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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BCX7353 come trattamento orale per la prevenzione degli attacchi di HAE in Giappone (APeX-J)

7 febbraio 2024 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due livelli di dose di BCX7353 come trattamento orale per la prevenzione degli attacchi in soggetti con angioedema ereditario

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del BCX7353 orale nella prevenzione degli attacchi acuti di angioedema nei pazienti con HAE di tipo I e II che vivono in Giappone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Study Site
      • Gunma, Giappone
        • Study Site
      • Hokkaido, Giappone
        • Study Site
      • Nagoya, Giappone
        • Study Site
      • Osaka, Giappone
        • Study Site
      • Saga, Giappone
        • Study Center
      • Saitama, Giappone
        • Study Site
      • Shimane, Giappone
        • Study Site
      • Shizuoka, Giappone
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di angioedema ereditario (HAE) di tipo 1 o di tipo 2, definito come avente un livello funzionale di C1-INH e un livello di C4 al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di riferimento normale (LLN), come valutato durante il periodo di screening.
  • Accesso e capacità di utilizzare uno o più farmaci acuti approvati dall'autorità competente pertinente per il trattamento degli attacchi acuti di HAE
  • I soggetti devono essere idonei dal punto di vista medico per il trattamento su richiesta come unica gestione medica per il loro HAE durante lo studio.
  • I soggetti devono avere un numero specificato di attacchi confermati da esperti durante il periodo di rodaggio di 56 giorni dalla visita di screening.
  • Contraccezione efficace accettabile
  • Consenso informato scritto

Criteri chiave di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o anamnesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Qualsiasi anomalia dei parametri di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è clinicamente significativa e rilevante per questo studio
  • Grave ipersensibilità a più medicinali o grave ipersensibilità/anafilassi con eziologia non chiara
  • Uso di C1-INH entro 14 giorni o uso di androgeni o acido tranexamico entro 28 giorni prima della visita di screening per la profilassi degli attacchi di HAE o inizio di questi farmaci durante lo studio
  • Attuale partecipazione a qualsiasi altro studio sui farmaci sperimentali o ricevuto un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening
  • Precedente iscrizione a uno studio BCX7353

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BCX7353 110 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: BCX7353 capsule
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Sperimentale: BCX7353 150 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: BCX7353 capsule
BCX7353 capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Capsule orali placebo corrispondenti somministrate per via orale una volta al giorno
Droga: Capsula orale di placebo
Capsule placebo corrispondenti somministrate per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Il tasso di attacchi di HAE confermati da esperti durante il dosaggio nell'intero periodo di trattamento di 24 settimane (dal giorno 1 al giorno 168)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il tasso di eventi di angioedema ei confronti del trattamento tra ciascuna dose di berotralstat e placebo nel tasso di eventi di angioedema confermati da esperti durante l'intero periodo di somministrazione sono stati analizzati utilizzando un modello di regressione binomiale negativo. Il numero di eventi di angioedema confermati da esperti è stato incluso come variabile dipendente, il trattamento è stato incluso come effetto fisso, la variabile di stratificazione (tasso mensile di eventi di angioedema al basale) e lo studio (per l'analisi combinata degli studi) sono stati inclusi come covariate e il il logaritmo della durata del trattamento è stato incluso come variabile offset. Il tasso stimato di eventi di angioedema per ciascun gruppo di trattamento, le differenze di trattamento espresse come rapporto del tasso di eventi di angioedema (berotralstat) rispetto al rapporto del tasso di placebo) e i relativi intervalli di confidenza al 95% (IC) sono stati forniti dal modello di regressione binomiale negativo.
24 settimane
Parte 2: Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Berotralstat 110 e 150 mg in soggetti affetti da HAE
Lasso di tempo: Parte 1: 24 settimane (settimane da 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 settimane (settimane da 24 a 52)
I dati di sicurezza sono stati valutati per la popolazione di sicurezza per i soggetti che sono entrati nella Parte 2 e includono i TEAE che si sono verificati nella Parte 1 e nella Parte 2 per questi soggetti con una data limite dei dati pari al 10 aprile 2020. I TEAE sono definiti come EA che si sono verificati durante o dopo la prima dose del trattamento in studio, sia nella Parte 1 che nella Parte 2, e sono stati assegnati al trattamento pertinente a seconda di quando è iniziato il TEAE (trattamento Parte 1 o Parte 2). I TEAE sono stati valutati in termini di gravità (classificati) utilizzando i criteri DMID (Division of Microbiology and Infectious Disease) per la classificazione degli EA. I TEAE non coperti dai criteri DMID sono stati valutati come lievi (grado 1), moderati (grado 2), gravi (grado 3) o pericolosi per la vita (grado 4).
Parte 1: 24 settimane (settimane da 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 settimane (settimane da 24 a 52)
Parte 3: Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della QD somministrata con Berotralstat nell'arco di un periodo di somministrazione compreso tra 52 e 104 settimane in soggetti affetti da HAE.
Lasso di tempo: Parte 3: dalla settimana 52 alla settimana 104.
I dati di sicurezza sono stati valutati per la popolazione di sicurezza per i soggetti che sono entrati nella Parte 3 e includono i TEAE che si sono verificati nella Parte 3 per questi soggetti.
Parte 3: dalla settimana 52 alla settimana 104.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Proporzione di giorni con sintomi di angioedema in 24 settimane.
Lasso di tempo: 24 settimane
Valutazione del numero e della proporzione di giorni in cui i soggetti hanno manifestato sintomi di angioedema a causa di eventi di angioedema confermati da esperti durante la Parte 1.
24 settimane
Parte 1: Tasso di eventi di angioedema confermati da esperti durante il dosaggio nel periodo di trattamento effettivo
Lasso di tempo: Da 8 giorni a 24 settimane
Il tasso di eventi di angioedema confermati da esperti per il periodo di trattamento effettivo fornisce un'analisi dell'efficacia del trattamento attivo dopo che berotralstat ha raggiunto concentrazioni allo stato stazionario, data l'emivita effettiva di 150 mg di berotralstat nello Studio BCX7353-106 (Studio 106) di 89 ore.
Da 8 giorni a 24 settimane
Parte 1: variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita (AE-QoL) sull'angioedema alla settimana 24 (punteggio totale)
Lasso di tempo: Baseline e 24 settimane
Cambiamento nella qualità della vita, su una scala da 1 a 100, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione e una diminuzione (cambiamento con un valore negativo) nei punteggi del questionario AE-QoL indica un miglioramento della QoL del soggetto. La differenza minima clinicamente importante (MCID) per il questionario AE-QoL è -6 (punteggio totale).
Baseline e 24 settimane
Parte 2: valutare l'efficacia di Berotralstat in un periodo compreso tra 24 e 52 settimane
Lasso di tempo: 28 settimane (dalla settimana 24 alla 52)

Il tasso di attacchi mensili è stato definito come il numero totale di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore sperimentati durante il periodo di trattamento, aggiustato per la durata di un mese (definito come 28 giorni) e il numero di giorni in cui il soggetto è stato in trattamento durante quel mese. La fine del Mese 6 è stata definita come l’inizio del trattamento della Parte 2. Per i soggetti crossover che hanno ricevuto un trattamento attivo dopo il placebo, i mesi sono stati aggiustati in base alla data della prima dose di trattamento attivo.

Il tasso di attacco al basale confermato dallo sperimentatore è stato definito come il numero totale di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore sperimentati nel periodo compreso tra lo screening e la prima dose del farmaco in studio aggiustato per la durata di un mese (definita come 28 giorni) e il numero di giorni durante tale periodo.
28 settimane (dalla settimana 24 alla 52)
Parte 2: valutare la qualità della vita in seguito alla somministrazione di Berotralstat in un periodo compreso tra 24 e 52 settimane.
Lasso di tempo: 28 settimane (dalla settimana 24 alla 52)
Cambiamento nella qualità della vita, su una scala da 1 a 100, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione e una diminuzione (cambiamento con un valore negativo) nei punteggi del questionario AE-QoL indica un miglioramento della QoL del soggetto. La differenza minima clinicamente importante (MCID) per il questionario AE-QoL è -6 (punteggio totale). L'AE-QoL è validato solo per gli adulti; tuttavia, i dati sono stati raccolti su tutti i soggetti adulti e adolescenti dello studio.
28 settimane (dalla settimana 24 alla 52)
Parte 3: valutare l'efficacia di Berotralstat in un periodo di somministrazione compreso tra 52 e 104 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)
Il tasso di eventi aggiustato segnalati dal soggetto è stato definito come (numero totale di eventi HAE aggiustati segnalati dal soggetto sperimentati nel periodo tra la visita della Settimana 52 e la fine dello studio [o la data/ora dell'ultima dose nella Parte 3 + 24 ore per i soggetti che hanno interrotto farmaco nella Parte 3]) * 28/(data dell'ultima dose nella Parte 3 - data della visita della Settimana 52 + 1).
52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)
Parte 3: valutare la qualità della vita in seguito alla somministrazione di Berotralstat in un periodo compreso tra 52 e 104 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)
Cambiamento nella qualità della vita, su una scala da 1 a 100, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione e una diminuzione (cambiamento con un valore negativo) nei punteggi del questionario AE-QoL indica un miglioramento della QoL del soggetto. La differenza minima clinicamente importante (MCID) per il questionario AE-QoL è -6 (punteggio totale). Per i soggetti che hanno ricevuto un trattamento attivo dopo il placebo, le visite sono state aggiustate in base alla data della prima dose di trattamento attivo.
52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)
Parte 3: Valutare la soddisfazione del soggetto con Berotralstat durante il periodo di somministrazione da 52 a 104 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)
Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è stato completato dai soggetti al basale e ad ogni visita di studio fino alla fine dello studio. I punteggi TSQM erano costituiti da 14 elementi di cui 13 costituiti da 3 scale specifiche (Efficacia, Effetti collaterali e Convenienza) e 1 scala di soddisfazione globale (Soddisfazione globale). Al basale, i questionari TSQM sono stati completati in base alla soddisfazione del soggetto con i farmaci abituali. In tutti gli altri momenti per la raccolta del TSQM, ai soggetti è stato chiesto quale fosse il loro livello di soddisfazione o insoddisfazione nei confronti del farmaco in studio. I punteggi delle scale sono stati calcolati per ciascuna scala e sono stati trasformati in punteggi compresi tra 0 e 100, dove i punteggi più alti indicavano una maggiore soddisfazione. Il punteggio TSQM e la corrispondente variazione rispetto ai valori basali sono stati calcolati ad ogni visita. Per i soggetti che hanno ricevuto un trattamento attivo dopo il placebo, le visite sono state aggiustate in base alla data della prima dose di trattamento attivo.
52 settimane (dalla settimana 52 alla 104)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

8 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

8 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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