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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BCX7353 als orale Behandlung zur Prävention von HAE-Attacken in Japan (APeX-J)

12. Januar 2023 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosierungen von BCX7353 als orale Behandlung zur Vorbeugung von Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem BCX7353 bei der Prävention akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit Typ-I- und Typ-II-HAE, die in Japan leben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Study Site
      • Gunma, Japan
        • Study Site
      • Hokkaido, Japan
        • Study Site
      • Nagoya, Japan
        • Study Site
      • Osaka, Japan
        • Study Site
      • Saga, Japan
        • Study Center
      • Saitama, Japan
        • Study Site
      • Shimane, Japan
        • Study Site
      • Shizuoka, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose eines hereditären Angioödems (HAE) Typ 1 oder Typ 2, definiert als ein C1-INH-Funktionsniveau und ein C4-Niveau unterhalb der Untergrenze des normalen (LLN) Referenzbereichs, wie während des Screening-Zeitraums bewertet.
  • Zugang zu und Fähigkeit zur Anwendung eines oder mehrerer Akutmedikamente, die von der zuständigen Behörde für die Behandlung akuter HAE-Attacken zugelassen sind
  • Die Probanden müssen medizinisch für eine Bedarfsbehandlung als alleinige medizinische Behandlung ihres HAE während der Studie geeignet sein.
  • Die Probanden müssen während der Einlaufzeit von 56 Tagen ab dem Screening-Besuch eine bestimmte Anzahl von durch Experten bestätigten Attacken haben.
  • Akzeptable wirksame Empfängnisverhütung
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jede klinisch signifikante Erkrankung oder Krankengeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Jede Anomalie der Laborparameter, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant und für diese Studie relevant ist
  • Schwere Überempfindlichkeit gegen mehrere Arzneimittel oder schwere Überempfindlichkeit/Anaphylaxie mit unklarer Ätiologie
  • Verwendung von C1-INH innerhalb von 14 Tagen oder Verwendung von Androgenen oder Tranexamsäure innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch zur Prophylaxe von HAE-Attacken oder Beginn dieser Medikamente während der Studie
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
  • Vorherige Aufnahme in eine BCX7353-Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX7353 110 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln werden einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: BCX7353-Kapseln
BCX7353-Kapseln werden einmal täglich oral verabreicht
Experimental: BCX7353 150 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln werden einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: BCX7353-Kapseln
BCX7353-Kapseln werden einmal täglich oral verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Passende orale Placebo-Kapseln, die einmal täglich oral verabreicht werden
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Passende Placebo-Kapseln, die einmal täglich oral verabreicht werden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Die Rate der von Experten bestätigten HAE-Attacken während der Dosierung im gesamten 24-wöchigen Behandlungszeitraum (Tag 1 bis Tag 168)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Angioödem-Ereignisrate und die Behandlungsvergleiche zwischen jeder Berotralstat-Dosis und Placebo in der Rate der von Experten bestätigten Angioödem-Ereignisse während des gesamten Dosierungszeitraums wurden unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells analysiert. Die Anzahl der von Experten bestätigten Angioödem-Ereignisse wurde als abhängige Variable aufgenommen, die Behandlung wurde als fester Effekt aufgenommen, die Stratifizierungsvariable (monatliche Angioödem-Ereignisrate zu Studienbeginn) und die Studie (für die kombinierte Studienanalyse) wurden als Kovariaten aufgenommen und die Der Logarithmus der Behandlungsdauer wurde als Offset-Variable aufgenommen. Die geschätzte Häufigkeit von Angioödem-Ereignissen für jede Behandlungsgruppe, die Behandlungsunterschiede, ausgedrückt als Verhältnis der Häufigkeit von Angioödem-Ereignissen (Berotralstat) zu Placebo-Verhältnis, und die zugehörigen 95 %-Konfidenzintervalle (KIs) wurden aus dem negativen binomialen Regressionsmodell bereitgestellt.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen in 24 Wochen.
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewertung der Anzahl und des Anteils der Tage, an denen die Probanden Angioödem-Symptome aufgrund von Experten bestätigter Angioödem-Ereignisse in Teil 1 aufwiesen.
24 Wochen
Teil 1: Rate der von Experten bestätigten Angioödem-Ereignisse während der Dosierung im effektiven Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Tag 8 bis 24 Wochen
Die Rate der von Experten bestätigten Angioödem-Ereignisse für den effektiven Behandlungszeitraum liefert eine Analyse der Wirksamkeit einer aktiven Behandlung, nachdem Berotralstat Steady-State-Konzentrationen erreicht hatte, angesichts der effektiven Halbwertszeit von 150 mg Berotralstat in Studie BCX7353-106 (Studie 106). von 89 Stunden.
Tag 8 bis 24 Wochen
Teil 1: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Angioödem-Fragebogen zur Lebensqualität (AE-QoL) in Woche 24 (Gesamtpunktzahl)
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Veränderung der Lebensqualität auf einer Skala von 1 bis 100, wobei höhere Werte eine stärkere Beeinträchtigung und eine Abnahme (Änderung mit einem negativen Wert) der AE-QoL-Fragebogenwerte eine Verbesserung der Lebensqualität des Probanden anzeigen. Die minimale klinisch relevante Differenz (MCID) für den AE-QoL-Fragebogen beträgt -6 (Gesamtpunktzahl). Der AE-QoL ist nur für Erwachsene validiert; es wurden jedoch Daten zu allen erwachsenen und jugendlichen Studienteilnehmern erhoben.
Baseline und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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