da esperti è stato incluso come variabile dipendente, il trattamento è stato incluso come effetto fisso, la variabile di stratificazione (tasso mensile di eventi di angioedema al basale) e lo studio (per l'analisi combinata degli studi) sono stati inclusi come covariate e il il logaritmo della durata del trattamento è stato incluso come variabile offset. Il tasso stimato di eventi di angioedema per ciascun gruppo di trattamento, le differenze di trattamento espresse come rapporto del tasso di eventi di angioedema (berotralstat) rispetto al rapporto del tasso di placebo) e i relativi intervalli di confidenza al 95% (IC) sono stati forniti dal modello di regressione binomiale negativo.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Proporzione di giorni con sintomi di angioedema in 24 settimane.
Lasso di tempo: 24 settimane
Valutazione del numero e della proporzione di giorni in cui i soggetti hanno manifestato sintomi di angioedema a causa di eventi di angioedema confermati da esperti durante la Parte 1.
24 settimane
Parte 1: Tasso di eventi di angioedema confermati da esperti durante il dosaggio nel periodo di trattamento effettivo
Lasso di tempo: Da 8 giorni a 24 settimane
Il tasso di eventi di angioedema confermati da esperti per il periodo di trattamento effettivo fornisce un'analisi dell'efficacia del trattamento attivo dopo che berotralstat ha raggiunto concentrazioni allo stato stazionario, data l'emivita effettiva di 150 mg di berotralstat nello Studio BCX7353-106 (Studio 106) di 89 ore.
Da 8 giorni a 24 settimane
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema alla settimana 24 (punteggio totale)
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Variazione della qualità della vita, su una scala da 1 a 100, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione e una diminuzione (variazione con valore negativo) nei punteggi del questionario AE-QoL indica un miglioramento della qualità della vita del soggetto. La differenza minima clinicamente importante (MCID) per il questionario AE-QoL è -6 (punteggio totale). L'AE-QoL è validato solo per gli adulti; tuttavia, i dati sono stati raccolti su tutti i soggetti dello studio adulti e adolescenti.
Basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario, HAE

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