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Estudo para avaliar a eficácia e segurança do BCX7353 como tratamento oral para a prevenção de ataques de HAE no Japão (APeX-J)

7 de fevereiro de 2024 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança de dois níveis de dose de BCX7353 como tratamento oral para a prevenção de ataques em indivíduos com angioedema hereditário

Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do BCX7353 oral na prevenção de ataques agudos de angioedema em pacientes com AEH Tipo I e Tipo II que vivem no Japão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Chiba, Japão
        • Study Site
      • Gunma, Japão
        • Study Site
      • Hokkaido, Japão
        • Study Site
      • Nagoya, Japão
        • Study Site
      • Osaka, Japão
        • Study Site
      • Saga, Japão
        • Study Center
      • Saitama, Japão
        • Study Site
      • Shimane, Japão
        • Study Site
      • Shizuoka, Japão
        • Study Site
      • Tokyo, Japão
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de angioedema hereditário (HAE) tipo 1 ou tipo 2, definido como tendo um nível funcional C1-INH e um nível C4 abaixo do limite inferior do intervalo de referência normal (LLN), conforme avaliado durante o período de triagem.
  • Acesso e capacidade de usar um ou mais medicamentos agudos aprovados pela autoridade competente relevante para o tratamento de ataques agudos de AEH
  • Os indivíduos devem ser clinicamente adequados para tratamento sob demanda como o único tratamento medicamentoso para seu HAE durante o estudo.
  • Os indivíduos devem ter um número especificado de ataques confirmados por especialistas durante o período inicial de 56 dias a partir da visita de triagem.
  • Contracepção eficaz aceitável
  • Consentimento informado por escrito

Principais Critérios de Exclusão:

  • Gravidez ou amamentação
  • Qualquer condição médica ou histórico médico clinicamente significativo que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, possa interferir na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  • Qualquer anormalidade de parâmetro laboratorial que, na opinião do investigador, seja clinicamente significativa e relevante para este estudo
  • Hipersensibilidade grave a múltiplos medicamentos ou hipersensibilidade/anafilaxia grave com etiologia incerta
  • Uso de C1-INH dentro de 14 dias ou uso de andrógenos ou ácido tranexâmico dentro de 28 dias antes da visita de triagem para profilaxia de ataques de HAE, ou início desses medicamentos durante o estudo
  • Participação atual em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou recebeu outro medicamento experimental dentro de 30 dias da visita de triagem
  • Inscrição prévia em um estudo BCX7353

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BCX7353 110 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353 administradas por via oral uma vez ao dia
Medicamento: Cápsulas BCX7353
Cápsulas BCX7353 administradas por via oral uma vez ao dia
Experimental: BCX7353 150 mg uma vez ao dia
Cápsulas BCX7353 administradas por via oral uma vez ao dia
Medicamento: Cápsulas BCX7353
Cápsulas BCX7353 administradas por via oral uma vez ao dia
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas orais de placebo correspondentes administradas por via oral uma vez ao dia
Medicamento: Placebo cápsula oral
Cápsulas de placebo correspondentes administradas por via oral uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: A taxa de ataques de HAE confirmados por especialistas durante a dosagem em todo o período de tratamento de 24 semanas (dia 1 ao dia 168)
Prazo: 24 semanas
A taxa de eventos de angioedema e as comparações de tratamento entre cada dose de berotralstat e placebo na taxa de eventos de angioedema confirmados por especialistas durante todo o período de administração foram analisadas usando um modelo de regressão binomial negativa. O número de eventos de angioedema confirmados por especialistas foi incluído como variável dependente, o tratamento foi incluído como efeito fixo, a variável de estratificação (taxa de eventos de angioedema mensal basal) e o estudo (para a análise combinada do estudo) foram incluídos como covariáveis, e o o logaritmo da duração do tratamento foi incluído como uma variável de compensação. A taxa estimada de eventos de angioedema para cada grupo de tratamento, as diferenças de tratamento expressas como taxa de taxa de eventos de angioedema (berotralstat) sobre taxa de placebo) e seus intervalos de confiança (ICs) de 95% associados foram fornecidos a partir do modelo de regressão binomial negativa.
24 semanas
Parte 2: Para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do Berotralstat 110 e 150 mg em indivíduos com AEH
Prazo: Parte 1: 24 semanas (Semanas 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 semanas (Semanas 24 a 52)
Os dados de segurança foram avaliados para a população de segurança para indivíduos que entraram na Parte 2 e incluem TEAEs que ocorreram na Parte 1 e Parte 2 para esses indivíduos com data limite de dados de 10 de abril de 2020. Os TEAEs são definidos como EAs que ocorreram durante ou após a primeira dose do tratamento do estudo, seja na Parte 1 ou 2, e foram atribuídos ao tratamento relevante dependendo de quando o TEAE começou (parte 1 ou parte 2 do tratamento). Os TEAEs foram avaliados quanto à gravidade (classificada) usando os critérios da Divisão de Microbiologia e Doenças Infecciosas (DMID) para classificar os EAs. Os TEAEs não abrangidos pelos critérios do DMID foram avaliados como Leve (Grau 1), Moderado (Grau 2), Grave (Grau 3) ou Com risco de vida (Grau 4).
Parte 1: 24 semanas (Semanas 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 semanas (Semanas 24 a 52)
Parte 3: Para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do Berotralstat administrado QD durante um período de administração de 52 a 104 semanas em indivíduos com AEH.
Prazo: Parte 3: Semana 52 até Semana 104.
Os dados de segurança foram avaliados para a população de segurança dos indivíduos que entraram na Parte 3 e incluem TEAEs que ocorreram na Parte 3 para estes indivíduos.
Parte 3: Semana 52 até Semana 104.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Proporção de dias com sintomas de angioedema ao longo de 24 semanas.
Prazo: 24 semanas
Avaliação do número e proporção de dias em que os indivíduos tiveram sintomas de angioedema de eventos de angioedema confirmados por especialistas durante a Parte 1.
24 semanas
Parte 1: Taxa de eventos de angioedema confirmados por especialistas durante a dosagem no período de tratamento efetivo
Prazo: Dia 8 até 24 semanas
A taxa de eventos de angioedema confirmados por especialistas para o período de tratamento eficaz fornece uma análise da eficácia do tratamento ativo após o berotralstat ter atingido concentrações de estado estacionário, dada a meia-vida efetiva de 150 mg de berotralstat no Estudo BCX7353-106 (Estudo 106) de 89 horas.
Dia 8 até 24 semanas
Parte 1: Questionário de mudança da linha de base no qualidade de vida do angioedema (AE-QoL) na semana 24 (pontuação total)
Prazo: Linha de base e 24 semanas
Mudança na Qualidade de Vida, em uma escala de 1 a 100, onde pontuações mais altas indicam mais comprometimento e uma diminuição (mudança com valor negativo) nas pontuações do questionário AE-QoL indica melhora na QV do sujeito. A diferença clinicamente importante mínima (MCID) para o questionário AE-QoL é -6 (pontuação total).
Linha de base e 24 semanas
Parte 2: Para avaliar a eficácia do Berotralstat durante um período de 24 a 52 semanas
Prazo: 28 semanas (semana 24 a 52)

A Taxa de Ataque Mensal foi definida como o número total de ataques de AEH confirmados pelo investigador ocorridos durante o período de tratamento ajustado para a duração de um mês (definido como 28 dias) e o número de dias que o sujeito esteve em tratamento durante esse mês. O final do Mês 6 foi definido como o início do tratamento da Parte 2. Para indivíduos cruzados que receberam tratamento ativo após placebo, os meses foram ajustados de acordo com a data da primeira dose do tratamento ativo.

A taxa de ataque confirmada pelo investigador na linha de base foi definida como o número total de ataques de AEH confirmados pelo investigador ocorridos no período entre a triagem e a primeira dose do medicamento do estudo ajustado para a duração de um mês (definido como 28 dias) e o número de dias durante esse período.
28 semanas (semana 24 a 52)
Parte 2: Para avaliar a qualidade de vida após a administração de Berotralstat durante um período de 24 a 52 semanas.
Prazo: 28 semanas (semana 24 a 52)
Mudança na Qualidade de Vida, em uma escala de 1 a 100, onde pontuações mais altas indicam mais comprometimento e uma diminuição (mudança com valor negativo) nas pontuações do questionário AE-QoL indica melhora na QV do sujeito. A diferença clinicamente importante mínima (MCID) para o questionário AE-QoL é -6 (pontuação total). O AE-QoL só é validado para adultos; no entanto, foram coletados dados de todos os adultos e adolescentes participantes do estudo.
28 semanas (semana 24 a 52)
Parte 3: Para avaliar a eficácia do Berotralstat durante um período de administração de 52 a 104 semanas
Prazo: 52 semanas (Semana 52 a 104)
A taxa ajustada de eventos relatados pelos indivíduos foi definida como (número total de eventos ajustados de AEH relatados pelos indivíduos ocorridos no período entre a visita da Semana 52 e o final do estudo [ou a data/hora da última dose na Parte 3 + 24 horas para indivíduos que descontinuaram medicamento na Parte 3]) * 28/(data da última dose na Parte 3 - data da consulta da semana 52 + 1).
52 semanas (Semana 52 a 104)
Parte 3: Para avaliar a qualidade de vida após a administração de Berotralstat durante um período de 52 a 104 semanas
Prazo: 52 semanas (semana 52 a 104)
Mudança na Qualidade de Vida, em uma escala de 1 a 100, onde pontuações mais altas indicam mais comprometimento e uma diminuição (mudança com valor negativo) nas pontuações do questionário AE-QoL indica melhora na QV do sujeito. A diferença clinicamente importante mínima (MCID) para o questionário AE-QoL é -6 (pontuação total). Para os indivíduos que receberam tratamento ativo após placebo, as visitas foram ajustadas de acordo com a data da primeira dose do tratamento ativo.
52 semanas (semana 52 a 104)
Parte 3: Para avaliar a satisfação do sujeito com o Berotralstat durante o período de administração de 52 a 104 semanas
Prazo: 52 semanas (semana 52 a 104)
O Questionário de Satisfação com o Tratamento para Medicação (TSQM) foi preenchido pelos indivíduos no início do estudo e em cada visita do estudo até o final do estudo. As pontuações do TSQM consistiam em 14 itens, dos quais 13 itens eram compostos por 3 escalas específicas (Eficácia, Efeitos Colaterais e Conveniência) e 1 escala de satisfação global (Satisfação Global). No início do estudo, os questionários TSQM foram preenchidos com base na satisfação do sujeito com os medicamentos habituais. Em todos os demais momentos de coleta do TSQM, os sujeitos foram questionados sobre seu nível de satisfação ou insatisfação com o medicamento do estudo. As pontuações das escalas foram calculadas para cada escala e transformadas em pontuações que variam de 0 a 100, sendo que pontuações mais altas indicam maior satisfação. A pontuação TSQM e a alteração correspondente dos valores basais foram calculadas em cada visita. Para os indivíduos que receberam tratamento ativo após placebo, as visitas foram ajustadas de acordo com a data da primeira dose do tratamento ativo.
52 semanas (semana 52 a 104)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

8 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

8 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX7353-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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